En fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Samelisant hos patienter med narkolepsi

Vigtige inklusionskriterier:

1. Body mass index (BMI) i intervallet 18 til 45 kg/m² (begge inklusive).
2. Narkolepsi med eller uden katapleksi (Narkolepsi Type 1 [NT1] eller Narkolepsi Type 2 [NT2]) baseret på International Classification of Sleep Disorders 3-TR/ Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM-5-TR) kriterier for diagnosen narkolepsi.
3. Kun for NT1: Nuværende fortsat tilstedeværelse af katapleksi som defineret af deltagerrapport for de sidste 3 måneder og et gennemsnit på ≥4 ugentlige katapleksibegivenheder i løbet af de sidste 2 uger af udvaskningsperioden.
4. Ved screeningsbesøget og baseline-besøget skal deltagere, som ikke er i behandling for EDS, have ESS-score ≥12 (vurderet med en tilbagebliksperiode på 1 uge).
5. En gennemsnitlig MWT-tid på <12 minutter på tværs af de første 4 sessioner ved baseline.
6. Villighed til at gennemføre studiet med fuld overholdelse af procedurer og underskrive et informeret samtykke.
7. I stand til at vise overholdelse af søvndagbogsposteringer mindst 5 gange/uge i de sidste 2 uger af screeningsperioden (deltagere, der ikke overholder, vil ikke blive inkluderet).

Vigtige eksklusionskriterier:

1. Median vanemæssig opvågningstid efter kl. 9, vurderet via søvndagbog, vanemæssig søvntid på <6 timer og median vanemæssig sengetid efter kl. 01, bestemt ud fra søvndagbogsposteringer.
2. Brug af enhver undersøgelsesterapi inden for 30-dages perioden (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) før indmelding.
3. Historie (inden for de sidste 3 måneder) eller nuværende substansbrugsforstyrrelse involverende illegale stoffer, alkohol eller marijuana ifølge DSM-5-TR kriterier. Alkohol- og/eller rekreativt stofbrug inden for 24 timer før studievejledninger er strengt forbudt.
4. Overdreven koffeinbrug (defineret som >600 mg/dag) mindst 1 uge før baseline-vurderinger og under studiet.
5. Nikotinafhængighed, der påvirker søvn (f.eks. en deltager, der rutinemæssigt vågner om natten for at ryge).
6. Hvis man modtager stimulanter, modafinil, oxybater, pitolisant, solriamfetol, bupropion eller andre behandlinger for narkolepsi og er uvillig eller ude af stand til at gennemføre udtrapning 2 uger før baseline-besøget (dag 1).
7. Klinisk signifikante EKG-abnormiteter. Deltagere udelukkes med et screenings-EKG Fridericias korrektion af QT-interval (QTcF) ≥450 ms for mænd og ≥470 ms for kvinder, opnået efter 5 minutters hvile i liggende stilling ved hjælp af et digitalt EKG.
8. Samtidig brug af hypnotika, beroligende midler, centralt virkende H1-receptorantagonister, benzodiazepiner, antikonvulsiva eller klonidin, tricykliske antidepressiva, der har H1-antihistaminegenskaber (klomipramin, protriptylin).
9. Adjungerende farmakoterapi rettet mod katapleksi (herunder, men ikke begrænset til, venlafaxin, fluoxetin og gammahydroxybutyrat) er forbudt.
10. Et erhverv, der kræver variabelt skiftehold, variable opvågningstider, nattevagter, hyppige rejser over natten eller forventede rejser over natten på tværs af >3 tidszoner under studiet, som forstyrrer søvnmønstre og arbejde på afstand, der fører til inkonsekvent søvnduration.