Estudo Piloto Fase I de Irradiação Corporal Total, Globulina Anti-Timócito e Ciclofosfamida Seguido de Transplante Singênico ou Autólogo de Células Tronco de Sangue Periférico em Pacientes com Esclerose Múltipla
OBJETIVOS: I. Determinar a toxicidade da irradiação corporal total, globulina anti-timócito e ciclofosfamida seguida de transplante de células-tronco periféricas (PBSC) singênicas ou autólogas em pacientes com esclerose múltipla.
II. Determine a resposta à doença dos pacientes tratados com este regime. III. Determinar a segurança e eficácia do filgrastim (G-CSF) para a mobilização de PBSC nesta população de pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo multicêntrico. Os pacientes recebem prednisona oral nos dias 0-10. A partir do dia 1, os pacientes submetidos a transplante autólogo de células-tronco do sangue periférico (PBSC) recebem filgrastim (G-CSF) diariamente por via subcutânea até que a leucaférese seja concluída. A leucaférese começa aproximadamente no dia 4 e continua até que CD34+ PBSC adequados sejam coletados.
As PBSC são coletadas de doadores singênicos de maneira semelhante. Os pacientes são submetidos a irradiação de corpo inteiro duas vezes ao dia nos dias -5 e -4. Os pacientes recebem ciclofosfamida IV nos dias -3 e -2 e globulina anti-timócito IV nos dias -5, -3, -1, 1, 3 e 5. Os pacientes são submetidos a transplante autólogo ou singênico de PBSC no dia 0. Após o transplante de PBSC, os pacientes recebem prednisona oral nos dias 7-30 e G-CSF IV diariamente, começando no dia 0 e continuando até que as contagens sanguíneas se recuperem.
Os pacientes são acompanhados em 30, 80 e 90 dias, mensalmente por 6 meses e depois em 1 e 2 anos.
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope National Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
- University of Colorado Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University Barnard Cancer Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-3330
- University of Nebraska Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:
--Características da doença--
Diagnóstico de esclerose múltipla (EM) rapidamente progressiva pelos critérios de Proser e alto risco de desfecho fatal ou incapacidade grave com um dos seguintes:
- Doença progressiva primária
- Doença recidivante/remitente com 2 ou mais ataques em 2 anos
- Doença progressiva secundária
Escala estendida de status de incapacidade (EDSS) entre 5,0 e 8,0 com deterioração no EDSS de 1 ou mais pontos no último ano
Mais de 60 dias desde a recaída da EM
Sem evidência de mielodisplasia
Irmão doador provou ser um gêmeo idêntico por tipagem ABO, tipagem HLA e análise VNTR (para transplante singênico)
--Terapia prévia/concomitante--
Radioterapia: sem irradiação linfóide total anterior
Outros: Nenhum outro agente experimental concomitante
--Características do Paciente-- Hepático: Sem comprometimento hepático que impeça terapia imunossupressora de alta dose
Renal: Sem insuficiência renal que impeça terapia imunossupressora de alta dose
Cardiovascular: nenhum comprometimento cardíaco que impeça a terapia imunossupressora de alta dose
Pulmonar: nenhum comprometimento pulmonar que impeça a terapia imunossupressora de alta dose
Outro:
- Nenhum comprometimento neurológico que impeça a terapia imunossupressora de alta dose
- Nenhuma infecção ativa descontrolada
- Sem malignidade ativa
- Nenhuma outra doença que limitasse severamente a expectativa de vida
- Nenhuma condição médica ou psiquiátrica que impeça o estudo
- Sem história de hipersensibilidade a proteínas murinas ou proteínas derivadas de E. coli
- Nenhuma falta demonstrada de conformidade com cuidados médicos prévios
- Capaz de passar por uma ressonância magnética
- HIV negativo
- Não está grávida ou amamentando
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Richard Nash, Fred Hutchinson Cancer Center
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Esclerose múltipla
- Esclerose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Prednisona
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- 199/15796
- FHCRC-1164.00
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