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Estudo de Fase 3 de Pridopidina para Avaliar a Eficácia e Segurança na ELA (PREVAiLS)

14 de setembro de 2026 atualizado por: Prilenia

Um Estudo de Fase 3, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia e Segurança da Pridopidina em Participantes com Esclerose Lateral Amiotrófica

O objetivo deste ensaio clínico é saber se o fármaco pridopidina funciona para tratar a esclerose lateral amiotrófica em adultos. Também ajudará a conhecer a segurança da pridopidina. A principal questão que pretende responder é:

A pridopidina retarda a progressão da doença da ELA?

Os investigadores irão comparar a pridopidina com um placebo (uma substância idêntica que não contém fármaco) para ver se a pridopidina funciona para tratar a ELA.

Os participantes irão:

Tomar pridopidina ou um placebo por via oral todos os dias durante 48 semanas. Posteriormente, todos os participantes tomarão pridopidina por mais 48 semanas.

Visitar a clínica uma vez a cada 1-3 meses para exames e testes

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 3, randomizado, que consiste num período duplo-cego controlado por placebo (DBPC) seguido de uma extensão aberta (OLE) para avaliar a eficácia e segurança da pridopidina administrada oralmente numa dose de 45 mg duas vezes por dia em participantes adultos com ELA precoce e de progressão rápida. Os tratamentos padrão de cuidados (ex. riluzol, edaravone e Nuedexta) serão permitidos desde que os participantes estejam numa dose estável durante pelo menos 4 semanas antes da administração. No período DBPC, os participantes serão randomizados numa proporção de 3:2 para os braços de pridopidina e placebo.

No período DBPC, os participantes receberão pridopidina ou placebo durante 48 semanas. No período OLE, todos os participantes receberão pridopidina durante 48 semanas, mantendo-se o cegamento relativamente à sua randomização original tanto para o participante como para o Investigador e restante equipa clínica. A duração total do estudo por participante será de 102 semanas, incluindo rastreio e seguimento.

Ao longo do estudo, os participantes serão avaliados através de visitas clínicas presenciais e visitas virtuais (por telefone).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
500

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Recrutamento
        • ALS outpatient department at Charité - university medicine Berlin
        • Contato:
      • Bonn, Alemanha, 53127
      • Jena, Alemanha
      • München, Alemanha
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Recrutamento
        • University of Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Recrutamento
        • UZ Leuven
        • Contato:
          • Evi Parente
          • Número de telefone: 0032 16 338668
        • Contato:
          • Ann D'hondt
          • Número de telefone: 0032 16 37 75 77
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Recrutamento
        • University of Alberta
      • Hamilton, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • McMaster University Medical Centre
    • Quebec
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • University Hospital of Bellvitge
      • Madrid, Espanha, 28029
      • Santiago de Compostela, Espanha, 15706
        • Recrutamento
        • Clinical Hospital Santiago de Compostela
      • Valencia, Espanha, 46026
  • Estados Unidos
    • Arizona
    • California
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
        • Contato:
    • Illinois
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contato:
          • Collen Kane
          • Número de telefone: 410-502-6184
          • E-mail: Ckane13@jh.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Eleanor and Lou Gehrig ALS Center at Columbia University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine; McNair Medical Campus
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Recrutamento
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
  • França
      • Lille, França
        • Recrutamento
        • CHU Lille
      • Marseille, França
        • Recrutamento
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
      • Nice, França
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Hospitalier Pitié-Salpêtrière
      • Tours, França
        • Recrutamento
        • Centre hospitalier régional universitaire de de Tours
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Recrutamento
        • UMC Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Recrutamento
        • Trinity College Dublin
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, IL 91120
        • Recrutamento
        • Hadassah Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Recrutamento
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Caserta, Itália
        • Recrutamento
        • University of Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Milan, Itália, 20126
        • Recrutamento
        • Centro Clinico NEMO Fondazione Serena Onlus - ASST Niguarda Hospital
      • Milan, Itália
      • Modena, Itália
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
      • Padova, Itália
        • Recrutamento
        • University of Padova
      • Torino, Itália
        • Ainda não está recrutando
        • University of Torino
  • Polônia
      • Bydgoszcz, Polônia, 85-163
        • Recrutamento
        • Centrum Medyczne NEUROMED
        • Contato:
          • Dr. Paweł Lisewski
          • Número de telefone: 0048 513904844
      • Krakow, Polônia, 30-105
      • Warsaw, Polônia, 02-473
        • Recrutamento
        • City Clinic Research Sp. z o.o.
        • Contato:
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • MDN Centre Queen Square Institute of Neurology
      • Stoke-on-Trent, Reino Unido, ST4 6QG
        • Recrutamento
        • Royal Stoke University Hospital
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia, 113 61
      • Umeå, Suécia, 901 85
        • Recrutamento
        • Umeå University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • ELA definitiva ou ELA provável de acordo com os critérios de El Escorial.
  • Início dos sintomas há ≤18 meses no momento do rastreio.
  • Capacidade vital lenta (CVL) igual ou superior a 60% do previsto.
  • Pontuação da Calculadora de Perfil de Risco da Iniciativa de Investigação para Tratar a ELA (TRICALS), baseada no modelo de previsão de sobrevivência da Rede Europeia para a Cura da ELA (ENCALS), no intervalo de -6 a -2, inclusive, no momento do rastreio.
  • Capacidade de engolir uma cápsula.

Critérios de Exclusão Principais:

  • Presença de traqueostomia ou ventilação assistida permanente.
  • Doença cardíaca clinicamente significativa, historial clinicamente significativo de arritmia, fibrilhação auricular sintomática ou não controlada apesar do tratamento, ou taquicardia ventricular sustentada assintomática, ou presença de bloqueio de ramo esquerdo.
  • Presença de doença psiquiátrica instável, défice cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudique a capacidade do participante de dar consentimento informado e participar no estudo.
  • Condição médica clinicamente significativa e/ou instável (que não a ELA) que possa representar um risco clinicamente relevante para o participante e/ou para a conclusão do estudo.
  • Utilização de medicamentos que prolonguem o intervalo QT.
  • Tratamento prévio com pridopidina, terapia genética ou oligonucleótidos antisentido.
  • Mutação confirmada no gene SOD1, FUS ou C9orf72.
  • Gravidez.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Pridopidina
Cápsulas de gelatina rígida de pridopidina de 45 mg de dosagem. Durante o período de titulação, tomar 1 cápsula por via oral de manhã durante 2 semanas. Durante o período principal de tratamento, tomar 1 cápsula de manhã e 1 cápsula à tarde por via oral. Dose diária total de 90 mg.
Medicamento: Pridopidina
Cápsula de gelatina rígida de pridopidina.
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsulas de gelatina dura de placebo.
Durante o período de titulação, 1 cápsula tomada oralmente de manhã durante 2 semanas.
Durante o período principal de tratamento, 1 cápsula de manhã e 1 cápsula à tarde tomadas oralmente.
Medicamento: Placebo
Cápsula de gelatina dura de placebo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base até às semanas 26 e 48 na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da ELA Revista (ALSFRS-R) ajustada para mortalidade
Prazo: Baseline até à Semana 48
A ALSFRS-R inclui 12 questões agrupadas em 4 domínios para avaliar sintomas bulbares, funcionalidade dos membros e do tronco, sintomas respiratórios e a necessidade de gastrostomia endoscópica percutânea (PEG), ventilação não invasiva ou traqueostomia com ventilação invasiva. Cada função é pontuada de 0 (sem capacidade) a 4 (normal), com uma pontuação total mínima de 0 e máxima de 48. Pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
Baseline até à Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência global na Semana 96
Prazo: Linha de Base à Semana 96
Tempo até à morte em dias desde a linha de base, conforme avaliado no final do período de extensão em aberto (OLE)
Linha de Base à Semana 96
Alteração desde o início até à Semana 26 e Semana 48 na taxa de fala, medida por avaliação quantitativa da fala na clínica
Prazo: Da Linha de Base à Semana 48
Da Linha de Base à Semana 48
Alteração desde a linha de base até à Semana 48 na inteligibilidade da fala através de avaliação quantitativa da fala na clínica.
Prazo: Baseline até à Semana 48.
Baseline até à Semana 48.
Alteração em relação ao valor basal até à Semana 48 na capacidade vital lenta (SVC) percentual prevista
Prazo: Da linha de base à Semana 48
SVC mede a quantidade máxima de ar exalado numa expiração relaxada, desde a inspiração máxima até ao volume residual. SVC é avaliado na posição sentada com um espirómetro.
Da linha de base à Semana 48
Alteração em relação à linha de base até à Semana 48 no subdomínio Bulbar da ALSFRS-R
Prazo: Baseline até à Semana 48
Avalia o declínio na função bulbar.
Baseline até à Semana 48
Alteração em relação à linha de base até à Semana 48 no Questionário de Avaliação da Esclerose Lateral Amiotrófica - 40 (ALSAQ-40)
Prazo: Baseline à Semana 48
O ALSAQ-40 inclui 40 itens/perguntas com 5 escalas distintas: mobilidade física (10 itens), atividades de vida diária e independência (10 itens), alimentação e bebida (3 itens), comunicação (7 itens) e reações emocionais (10 itens). As perguntas referem-se às duas semanas anteriores ao dia da aplicação e as respostas são dadas de acordo com as seguintes variáveis: nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre. A pontuação varia de 0 a 100; quanto mais alta a pontuação, pior a qualidade de vida.
Baseline à Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Prilenia

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Ferrer Internacional S.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
5 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PL101-ALS301 / FNP254-CT-2501

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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