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Resultados neurocognitivos e qualidade de vida em adultos com doença de urina de xarope de bordo (MSUD)

3 de junho de 2024 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
A Doença da Urina do Xarope de Bordo (MSUD) é um distúrbio do metabolismo de proteínas que leva a diferenças neurológicas. É um momento emocionante em que as pessoas diagnosticadas com MSUD estão vivendo mais. Os investigadores querem saber como os adultos com MSUD pensam, sentem e vivem. O objetivo deste estudo de pesquisa é 1) examinar habilidades de pensamento, habilidades de comportamento, habilidades para a vida e qualidade de vida em adultos com MSUD e 2) medir como os fatores médicos e pessoais afetam essas áreas. Os resultados do estudo serão usados ​​para aprender a melhor forma de ajudar os adultos com MSUD e como se preparar para o seu sucesso. Neste estudo, os participantes responderão a perguntas sobre pensamento, habilidades para a vida, habilidades de comportamento e qualidade de vida. Estas perguntas serão respondidas na internet. Os participantes terão um teste formal de seu pensamento e comportamento concluído virtualmente. Os participantes também podem ter uma conversa telefônica de 1 a 2 horas sobre sua vida. Todos os testes ocorrerão virtualmente em casa. Os investigadores enviarão aos participantes uma carta com os resultados dos testes de pensamento e comportamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

44

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19143
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

21 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população do estudo incluirá 25 adultos com MSUD e 25 adultos da mesma idade para o grupo de comparação.

Descrição

Critérios de inclusão para assuntos de índice:

  • Homens ou mulheres com 21 anos ou mais
  • Diagnóstico de MSUD
  • Capacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados

Critérios de inclusão para assuntos de comparação:

  • Homens ou mulheres com 21 anos ou mais
  • Irmão ou conhecido do assunto do índice
  • Capacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados

Critérios de exclusão para todas as disciplinas:

  • Incapacidade de se comunicar verbalmente ou usar comunicação aumentativa de forma eficaz para participar de testes neurocognitivos apropriados
  • Sujeitos ou responsáveis ​​ou que, na opinião do Investigador, possam estar em desacordo com os cronogramas ou procedimentos do estudo.
  • Sujeitos ou responsáveis ​​que não tenham acesso à internet
  • Sujeitos que não falam inglês como língua principal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indexar assuntos
25 adultos jovens com MSUD com 21 anos ou mais.
Comportamental: Testes neurocognitivos
Os participantes passarão por uma bateria de testes neurocognitivos que examinam a função intelectual, executiva e adaptativa. Os testes serão dados remotamente por meio de pesquisas baseadas na Internet.
Assuntos de controle
25 irmãos ou conhecidos da mesma idade que não têm MSUD e têm 21 anos ou mais
Comportamental: Testes neurocognitivos
Os participantes passarão por uma bateria de testes neurocognitivos que examinam a função intelectual, executiva e adaptativa. Os testes serão dados remotamente por meio de pesquisas baseadas na Internet.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado Neurocognitivo: Função Executiva
Prazo: 1 ano
O Inventário de Avaliação de Comportamento da Função Executiva para Adultos será preenchido, pontuado e padronizado de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano
Resultado neurocognitivo: função adaptativa
Prazo: 1 ano
O Sistema de Avaliação de Comportamento Adaptativo 3 (ABAS-3) será preenchido, pontuado e dimensionado de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano
Resultado Neurocognitivo: Função Executiva
Prazo: 1 ano
A Avaliação Cognitiva Adaptativa será concluída, pontuada e padronizada de acordo com as normas correspondentes à idade.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Qualidade de vida relacionada com saúde
Prazo: 1 ano
A escala de qualidade de vida BREF da Organização Mundial da Saúde será preenchida por autorrelato e relatório do informante. Este relatório será pontuado e dimensionado para o grupo de comparação de correspondência de idade. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas correlacionadas com melhores resultados.
1 ano
Transição para cuidados de saúde centrados no adulto
Prazo: 1 ano
A prontidão para a transição para cuidados de saúde centrados no adulto será avaliada usando o auto-relato do Questionário de Avaliação da Prontidão para a Transição (TRAQ) e o relatório do informante. Este relatório será pontuado.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

  • Investigador principal: Jessica Gold, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

2 de abril de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 21-018443

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

IPD não será compartilhado.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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