Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пероральный LGD-4665 по сравнению с плацебо у взрослых с иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП) в течение 6 недель плюс продолжение открытого лечения

16 января 2018 г. обновлено: GlaxoSmithKline

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование IIA фазы LGD-4665 у пациентов с иммунной тромбоцитопенической пурпурой (ИТП) с открытым расширением

Целью данного исследования является оценка способности LGD-4665, принимаемого ежедневно перорально, увеличивать количество тромбоцитов при лечении пациентов с ИТП (иммунная тромбоцитопеническая пурпура). LGD-4665 безопасно и переносимо увеличивал количество тромбоцитов по сравнению с плацебо у здоровых добровольцев. В этом исследовании будут изучены безопасность, переносимость и эффективность капсул LGD-4665 по 7,5 мг для увеличения количества тромбоцитов по сравнению с плацебо, рандомизированным 2:1, во время слепого лечения в течение 6 недель. Еженедельно будет проводиться оценка количества тромбоцитов, показателей кровотечения и параметров безопасности. Все пациенты имеют право продолжать активное открытое лечение LGD-4665 в течение дополнительных 12 недель с оптимальной коррекцией дозы для каждого пациента.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы IIA, состоящее из двух частей.

  • Часть 1 представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое лечение LGD-4665 в дозе 7,5 мг/день по сравнению с плацебо примерно у 24 пациентов с ИТП, которые ранее получали по крайней мере одну терапию ИТП. Пациенты будут рандомизированы в соотношении 1:2 (плацебо: 7,5 мг/день LGD-4665) на 6 недель лечения. Еженедельно будут оцениваться количество тромбоцитов, показатели кровотечения, жизненные показатели, физические осмотры и лабораторные анализы. Группы лечения будут проанализированы на эффективность по проценту пациентов с числом тромбоцитов в два раза выше исходного уровня и ≥ 50 000/мкл через 6 недель лечения, а также на безопасность по побочным явлениям, показателям жизнедеятельности, физикальным осмотрам, лабораторным тестам и использованию препаратов для экстренной помощи при ИТП. или переливания.
  • Часть 2 представляет собой продолжение исследуемого лечения открытым препаратом LGD-4665. Все пациенты, участвующие в рандомизированном двойном слепом лечении Части 1 этого исследования Ph IIA, имеют право продолжать открытое лечение LGD-4665 до 3 месяцев в соответствующей дозе для безопасного поддержания уровня тромбоцитов (≥ 50 000/мкл). до ≤ 200 000/мкл). Оценки эффективности и безопасности будут проводиться с интервалом в 2 и 4 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103-8409
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143-1270
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • Manchester, Connecticut, Соединенные Штаты, 06040
        • Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Baptist Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Cancer Center of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30341
        • Georgia Cancer Specialists
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine - St Louis, MO
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87109
        • New Mexico Oncology Hematology Consultants
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106-7284
        • Case Western Reserve University School of Medicine
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Hematology Oncology Associates of South Texas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые 18 лет и старше
  • Диагноз ИТП в течение не менее 3 месяцев в соответствии с рекомендациями ASH
  • Лечение ИТП одной или несколькими предшествующими терапиями и количество тромбоцитов < 30 000/мкл или < 50 000/мкл при стабильном пероральном кортикостероиде в течение ≥ 4 недель, поддерживаемое 2 уровнями тромбоцитов за предшествующие 30 дней

  • Лабораторные результаты в пределах нормы, за исключением следующих аналитов

    • Гемоглобин ≥ 10 г/дл
    • Абсолютное количество нейтрофилов > 1000/мл
    • АЛТ ≤ 1,5X ВГН
    • АСТ ≤ 1,5X ВГН
    • Креатинин < 1,5X ULN
    • Билирубин < 1,5X ULN
    • АМК <1,5X ВГН
    • ПВ < 1,5X ВГН
    • АЧТВ <1,5X ВГН
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность в течение 4 дней до приема первой дозы исследуемого препарата и согласиться применять утвержденный метод контрацепции или воздерживаться от половых контактов.
  • Готов подписать письменное информированное согласие

Критерий исключения:

  • История сердечного приступа или сердечно-сосудистых заболеваний
  • Известный анамнез артериального или венозного тромбоза
  • Более 3 факторов риска тромбоэмболических осложнений (диабет, курение, использование оральных контрацептивов, терапия эстрогенами, гипертриглицеридемия, средний уровень холестерина > 240 мг/дл, лечение артериальной гипертензии)
  • Активный рак или история заболеваний костного мозга
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью
  • История злоупотребления алкоголем / наркотиками или зависимости в течение одного года

  • Перечисленные лекарства, дозированные в пределах:

    • 4 недели приема первой дозы исследуемого препарата:

      • Применение ритуксимаба
      • Применение цитостатиков
      • Использование циклоспорина и других иммуномодуляторов
      • Использование исследуемого препарата

    • 2 недели приема первой дозы исследуемого препарата:

      • Применение Даназола
      • Применение азатиоприна
      • Использование микофенолата мофетила и импульсных доз стероидов

    • 1 неделя приема первой дозы исследуемого препарата:

      • Использование анти-D (WinRho®)
      • Использование ВВИГ
      • Было переливание тромбоцитов
      • Использование травяных/пищевых добавок (за исключением витаминов и минеральных добавок)

    • 3 дня после первой дозы исследуемого препарата

      • Использование аспирина, аспиринсодержащих соединений
      • салицилаты
      • молоко магнезии
      • нестероидные противовоспалительные препараты (если не назначают при заболеваниях сердца)
  • Агрегация тромбоцитов в анамнезе, препятствующая измерению количества тромбоцитов
  • Известная активная инфекция ВИЧ, гепатита В или гепатита С
  • По мнению исследователя, пациент не может выполнять требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Экспериментальный: LGD4665
LGD-4665: Экспериментальный миметик тромбопоэтина
Лекарство: ЛГД-4665
LGD-4665 Миметик тромбопоэтина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с количеством тромбоцитов >= 50000/мкл
Временное ограничение: На 6 неделе
Ответ определяли как количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл для участников, не принимавших исходные стероиды; или количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл и удвоение исходного количества тромбоцитов для участников с исходным использованием стероидов. Доверительный интервал частоты ответов был рассчитан с использованием точного метода биномиальной пропорции.
На 6 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников со временем ответа по подсчету тромбоцитов (количество тромбоцитов >= 50 000/мкл)
Временное ограничение: Неделя 1, 2, 4 и 6 части 1
Ответ определяли как количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл для участников, не принимавших исходно стероиды; или количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл и удвоение исходного количества тромбоцитов для участников с исходным использованием стероидов.
Неделя 1, 2, 4 и 6 части 1
Изменение от исходного уровня до последнего наблюдения за кровотечением во время двойного слепого лечения
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень) и неделя 6
Шкала тяжести кровотечения ITP использовалась для анализа оценки степени кровотечения. Кровотечения оценивались следующим образом: 0 = нет, 1 = незначительное и 2 = большое. Анализ участков тела и степени кровотечения был следующим: кожные (1 = 1-5 кровоподтеков; рассеянные петехии и 2 = > 5 кровоподтеков, > 2 см [см]; петехии), слизистая оболочка полости рта (1 = 1 кровяной пузырь или > 5 петехий). , кровоточивость десен < 5 минут [мин], 2 = множественные кровяные волдыри; кровоточивость десен > 5 минут), носовое кровотечение (1 = кровь при сморкании или носовое кровотечение < 5 минут, 2 = кровотечение > 5 минут), желудочно-кишечный тракт (1 = скрытое кровь, 2= общий анализ крови), гинекологический (1= кровянистые выделения не во время менструации, 2= кровотечение не во время менструации или очень обильные менструации), мочевой (1= микроскопический (+ по тест-полоске), 2= макроскопический), легочный (1= возможные симптомы, но слабые, 2= да), субконъюнктивальные (1= да, 2= значительное поражение обоих глаз), внутричерепные (1= возможные симптомы, 2= да, клинически подтвержденные). Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали как исходное значение минус значение после рандомизации. Исходным уровнем было значение дня 1.
День 1 (исходный уровень) и неделя 6
Продолжительность количества тромбоцитов >= 50 000/мкл LGD4665
Временное ограничение: До 6 недели
Ответ определяли как количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл для участников, не принимавших исходно стероиды; или количество тромбоцитов >= 50 x 1000/мкл и удвоение исходного количества тромбоцитов. Была проанализирована проекция Каплана-Мейера времени до ответа по количеству тромбоцитов.
До 6 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GlaxoSmithKline

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 мая 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 февраля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 февраля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 января 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 января 2018 г.

Последняя проверка

1 января 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • L4665-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Kingdom

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться