Estudo piloto de filme sublingual de dexmedetomidina para tratamento ambulatorial de crise autonômica hiperadrenérgica em pacientes com disautonomia familiar
2 de março de 2026 atualizado por: NYU Langone Health
Este é um estudo piloto aberto para avaliar a viabilidade de conduzir um ensaio clínico usando filme sublingual de dexmedetomidina sublingual para tratar crises autonômicas hiperadrenérgicas em pacientes com Disautonomia Familiar em casa.
Os objetivos principais são examinar a viabilidade de realizar um ensaio clínico usando dexmedetomidina em casa para encerrar a crise autonômica e refinar as intervenções e avaliações usadas para avaliar o término da crise autonômica.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico geneticamente confirmado de Disautonomia Familiar.
- Evidência de crise autonômica, tratamento prévio com dexmedetomidina IV sem efeitos colaterais significativos e dados médicos registrados no ano anterior ao estudo em nosso banco de dados.
- Uma ou mais crises autonômicas durante o último ano.
- Idade acima de 18 anos.
- O paciente tem um cuidador responsável para se comunicar com os prestadores de serviços médicos.
- Fornecimento de Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado e datado do paciente e cuidador responsável.
- Capaz de declarar disposição para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
- Para homens e mulheres com potencial reprodutivo: use preservativos como contracepção se forem sexualmente ativos.
Critério de exclusão:
- Na opinião do investigador principal, o cuidador não consegue compreender totalmente o protocolo ou comunicar-se durante a crise com o Centro.
- O paciente durante a crise, antes de tomar a medicação, apresenta algum dos seguintes:
- a. Saturação de oxigênio inferior a 92% no ar ambiente ou necessidade inicial de oxigênio, alteração da dependência inicial de oxigênio.
- b. Frequência respiratória >20 respirações por minuto.
- c. Pressão arterial supina ≤ 90/60mmHg
- d. Doença febril com temperatura >100,3 F.
- e. Sinais sorológicos de infecção (contagem de leucócitos >10 g/dL, ou PCR >10 mg/L ou VHS >20, ou acima de seus níveis basais históricos constantes) em estudos recentes (menos de um mês).
- A paciente é do sexo feminino e tem teste de gravidez positivo.
- Pontuação MoCA <25 pontos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dexmedetomidina sublingual
Os participantes receberão dois filmes sublinguais de 60 microgramas de IGLMI após o início de uma crise autonômica.
A quantidade máxima para o estudo é de quatro filmes orais de 60 microgramas em 24 horas, dois no início das crises e, se necessário, dois adicionais em duas horas.
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Dexmedetomidina 120 mcg em dois filmes finos solúveis para administração sublingual
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de sujeitos triados por mês
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Número de disciplinas matriculadas por mês
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Número de crises concluídas tratadas em casa dentro do protocolo
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Número de sujeitos que sofreram crise autonômica por mês
Prazo: Mês 6
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Mês 6
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Duração média do estudo desde a visita 1 até a última visita do último paciente
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até 6 meses)
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Desde a inscrição até o final do tratamento (até 6 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período de tempo desde o início da crise autonômica até o início da gravação do vídeo
Prazo: Até 2 horas
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Até 2 horas
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Período de tempo desde o início da crise autonômica até a administração do medicamento
Prazo: Até 2 horas
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Até 2 horas
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Período de tempo desde o início da crise autonômica até a resolução da crise
Prazo: Até 24 horas
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Até 24 horas
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Tempo necessário para concluir as avaliações desde o início da crise autonômica
Prazo: Até 24 horas
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Até 24 horas
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Porcentagem de conclusão de todas as escalas de classificação
Prazo: Mês 6
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As escalas que devem ser preenchidas são a Escala de Avaliação de Sintomas de Crise Autonômica (ACSAS), as avaliações de segurança do estudo e a Escala de Agitação-Sedação de Richmond.
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Mês 6
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Mudança na pressão arterial
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Mudança na frequência cardíaca
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Mudança no número de episódios de vômito
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Mudança no número de episódios de náusea
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Pré-dose, até 2 horas após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Disautonomias primárias
- Doenças do Sistema Nervoso Autônomo
- Polineuropatias
- Neuropatias sensoriais e autonômicas hereditárias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Disautonomia Familiar
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Azoles
- Imidazoles
- Dexmedetomidina
Outros números de identificação do estudo
- 23-00174
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados desidentificados dos participantes do conjunto de dados de pesquisa final usado no manuscrito publicado serão compartilhados mediante solicitação razoável, começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos que apoiam a pesquisa, desde que o investigador que propõe para usar os dados assina um contrato de uso de dados com a NYU Langone Health.
As solicitações podem ser direcionadas para: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
O protocolo e o plano de análise estatística serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov
somente conforme exigido pela regulamentação federal ou como condição de concessões e acordos de apoio à pesquisa
Prazo de Compartilhamento de IPD
Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O investigador que propôs usar os dados terá acesso mediante solicitação razoável.
As solicitações devem ser direcionadas para Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um acordo de acesso a dados.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .