Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral LGD-4665 versus placebo hos voksne med immun trombocytopenisk purpura (ITP) i 6 uger plus åben behandling fortsættelse

16. januar 2018 opdateret af: GlaxoSmithKline

En fase IIA randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af LGD-4665 i patienter med immun trombocytopenisk purpura (ITP) med en åben udvidelse

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere evnen af ​​LGD-4665 givet dagligt gennem munden til at øge trombocyttallet i behandlingen af ​​patienter med ITP (immun trombocytopenisk purpura). LGD-4665 øgede trombocyttallet sikkert og acceptabelt sammenlignet med placebo hos raske frivillige. Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​7,5 mg kapsler af LGD-4665 til at øge blodpladerne sammenlignet med placebo, randomiseret 2:1, under blindet behandling i 6 uger. Evaluering af trombocyttal, blødningsscore og sikkerhedsparametre vil blive udført ugentligt. Alle patienter er berettiget til at fortsætte med aktiv, åben LGD-4665-behandling i yderligere 12 uger med optimal dosisjustering for hver patient.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase IIA-studie med to dele til designet.

  • Del 1 er en randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret behandling af 7,5 mg/dag LGD-4665 versus placebo hos ca. 24 patienter med ITP, som er blevet behandlet med mindst én tidligere behandling for ITP. Patienterne vil blive randomiseret i forholdet 1:2 (placebo: 7,5 mg/dag LGD-4665) i 6 ugers behandling. Blodpladetal, blødningsscore, vitale tegn, fysiske undersøgelser og laboratorietest vil blive vurderet ugentligt. Behandlingsgrupper vil blive analyseret for effektivitet ud fra procentdelen af ​​patienter med trombocyttal to gange baseline og ≥ 50.000/uL efter 6 ugers behandling og for sikkerhed ved bivirkninger, vitale tegn, fysiske undersøgelser, laboratorietest og brug af ITP-redningsmedicin eller transfusioner.
  • Del 2 er en udvidelse af undersøgelsesbehandlingen med open label LGD-4665. Alle patienter, der deltager i den randomiserede dobbeltblindede del 1-behandling af dette Ph IIA-studie, er berettiget til at fortsætte åben behandling med LGD-4665 i op til 3 måneder i en passende dosis til sikker vedligeholdelse af trombocyttal (≥ 50.000/uL) til ≤ 200.000/uL). Vurderinger af effektivitet og sikkerhed vil blive foretaget med 2 og 4 ugers mellemrum.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92103-8409
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-1270
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • Manchester, Connecticut, Forenede Stater, 06040
        • Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Baptist Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Cancer Center of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30341
        • Georgia Cancer Specialists
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine - St Louis, MO
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • New Mexico Oncology Hematology Consultants
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-7284
        • Case Western Reserve University School of Medicine
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Hematology Oncology Associates of South Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne 18 år eller ældre
  • Diagnose af ITP i mindst 3 måneder i overensstemmelse med ASH retningslinjer
  • Behandlet med en eller flere tidligere behandlinger for ITP og trombocyttal < 30.000/µL eller < 50.000/µL hvis på et stabilt oralt kortikosteroid i ≥ 4 uger, understøttet af 2 trombocyttal i de foregående 30 dage

  • Laboratorieresultater inden for normalområdet bortset fra følgende analytter

    • Hæmoglobin ≥ 10 g/dL
    • Absolut neutrofiltal > 1000/ml
    • ALT ≤ 1,5X ULN
    • AST ≤ 1,5X ULN
    • Kreatinin < 1,5X ULN
    • Bilirubin < 1,5X ULN
    • BUN < 1,5X ULN
    • PT < 1,5X ULN
    • aPTT <1,5X ULN
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest inden for 4 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen og acceptere at praktisere en godkendt præventionsmetode eller afholde sig fra samleje.
  • Er villig til at underskrive et skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med hjerteanfald eller kardiovaskulær sygdom
  • Kendt historie med arteriel eller venøs trombose
  • Mere end 3 risikofaktorer for tromboemboliske hændelser (diabetes, ryger, brug af oral prævention, brug af østrogenbehandling, hypertriglyceridæmi, gennemsnitlig kolesterol > 240 mg/dL, behandling for hypertension)
  • Aktiv kræft eller en historie med knoglemarvsforstyrrelser
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Anamnese med alkohol-/stofmisbrug eller afhængighed inden for et år

  • Listede lægemidler doseret inden for:

    • 4 uger af den første dosis af undersøgelsesbehandlingen:

      • Brug af Rituximab
      • Brug af cytotoksiske midler
      • Anvendelse af Cyclosporin og andre immunmodulatorer
      • Brug af et forsøgslægemiddel

    • 2 uger af den første dosis af undersøgelsesbehandlingen:

      • Brug af Danazol
      • Brug af Azathioprin
      • Brug af mycophenolatmofetil og pulsedosis steroider

    • 1 uge af den første dosis af undersøgelsesbehandlingen:

      • Brug af Anti-D (WinRho®)
      • Brug af IVIG
      • Fik en blodpladetransfusion
      • Brug af urte-/kosttilskud (undtagen vitaminer og mineraltilskud)

    • 3 dage efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen

      • Anvendelse af aspirin, aspirinholdige forbindelser
      • salicylater
      • mælk af magnesia
      • ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (medmindre det er ordineret til hjertesygdomme)
  • Anamnese med blodpladeaggregering, der ville forhindre måling af blodpladetal
  • Kendt aktiv infektion med HIV, hepatitis B eller hepatitis C
  • Efter investigators opfattelse er patienten ikke i stand til at opfylde kravene i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: LGD4665
LGD-4665: Eksperimentel trombopoietinmimetikum
Medicin: LGD-4665
LGD-4665 Thrombopoietin-mimetikum

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med blodpladetal >= 50000/µL
Tidsramme: I uge 6
Respons blev defineret som trombocyttal >= 50 x1000/uL for deltagere uden baseline steroidbrug; eller trombocyttal >= 50 x1000/uL og fordobling af baseline trombocyttallet for deltagere med baseline steroidbrug. Konfidensinterval for svarfrekvens blev beregnet ved hjælp af nøjagtig metode for binomial proportion.
I uge 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med tid til respons efter blodpladetal (trombocyttal >= 50.000/µL)
Tidsramme: Uge 1, 2, 4 og 6 i del 1
Respons blev defineret som trombocyttal >= 50 x1000/uL for deltagere uden baseline steroidbrug; eller trombocyttal >= 50 x1000/uL og fordobling af baseline trombocyttallet for deltagere med baseline steroidbrug.
Uge 1, 2, 4 og 6 i del 1
Skift fra baseline til sidste blødningsobservation under dobbeltblind behandling
Tidsramme: Dag 1 (basislinje) og uge 6
ITP Bleeding Severity Scale blev brugt til analyse af blødningsscore. Blødningsscore var 0 = Ingen, 1 = mindre og 2 = større. Kropssteder og blødningsgradsanalyse var som følger: kutan (1= 1-5 blå mærker; spredte petekkier og 2= > 5 blå mærker, >2 centimeter [cm]; petekkier), mundslimhinde (1= 1 blodblærer eller > 5 petekkier). , tandkødsblødning < 5 minutter[min], 2= flere blodblærer; tandkødsblødning > 5 minutter), næseblødning (1= blod på næsepuster eller næseblod < 5 min, 2= blødning > 5 min), gastrointestinal (1= okkult blod, 2= bruttoblod), gynækologisk (1= pletblødning uden menstruation, 2= blødning ikke ved menstruation eller meget kraftig menstruation), urinvej (1= mikroskopisk (+ med målepind), 2= makroskopisk), lunge (1= mulige symptomer, men milde, 2= ja), subkonjunktival (1= ja, 2= begge øjne signifikant involveret), Intrakraniel (1= mulige symptomer, 2= ja, klinisk bekræftet). Ændring fra baseline blev beregnet som basislinjeværdi minus post-randomiseringsværdi. Baseline var dag 1-værdi.
Dag 1 (basislinje) og uge 6
Varighed af blodpladetal >= 50.000/µL LGD4665
Tidsramme: Op til uge 6
Respons blev defineret som trombocyttal >= 50 x1000/uL for deltagere uden baseline steroidbrug; eller trombocyttal >= 50 x1000/uL og fordobling af baseline trombocyttal. En Kaplan-Meier-projektion af tid til respons ved trombocyttal blev analyseret.
Op til uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2008

Først opslået (Skøn)

22. februar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • L4665-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopenisk purpura

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner