Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Resultados neurocognitivos e qualidade de vida em adultos com doença de urina de xarope de bordo (MSUD)

3 de junho de 2024 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
A Doença da Urina do Xarope de Bordo (MSUD) é um distúrbio do metabolismo de proteínas que leva a diferenças neurológicas. É um momento emocionante em que as pessoas diagnosticadas com MSUD estão vivendo mais. Os investigadores querem saber como os adultos com MSUD pensam, sentem e vivem. O objetivo deste estudo de pesquisa é 1) examinar habilidades de pensamento, habilidades de comportamento, habilidades para a vida e qualidade de vida em adultos com MSUD e 2) medir como os fatores médicos e pessoais afetam essas áreas. Os resultados do estudo serão usados ​​para aprender a melhor forma de ajudar os adultos com MSUD e como se preparar para o seu sucesso. Neste estudo, os participantes responderão a perguntas sobre pensamento, habilidades para a vida, habilidades de comportamento e qualidade de vida. Estas perguntas serão respondidas na internet. Os participantes terão um teste formal de seu pensamento e comportamento concluído virtualmente. Os participantes também podem ter uma conversa telefônica de 1 a 2 horas sobre sua vida. Todos os testes ocorrerão virtualmente em casa. Os investigadores enviarão aos participantes uma carta com os resultados dos testes de pensamento e comportamento.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
44

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Jessica Gold
  • Número de telefone: 267-600-4812
  • E-mail: goldj@chop.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população do estudo incluirá 25 adultos com MSUD e 25 adultos da mesma idade para o grupo de comparação.

Descrição

Critérios de inclusão para assuntos de índice:

  • Homens ou mulheres com 21 anos ou mais
  • Diagnóstico de MSUD
  • Capacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados

Critérios de inclusão para assuntos de comparação:

  • Homens ou mulheres com 21 anos ou mais
  • Irmão ou conhecido do assunto do índice
  • Capacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados

Critérios de exclusão para todas as disciplinas:

  • Incapacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados
  • Sujeitos ou responsáveis ​​ou que, na opinião do Investigador, possam estar em desacordo com os cronogramas ou procedimentos do estudo.
  • Sujeitos ou responsáveis ​​que não tenham acesso à internet
  • Sujeitos que não falam inglês como língua principal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Indexar assuntos
25 adultos jovens com MSUD com 21 anos ou mais.
Comportamental: Testes neurocognitivos
Os participantes passarão por uma bateria de testes neurocognitivos que examinam a função intelectual, executiva e adaptativa. Os testes serão dados remotamente por meio de pesquisas baseadas na Internet.
Assuntos de controle
25 irmãos ou conhecidos da mesma idade que não têm MSUD e têm 21 anos ou mais
Comportamental: Testes neurocognitivos
Os participantes passarão por uma bateria de testes neurocognitivos que examinam a função intelectual, executiva e adaptativa. Os testes serão dados remotamente por meio de pesquisas baseadas na Internet.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado Neurocognitivo: Função Executiva
Prazo: 1 ano
O Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva para Adultos será preenchido, pontuado e padronizado de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano
Resultado neurocognitivo: função adaptativa
Prazo: 1 ano
O Sistema de Avaliação de Comportamento Adaptativo 3 (ABAS-3) será preenchido, pontuado e dimensionado de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano
Resultado Neurocognitivo: Função Executiva
Prazo: 1 ano
A Avaliação Cognitiva Adaptativa será concluída, pontuada e padronizada de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 1 ano
A escala de qualidade de vida BREF da Organização Mundial da Saúde será preenchida por autorrelato e relatório do informante. Este relatório será pontuado e dimensionado para o grupo de comparação de correspondência de idade. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas correlacionadas com melhores resultados.
1 ano
Transição para cuidados de saúde centrados no adulto
Prazo: 1 ano
A prontidão para a transição para cuidados de saúde centrados no adulto será avaliada usando o auto-relato do Questionário de Avaliação da Prontidão para a Transição (TRAQ) e o relatório do informante. Este relatório será pontuado.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
12 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de junho de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 21-018443

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

IPD não será compartilhado.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações