면역성 혈소판감소성 자반증(ITP)이 있는 성인에서 6주 동안 경구 LGD-4665 대 위약 및 개방 치료 지속
2018년 1월 16일 업데이트: GlaxoSmithKline
Open Label Extension을 사용한 면역성 혈소판감소성 자반증(ITP) 환자를 대상으로 한 LGD-4665에 대한 IIA상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 ITP(면역성 혈소판감소성 자반증) 환자의 치료에서 혈소판 수를 증가시키기 위해 경구로 매일 제공되는 LGD-4665의 능력을 평가하는 것입니다.
LGD-4665는 건강한 지원자에서 위약에 비해 안전하고 견딜 수 있을 정도로 혈소판 수를 증가시켰습니다.
이 연구는 6주 동안 맹검 치료 동안 위약과 비교하여 2:1로 무작위배정된 LGD-4665 7.5mg 캡슐의 안전성, 내약성 및 효능을 조사할 것입니다.
혈소판 수, 출혈 점수 및 안전성 매개변수의 평가는 매주 수행됩니다.
모든 환자는 각 환자에 대한 최적의 용량 조정과 함께 추가 12주 동안 활성 개방 LGD-4665 치료를 계속할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 디자인에 대한 두 부분으로 구성된 Phase IIA 연구입니다.
- 파트 1은 이전에 ITP에 대해 최소한 한 가지 치료를 받은 약 24명의 ITP 환자를 대상으로 7.5mg/일 LGD-4665를 위약과 비교하여 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 치료입니다. 환자는 6주간의 치료 동안 1:2(위약: 7.5mg/일 LGD-4665)의 비율로 무작위 배정됩니다. 혈소판 수, 출혈 점수, 활력 징후, 신체 검사 및 실험실 검사를 매주 평가합니다. 치료 그룹은 혈소판 수가 기준선의 2배이고 치료 6주에 ≥ 50,000/uL인 환자의 비율에 의해 효능에 대해, 그리고 부작용, 활력 징후, 신체 검사, 실험실 검사 및 ITP 구제 약물의 사용에 의한 안전성에 대해 분석될 것입니다. 또는 수혈.
- 파트 2는 오픈 라벨 LGD-4665를 사용한 연구 치료의 연장입니다. 이 Ph IIA 시험의 파트 1 무작위 이중 맹검 치료에 참여하는 모든 환자는 혈소판 수의 안전한 유지(≥ 50,000/uL ≤ 200,000/uL). 유효성 및 안전성 평가는 2주 및 4주 간격으로 이루어집니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92103-8409
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143-1270
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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Manchester, Connecticut, 미국, 06040
- Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Baptist Cancer Institute
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Cancer Center of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30341
- Georgia Cancer Specialists
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine - St Louis, MO
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-
New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87109
- New Mexico Oncology Hematology Consultants
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New York
-
New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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New York, New York, 미국, 10021
- Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106-7284
- Case Western Reserve University School of Medicine
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Hematology Oncology Associates of South Texas
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 성인
- ASH 지침에 따라 최소 3개월 동안 ITP 진단
- ITP 및 혈소판 수 < 30,000/µL 또는 < 50,000/µL(이전 30일 동안 2개의 혈소판 수로 뒷받침되는 ≥ 4주 동안 안정적인 경구 코르티코스테로이드를 사용하는 경우)에 대해 하나 이상의 이전 요법으로 치료
다음 분석물을 제외하고 정상 범위 내의 실험실 결과
- 헤모글로빈 ≥ 10g/dL
- 절대 호중구 수 > 1000/mL
- 대체 ≤ 1.5X ULN
- AST ≤ 1.5X ULN
- 크레아티닌 < 1.5X ULN
- 빌리루빈 < 1.5X ULN
- 롤빵 < 1.5X ULN
- PT < 1.5X ULN
- aPTT <1.5X ULN
- 가임 여성은 연구 치료제의 첫 투여 전 4일 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 승인된 피임 방법을 실행하거나 성교를 금하는 데 동의해야 합니다.
- 서면 동의서에 서명할 의향이 있음
제외 기준:
- 심장 마비 또는 심혈관 질환의 병력
- 동맥 또는 정맥 혈전증의 알려진 병력
- 3가지 이상의 혈전색전증 위험 요인(당뇨병, 흡연자, 경구 피임법 사용, 에스트로겐 요법 사용, 고중성지방혈증, 평균 콜레스테롤 > 240 mg/dL, 고혈압 치료)
- 활동성 암 또는 골수 장애 병력
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 1년 이내의 알코올/약물 남용 또는 의존 병력
다음 범위 내에서 투여되는 나열된 약물:
연구 치료제의 첫 번째 용량 4주:
- 리툭시맙의 사용
- 세포독성제의 사용
- 사이클로스포린 및 기타 면역조절제의 사용
- 연구 약물의 사용
연구 치료제의 첫 번째 용량 2주:
- 다나졸의 사용
- 아자티오프린의 사용
- 마이코페놀레이트 모페틸 및 펄스 용량 스테로이드 사용
연구 치료제의 첫 번째 용량의 1주:
- Anti-D(WinRho®) 사용
- IVIG의 사용
- 혈소판 수혈을 받았다
- 약초/식이 보조제 사용(비타민 및 미네랄 보조제 제외)
연구 치료제의 첫 번째 용량의 3일
- 아스피린, 아스피린 함유 화합물의 사용
- 살리실산염
- 마그네시아의 우유
- 비스테로이드성 항염증제(심장병 처방 제외)
- 혈소판 수 측정을 방해하는 혈소판 응집력
- HIV, B형 간염 또는 C형 간염으로 알려진 활동성 감염
- 연구자의 의견에 따르면, 환자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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실험적: LGD4665
LGD-4665: 실험용 트롬보포이에틴 모방체
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LGD-4665 트롬보포이에틴 모방체
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수가 >= 50000/µL인 참가자 비율
기간: 6주 차에
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반응은 베이스라인 스테로이드를 사용하지 않는 참가자의 경우 혈소판 수 >= 50 x1000/uL로 정의되었습니다. 또는 혈소판 수 >= 50 x1000/uL 및 기준선 스테로이드 사용 참가자의 기준선 혈소판 수를 두 배로 늘립니다.
응답률의 신뢰구간은 이항비례의 정확한 방법을 사용하여 계산하였다.
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6주 차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈소판 수(혈소판 수 >= 50,000/µL)로 응답 시간이 있는 참가자 수
기간: 파트 1의 1, 2, 4, 6주차
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반응은 베이스라인 스테로이드 사용이 없는 참가자의 경우 혈소판 수 >= 50 x1000/uL로 정의되었습니다. 또는 혈소판 수 >= 50 x1000/uL 및 기준선 스테로이드 사용 참가자의 기준선 혈소판 수를 두 배로 늘립니다.
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파트 1의 1, 2, 4, 6주차
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이중 맹검 치료 중 기준선에서 마지막 출혈 관찰로 변경
기간: 1일차(기준선) 및 6주차
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ITP Bleeding Severity Scale은 출혈 점수 분석에 사용되었습니다.
출혈 점수는 0=없음, 1=경미, 2=심각이었다.
신체 부위 및 출혈 등급 분석은 다음과 같습니다: 피부(1= 1-5개의 타박상; 흩어져 있는 점상출혈 및 2= > 5개의 타박상, >2센티미터[cm]; 점상출혈), 구강 점막(1= 1개의 혈액 수포 또는 > 5점상출혈) , 잇몸 출혈 < 5분[분], 2= 다발성 수포; 잇몸 출혈 > 5분), 비출혈(1= 코를 푸는 피 또는 비출혈 < 5분, 2= 출혈 > 5분), 위장관(1= 잠재성 혈액, 2= 육안 혈액), 부인과(1= 월경 중이 아닌 점상 출혈, 2= 월경 중이 아닌 출혈 또는 매우 심한 월경), 비뇨기(1= 현미경적(+ 계량봉으로), 2= 육안적), 폐 (1= 증상이 있을 수 있지만 약함, 2= 예), 결막하(1= 예, 2= 양쪽 눈이 유의하게 관련됨), 두개내(1= 가능한 증상, 2= 예, 임상적으로 확인됨).
기준선으로부터의 변화는 기준선 값에서 무작위화 후 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 1일 값이었습니다.
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1일차(기준선) 및 6주차
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혈소판 수 지속 시간 >= LGD4665의 50,000/µL
기간: 6주까지
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반응은 베이스라인 스테로이드 사용이 없는 참가자의 경우 혈소판 수 >= 50 x1000/uL로 정의되었습니다. 또는 혈소판 수 >= 50 x1000/uL 및 기준선 혈소판 수를 두 배로 늘림. 혈소판 수에 의한 반응 시간의 Kaplan-Meier 예상을 분석했습니다.
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6주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 2월 21일
처음 게시됨 (추정)
2008년 2월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- L4665-03
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로