LGD-4665 oral versus placebo em adultos com púrpura trombocitopênica imune (PTI) por 6 semanas mais a continuação do tratamento aberto

Critério de inclusão:

• Adultos com 18 anos ou mais
• Diagnóstico de ITP por pelo menos 3 meses consistente com as diretrizes da ASH
• Tratado com uma ou mais terapias anteriores para PTI e contagens de plaquetas < 30.000/µL ou < 50.000/µL se estiver em uso de corticosteroide oral estável por ≥ 4 semanas, apoiada por 2 contagens de plaquetas nos 30 dias anteriores

• Resultados laboratoriais dentro da faixa normal, exceto para os seguintes analitos

  • Hemoglobina ≥ 10 g/dL
  • Contagens absolutas de neutrófilos > 1000/mL
  • ALT ≤ 1,5X LSN
  • AST ≤ 1,5X LSN
  • Creatinina < 1,5X LSN
  • Bilirrubina < 1,5X LSN
  • BUN < 1,5X LSN
  • PT < 1,5X LSN
  • aPTT <1,5X LSN
• As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 4 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo e concordar em praticar um método contraceptivo aprovado ou abstinência de relações sexuais.
• Disposto a assinar um consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

• História de ataque cardíaco ou doença cardiovascular
• História conhecida de trombose arterial ou venosa
• Mais de 3 fatores de risco para eventos tromboembólicos (diabetes, fumante, uso de anticoncepcionais orais, terapia com estrogênio, hipertrigliceridemia, colesterol médio > 240 mg/dL, tratamento para hipertensão)
• Câncer ativo ou histórico de distúrbios da medula óssea
• Mulheres grávidas ou amamentando
• História de abuso ou dependência de álcool/drogas dentro de um ano

• Medicamentos listados dosados ​​dentro de:

  • 4 semanas da primeira dose do tratamento do estudo:

    • Uso de Rituximabe
    • Uso de agentes citotóxicos
    • Uso de ciclosporina e outros imunomoduladores
    • Uso de um medicamento experimental

  • 2 semanas da primeira dose do tratamento do estudo:

    • Uso de Danazol
    • Uso de Azatioprina
    • Uso de micofenolato de mofetil e esteróides em dose pulsada

  • 1 semana da primeira dose do tratamento do estudo:

    • Uso de Anti-D (WinRho®)
    • Uso de IGIV
    • Teve uma transfusão de plaquetas
    • Uso de suplementos fitoterápicos/dietéticos (excluindo vitaminas e suplementos minerais)

  • 3 dias da primeira dose do tratamento do estudo

    • Uso de aspirina, compostos contendo aspirina
    • salicilatos
    • leite de magnésia
    • anti-inflamatórios não esteróides (a menos que prescritos para doenças cardíacas)
• História de agregação plaquetária que impediria a medição da contagem de plaquetas
• Infecção ativa conhecida por HIV, hepatite B ou hepatite C
• Na opinião do Investigador, o paciente não é capaz de cumprir os requisitos do estudo