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Protocolo de Triagem para um Teste de Terapia Gênica em Indivíduos com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica

4 de março de 2020 atualizado por: University of Pennsylvania
O objetivo deste protocolo é identificar e selecionar potenciais candidatos para inscrição futura em um ensaio clínico de terapia genética para HoFH.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

A hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) é um distúrbio metabólico genético raro caracterizado por níveis acentuadamente elevados de colesterol LDL (LDL-C), resultando em aterosclerose grave, muitas vezes levando ao início precoce de doença cardiovascular. A causa mais frequente é a mutação no gene do receptor de LDL (LDLR). Os níveis de LDL-C permanecem frequentemente acima dos níveis aceitáveis, apesar do tratamento com vários medicamentos hipolipemiantes existentes e/ou aférese de LDL. Assim, a substituição funcional do LDLR defeituoso via terapia gênica dirigida ao fígado baseada em AAV pode ser uma abordagem viável para tratar esta doença e melhorar a resposta aos tratamentos hipolipemiantes atuais. O objetivo deste protocolo é identificar e selecionar potenciais candidatos para futura inscrição em um ensaio clínico de terapia gênica. Nenhuma droga do estudo será administrada neste estudo de triagem.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
21

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com diagnóstico clínico compatível com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HFHo)

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres ≥ 18 anos de idade
  • Apresentação clínica compatível com HF homozigótica
  • Os sujeitos devem ser capazes de compreender e estar dispostos a fornecer um Formulário de Consentimento Informado aprovado pelo IRB assinado

Critério de exclusão:

  • Conhecido por carregar mutações confirmadas em genes que afetam a funcionalidade do receptor de LDL, exceto o gene LDLR
  • História de cirrose com base em avaliação histológica documentada ou imagem não invasiva
  • Diagnóstico documentado de qualquer uma das seguintes doenças hepáticas: Hepatite B ou C; esteato-hepatite não alcoólica comprovada por biópsia; Doença hepática alcoólica comprovada por biópsia; Hepatite autoimune; cirrose biliar primária; Colangite esclerosante primária; doença de Wilson; Hemocromatose; Deficiência de alfa1 antitripsina
  • História de doenças de imunodeficiência, incluindo resultado positivo de teste de HIV
  • Transplante de órgão anterior
  • Condições médicas ou psicológicas graves ou instáveis ​​que, na opinião do investigador, comprometeriam a segurança do sujeito ou a participação bem-sucedida no estudo
  • Incapacidade de participar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Pacientes com HFHO
Sem intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
análise genética
Prazo: Fase de triagem
identificação de genética, confirmação de HF
Fase de triagem
Anticorpos neutralizantes
Prazo: Fase de triagem
identificação de indivíduos com nenhum ou título mínimo de anticorpos neutralizantes <= 1:10
Fase de triagem

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Pennsylvania

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Marina Cuchel, MD, PhD, Associate Professor

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de maio de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
3 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
12 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de março de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de março de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 822899

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

As seguintes entidades podem usar ou compartilhar informações: (1) o investigador do estudo e a equipe do estudo, (2) os Conselhos de Revisão Institucional da Universidade da Pensilvânia (os comitês que supervisionam a pesquisa em seres humanos) e o Escritório de Assuntos Regulatórios da Universidade da Pensilvânia , (3) O Escritório de Pesquisa Clínica da Universidade da Pensilvânia (o escritório que monitora os estudos de pesquisa) e (4) membros autorizados da Universidade da Pensilvânia e da força de trabalho do Sistema de Saúde e Escola de Medicina da Universidade da Pensilvânia que podem precisar acessar seu informações no desempenho de suas funções (por exemplo: para fornecer tratamento, para garantir a integridade da pesquisa, questões contábeis ou de cobrança, etc).

Prazo de Compartilhamento de IPD

Esteve aberto até 2015. Os dados estão abertos até serem decididos.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados serão desidentificados antes de serem compartilhados com outras entidades.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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