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Estudo de eficácia e segurança de KPT-330 em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco refratários à eritropoetina (SIER)

24 de janeiro de 2023 atualizado por: Karyopharm Therapeutics Inc

Um estudo de fase 2, aberto, de braço único avaliando a eficácia e a segurança do inibidor seletivo de exportação nuclear (SINE) Selinexor (KPT-330) em pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) refratária de baixo risco

Este é um estudo aberto desenvolvido para avaliar a segurança e a eficácia do composto inibidor seletivo da exportação nuclear (SINE), Selinexor, administrado por via oral a pacientes com SMD de baixo risco, dependente de transfusão e refratária à EPO (baixo risco e intermediário-1 conforme definido pelas IPSS).

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, de braço único, desenhado para avaliar a segurança e a eficácia do composto inibidor seletivo da exportação nuclear (SINE), Selinexor, administrado por via oral a pacientes com SMD de baixo risco, dependente de transfusão e refratária a EPO (Baixo risco e Intermediário-1 conforme definido pelo IPSS). Os pacientes serão administrados na clínica nos dias de visita clínica e receberão Selinexor para administração em casa em dias adicionais.

Os pacientes serão avaliados quanto à resposta à doença de acordo com os critérios de resposta do IWG de 2006 para MDS. Isso inclui avaliação para alterar a história natural da doença, melhora hematológica da resposta citogênica e qualidade de vida.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de SMD de baixo risco ou risco intermediário-1 com qualquer anormalidade citogenética (de acordo com os critérios do IPSS); os pacientes devem ter biópsia/aspiração de medula óssea ou tecido tumoral disponível 1 mês antes da primeira dose ou coletados durante o período de triagem.
  • Pacientes >18 anos na triagem que não são candidatos a transplante de células hematopoiéticas.
  • Recebeu 1 linha anterior de tratamento; tipicamente agentes estimulantes de eritróides (ESAs).
  • Anemia dependente de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) durante o tratamento ou após a descontinuação de EPO. A dependência de transfusão é definida como a necessidade de pelo menos 2 unidades de hemácias transfundidas durante as 8 semanas anteriores ao início do estudo.

Critério de exclusão:

  • Uso de EPO recombinante dentro de 8 semanas antes da triagem.
  • O paciente tem uma malignidade ativa concomitante ou história prévia de malignidade diferente de SMD (exceto carcinoma basocelular ou espinocelular da pele e in situ do colo do útero), a menos que livre de doença por pelo menos 1 ano.

  • Função cardiovascular instável:

    • isquemia sintomática,
    • Anormalidades de condução clinicamente significativas não controladas (ou seja, taquicardia ventricular com agentes antiarrítmicos são excluídas; bloqueio atrioventricular (AV) de 1º grau ou bloqueio fascicular anterior esquerdo assintomático/bloqueio de ramo direito (BAFB/BRD) não serão excluídos) ou
    • Insuficiência cardíaca congestiva (CHF) Classe ≥3 da New York Heart Association (NYHA) ou infarto do miocárdio (IM) em 3 meses.
  • Infecção não controlada requerendo antibióticos parenterais, antivirais ou antifúngicos dentro de 1 semana antes da primeira dose. As infecções controladas com agentes antimicrobianos concomitantes são aceitáveis, e a profilaxia antimicrobiana de acordo com as diretrizes institucionais é aceitável.
  • Sangramento ativo Grau 3-4, nas últimas 4 semanas antes da inscrição.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Selinexor
60 mg uma vez por semana
Medicamento: Selinexor
60 mg no Dia 1 de cada semana por um ciclo de 4 semanas, administrado por ≥6 ciclos.
Outros nomes:
  • KPT-330

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhora hematológica (com base nos critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) de 2006)
Prazo: 6 meses
Melhora hematológica nas contagens de eritróides, plaquetas e neutrófilos, avaliada com base nos critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional (IWG) de 2006 para SMD.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta geral
Prazo: 6 meses
A resposta geral é definida como remissão completa (CR) ou remissão parcial (PR).
6 meses
Questionário MDS de Qualidade de Vida (QOL-E))
Prazo: 6 meses
Avalie a qualidade de vida usando o Questionário MDS de Qualidade de Vida-E (QOL-E)
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Karyopharm Therapeutics Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

1 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

26 de janeiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de janeiro de 2023

Última verificação

1 de janeiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KCP-330-014

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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