Uso compassivo de defibrotida para pacientes com doença veno-oclusiva do fígado com risco de vida

A doença veno-oclusiva grave (VOD) do fígado é uma complicação potencialmente fatal do transplante de sangue e medula. O tratamento com os agentes atualmente disponíveis (aprovados pela Food and Drug Administration [FDA]) falha na maioria dos casos. Estudos clínicos conduzidos recentemente indicam que os pacientes se beneficiam da defibrotida, um agente não aprovado pela FDA. Este protocolo foi desenvolvido não com a intenção de pesquisa, mas sim para garantir que o defibrotide seja usado pelos programas de transplante de sangue e medula do Children's Healthcare of Atlanta e da Emory University de maneira segura, eficaz e ética.