Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de IONIS-MAPTRx em pacientes com doença de Alzheimer leve
16 de fevereiro de 2023 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por uma extensão aberta, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de múltiplas doses ascendentes de ISIS 814907 administrado por via intratecal em pacientes com doença de Alzheimer leve
O objetivo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do IONIS-MAPTRx em pacientes com doença de Alzheimer leve
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido de uma extensão aberta em até 44 participantes. Este estudo será composto por duas partes:
Parte 1: um período de dose ascendente múltipla randomizado, duplo-cego, controlado por placebo em participantes com doença de Alzheimer leve, seguido pela Parte 2: o período de extensão de longo prazo, aberto.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
46
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bochum, Alemanha
- St Josef Hospital
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Bonn, Alemanha, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE)
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Mittweida, Alemanha
- MVZ Mittweida Gbr
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Ulm, Alemanha
- Universittsklinikum Ulm
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Montréal, Canadá
- Montreal Neurological Hospital
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Turku, Finlândia
- Clinical Research Services Turku CRST
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Amsterdam, Holanda, 1081 HV
- VU University Medical Center
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Groningen, Holanda, 9713 AG
- QPS Netherlands BV
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Liverpool, Reino Unido
- Royal Liverpool University Hospital
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London, Reino Unido
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Sheffield, Reino Unido
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
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Mölndal, Suécia
- Minnesmottagningen
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Stockholm, Suécia
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critérios de inclusão para a Parte 1:
- Homens ou mulheres com idade entre 50 e 74 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
- Diagnosticado com doença de Alzheimer leve, incluindo biomarcadores de LCR consistentes com este diagnóstico
- Índice de Massa Corporal IMC ≥ 18 e ≤ 35 kg/m2 e peso corporal total > 50 kg (110 lbs)
- Capaz e disposto a atender a todos os requisitos do estudo, incluindo tolerância para exames de ressonância magnética, coleta de sangue e punções lombares, viagens para o Centro de Estudos e participação em todos os procedimentos e medições nas visitas do estudo
- Ter um parceiro de estudo que seja confiável, competente e com pelo menos 18 anos de idade, que esteja disposto a acompanhar o paciente para selecionar visitas de estudo e estar disponível para o Centro de Estudos por telefone, se necessário
- Residir dentro de 4 horas de viagem do Centro de Estudos
Critérios de Exclusão para a Parte 1:
- Tratamento com outro medicamento do estudo, agente biológico ou dispositivo dentro de um mês da triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
- Condição médica clinicamente significativa que tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente
- Uso de medicação antipsicótica ou ativa no SNC dentro de 4 semanas antes das punções de triagem
Critérios de inclusão para a Parte 2:
- Deve ter concluído a avaliação do tratamento e os períodos pós-tratamento na Parte 1
Critérios de Exclusão para a Parte 2 (aplicável apenas aos participantes das Coortes A e B, pois os participantes das Coortes C e D farão a transição perfeita para a Parte 2):
- Tratamento com outro medicamento do estudo, agente biológico ou dispositivo dentro de um mês da triagem ou 5 meias-vidas do agente experimental, o que for mais longo
- Condição médica clinicamente significativa que tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente
- Uso de medicação antipsicótica ou ativa no SNC dentro de 4 semanas antes das punções de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: IONIS-MAPTRx
IONIS MAPTRx (medicamento em estudo)
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Parte 1: IONIS MAPTRx é administrado por via intratecal em intervalos de 4 semanas ao longo de um período de tratamento de 13 semanas para os níveis de dosagem A, B, C e D. Parte 2: IONIS MAPTRx é administrado por via intratecal em intervalos trimestrais durante 48 semanas.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
LCR artificial
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Um placebo é administrado por via intratecal em intervalos de 4 semanas ao longo de 13 semanas na Parte 1.
Nenhum placebo é administrado na Parte 2.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e gravidade de eventos adversos relacionados ao tratamento com IONIS MAPTRx
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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A segurança e a tolerabilidade de níveis de dose crescentes de múltiplas administrações em bolus IT de IONIS MAPTRx serão avaliadas determinando a incidência, gravidade e relação de dose de eventos adversos relacionados ao tratamento com IONIS MAPTRx
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Até a semana 72 da Parte 2
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações em bolus IT de IONIS MAPTRx (concentração mínima)
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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As concentrações mínimas de líquido cefalorraquidiano (LCR) de IONIS MAPTRx serão avaliadas após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações em bolus IT de IONIS MAPTRx
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Até a semana 72 da Parte 2
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Farmacocinética (PK) após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações em bolus IT de IONIS MAPTRx (concentração máxima de droga observada ou Cmax)
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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A farmacocinética plasmática (concentração máxima de fármaco observada ou Cmax)) de IONIS MAPTRx será avaliada após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações em bolus IT de IONIS MAPTRx
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Até a semana 72 da Parte 2
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Farmacocinética após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações de bolus IT em IONIS MAPTRx (tempo necessário para atingir a concentração máxima ou Tmax)
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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A farmacocinética plasmática (tempo necessário para atingir a concentração máxima ou Tmax) de IONIS MAPTRx será avaliada após administração IT de dose única e múltipla
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Até a semana 72 da Parte 2
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Farmacocinética após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações de bolus IT em IONIS MAPTRx (meia-vida de eliminação terminal plasmática (t1/2λz)
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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A farmacocinética plasmática (meia-vida de eliminação terminal plasmática (t1/2λz) de IONIS-MAPTRx será avaliada após administração IT de dose única e múltipla
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Até a semana 72 da Parte 2
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Farmacocinética após níveis crescentes de dose de múltiplas administrações em bolus IT em IONIS MAPTRx (áreas parciais sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero (pré-dose) até tempos selecionados (t) após a administração IT (AUCt)
Prazo: Até a semana 72 da Parte 2
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A farmacocinética plasmática (áreas parciais sob a curva de concentração plasmática-tempo desde o tempo zero (pré-dose) até os tempos selecionados (t) após a administração IT (AUCt) de IONIS MAPTRx serão avaliadas após a administração IT de dose única e múltipla
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Até a semana 72 da Parte 2
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de outubro de 2017
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2022
Conclusão do estudo (Real)
13 de maio de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de junho de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de junho de 2017
Primeira postagem (Real)
14 de junho de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
27 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ISIS 814907-CS1
- NL60032.000.16 (Outro identificador: CCMO)
- 2016-002713-22 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .