Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de IONIS-MAPTRx em pacientes com doença de Alzheimer leve

20 de março de 2025 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por uma extensão aberta, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de múltiplas doses ascendentes de ISIS 814907 administrado por via intratecal em pacientes com doença de Alzheimer leve

O objetivo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do IONIS-MAPTRx em pacientes com doença de Alzheimer leve

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido de uma extensão aberta em até 44 participantes. Este estudo será composto por duas partes:

Parte 1: um período de dose ascendente múltipla randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em participantes com doença de Alzheimer leve, seguido pela Parte 2: o período de extensão de longo prazo, aberto.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
46

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha
        • St Josef Hospital
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
      • Mittweida, Alemanha
        • MVZ Mittweida Gbr
      • Ulm, Alemanha
        • Universittsklinikum Ulm
  • Canadá
      • Montréal, Canadá
        • Montreal Neurological Hospital
  • Finlândia
      • Turku, Finlândia
        • Clinical Research Services Turku CRST
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1081 HV
        • VU University Medical Center
      • Groningen, Holanda, 9713 AG
        • QPS Netherlands BV
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Royal Liverpool University Hospital
      • London, Reino Unido
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
  • Suécia
      • Mölndal, Suécia
        • Minnesmottagningen
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska University Hospital Huddinge

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

50 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão para a Parte 1:

  • Homens ou mulheres com idade entre 50 e 74 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
  • Diagnosticado com doença de Alzheimer leve, incluindo biomarcadores de LCR consistentes com este diagnóstico
  • Índice de Massa Corporal IMC ≥ 18 e ≤ 35 kg/m2 e peso corporal total > 50 kg (110 lbs)
  • Capaz e disposto a atender a todos os requisitos do estudo, incluindo tolerância para exames de ressonância magnética, coleta de sangue e punções lombares, viagens para o Centro de Estudos e participação em todos os procedimentos e medições nas visitas do estudo
  • Ter um parceiro de estudo que seja confiável, competente e com pelo menos 18 anos de idade, que esteja disposto a acompanhar o paciente para selecionar visitas de estudo e estar disponível para o Centro de Estudos por telefone, se necessário
  • Residir dentro de 4 horas de viagem do Centro de Estudos

Critérios de Exclusão para a Parte 1:

  • Tratamento com outro medicamento do estudo, agente biológico ou dispositivo dentro de um mês da triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
  • Condição médica clinicamente significativa que tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente
  • Uso de medicação antipsicótica ou ativa no SNC dentro de 4 semanas antes das punções de triagem

Critérios de inclusão para a Parte 2:

  • Deve ter concluído a avaliação do tratamento e os períodos pós-tratamento na Parte 1

Critérios de Exclusão para a Parte 2 (aplicável apenas aos participantes das Coortes A e B, pois os participantes das Coortes C e D farão a transição perfeita para a Parte 2):

  • Tratamento com outro medicamento do estudo, agente biológico ou dispositivo dentro de um mês da triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
  • Condição médica clinicamente significativa que tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente
  • Uso de medicação antipsicótica ou ativa no SNC dentro de 4 semanas antes das punções de triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte 1: Coorte A: ISIS 814907 10 mg
Os participantes receberam 10 miligramas (mg) ISIS 814907 diluídos em 20 mililitros (ml) líquido cerebropinhal artificial (LCR), intratecalmente, a cada quatro semanas (Q4W) nos dias 1, 29, 57 e 85 na Parte 1 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Coorte B: ISIS 814907 30 mg
Os participantes receberam 30 mg ISIS 814907 diluídos em 20 ml no LCR artificial, intratecalmente, Q4W nos dias 1, 29, 57 e 85 na Parte 1 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Coorte C: ISIS 814907 60 mg
Os participantes receberam 60 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q4W nos dias 1, 29, 57 e 85 na Parte 1 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 1: Coorte D: ISIS 814907 115 mg
Os participantes receberam 115 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, a cada 12 semanas (Q12W) nos dias 1 e 85 na Parte 1 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Comparador de Placebo: Parte 1: placebo agrupado
Os participantes receberam 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, como placebo nos dias 1, 29, 57 e 85 para os regimes de 4 doses, ou nos dias 1 e 85 para os regimes de 2 doses na Parte 1 do estudo.
Outro: Placebo
Injeções artificiais do CSF.
Experimental: Parte 2: Coorte de início tardio a + coorte B + Coorte C + ISIS 814907 60 mg
Os participantes das coortes MAD A, B, C que foram tratadas com placebo, receberam 60 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na Parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Coorte de início tardio D + ISIS 814907 115 mg
Os participantes da coorte louca D que foram tratados com placebo receberam 115 mg ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Coorte de início precoce A + ISIS 814907 60 mg
Os participantes da coorte louca A que foram tratados com ISIS 814907 10 mg receberam 60 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Coorte de início precoce B + ISIS 814907 60 mg
Participantes da coorte louca B que foram tratados com ISIS 814907 30 mg, receberam 60 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Coorte de início precoce C + ISIS 814907 60 mg
Participantes da coorte louca C que foram tratados com ISIS 814907 60 mg, receberam 60 mg de ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907
Experimental: Parte 2: Coorte de início precoce D + ISIS 814907 115 mg
Participantes da coorte louca d que foram tratados com ISIS 814907 115 mg, receberam 115 mg ISIS 814907 diluídos em 20 ml de LCR artificial, intratecalmente, Q12W nos dias 1, 85, 169, 253 e 337 na parte 2 do estudo.
Medicamento: Ionis maptrx
Ionis MapTrx injeções.
Outros nomes:
  • ISIS 814907

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 1: Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento com o ISIS 814907
Prazo: Da primeira dose de estudo de estudo até a semana 37 na Parte 1
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal, por exemplo), sintoma ou doença associada temporalmente ao uso de produtos medicinais (investigacionais), se o EA foi considerado ou não relacionado ao produto medicinal (investigacional). Um TEAE foi definido como qualquer EA que inicie ou piore na data ou após a primeira dose de tratamento de estudo. Os TEAEs foram categorizados como leves, moderados e graves para ajudar na avaliação da gravidade.
Da primeira dose de estudo de estudo até a semana 37 na Parte 1
Parte 2: Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento com o ISIS 814907
Prazo: Da primeira dose de estudo de estudo até a semana 64 na Parte 2
Um EA foi definido como qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma descoberta laboratorial anormal, por exemplo), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de produtos medicinais (investigacionais), se o EA foi ou não considerado relacionado ao produto medicinal (investigacional). Um TEAE foi definido como qualquer EA que inicie ou piore na data ou após a primeira dose de tratamento de estudo. Os TEAEs foram categorizados como leves, moderados e graves para ajudar na avaliação da gravidade.
Da primeira dose de estudo de estudo até a semana 64 na Parte 2

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
CSF Trough Concentração do ISIS 814907
Prazo: PRE DOS no dia 85 na parte 1 e dia 337 na parte 2
PRE DOS no dia 85 na parte 1 e dia 337 na parte 2
Concentração máxima de drogas observada (CMAX) do ISIS 814907 no plasma
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus (IT) no dia 85 na Parte 1 e no Dia 337 na Parte 2
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus (IT) no dia 85 na Parte 1 e no Dia 337 na Parte 2
Tempo necessário para atingir a concentração máxima (TMAX) do ISIS 814907 no plasma
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2
Half-vida de eliminação terminal (T1/2λZ) do ISIS 814907 no plasma
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2
Áreas sob a curva de tempo de concentração plasmática desde o tempo zero (prevente) a 24 horas após a administração de TI (AUC0-24h) do ISIS 814907
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 3, 4 e 5 horas após a injeção de bolus no dia 85 na parte 1 e no dia 337 na parte 2

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de maio de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
12 de maio de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de março de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ISIS 814907-CS1
  • NL60032.000.16 (Outro identificador: CCMO)
  • 2016-002713-22 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações