免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）の成人における経口LGD-4665とプラセボの6週間＋オープン治療継続
2018年1月16日 更新者：GlaxoSmithKline
免疫性血小板減少性紫斑病（ITP）患者を対象とした非盲検延長によるLGD-4665の第IIA相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の目的は、ITP (免疫性血小板減少性紫斑病) 患者の治療において、毎日経口投与される LGD-4665 の血小板数増加能力を評価することです。
LGD-4665 は、健康なボランティアにおいてプラセボと比較して安全かつ忍容可能なレベルで血小板数を増加させました。
この研究では、6週間の盲検治療中に、LGD-4665の7.5mgカプセルの安全性、忍容性、およびプラセボと比較した血小板増加効果を無作為化2:1で検証します。
血小板数、出血スコア、安全性パラメーターの評価は毎週行われます。
すべての患者は、患者ごとに用量を最適に調整しながら、さらに 12 週間積極的なオープン LGD-4665 治療を継続する資格があります。
調査の概要
詳細な説明
これは、設計が 2 つの部分からなる第 IIA 相研究です。
- パート 1 は、少なくとも 1 つの以前の ITP 治療を受けた約 24 人の ITP 患者を対象とした、7.5 mg/日の LGD-4665 とプラセボのランダム化二重盲検プラセボ対照治療です。 患者は1:2（プラセボ：7.5mg/日LGD-4665）の比率でランダム化され、6週間の治療が行われます。 血小板数、出血スコア、バイタルサイン、身体検査、臨床検査が毎週評価されます。 治療群の有効性については、治療6週間後の血小板数がベースラインの2倍で血小板数が50,000/μL以上の患者の割合によって分析され、安全性については有害事象、バイタルサイン、身体検査、臨床検査およびITP救済薬の使用によって分析されます。または輸血。
- パート 2 は、オープンラベル LGD-4665 を用いた研究治療の延長です。 この Ph IIA 試験のパート 1 ランダム化二重盲検治療に参加するすべての患者は、血小板数（≧ 50,000/μL）を安全に維持するための適切な用量で、LGD-4665 による非盲検治療を最長 3 か月間継続する資格があります。 〜 ≤ 200,000/μL）。 有効性と安全性の評価は 2 週間と 4 週間の間隔で行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92103-8409
- University of California San Diego Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143-1270
- University of California, San Francisco
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Connecticut
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Manchester、Connecticut、アメリカ、06040
- Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Baptist Cancer Institute
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Cancer Center of Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30341
- Georgia Cancer Specialists
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine - St Louis, MO
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87109
- New Mexico Oncology Hematology Consultants
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai School of Medicine
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New York、New York、アメリカ、10021
- Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106-7284
- Case Western Reserve University School of Medicine
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Hematology Oncology Associates of South Texas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の大人
- ASH ガイドラインに準拠した少なくとも 3 か月間の ITP の診断
- -ITPに対する1つ以上の治療歴があり、安定した経口コルチコステロイドを4週間以上服用している場合、血小板数が30,000/μL未満または50,000/μL未満で、過去30日間の血小板数が2であることを裏付けている
以下の分析物を除いて検査結果は正常範囲内
- ヘモグロビン ≥ 10 g/dL
- 好中球の絶対数 > 1000/mL
- ALT ≤ 1.5X ULN
- AST ≤ 1.5X ULN
- クレアチニン < 1.5X ULN
- ビリルビン < 1.5X ULN
- BUN < 1.5X ULN
- PT < 1.5X ULN
- aPTT <1.5X ULN
- 妊娠の可能性のある女性は、治験薬の初回投与前の4日以内に血清妊娠検査が陰性であり、承認された避妊法または性交を控える方法を実践することに同意する必要がある。
- 書面によるインフォームドコンセントに署名する意思がある
除外基準:
- 心臓発作または心血管疾患の病歴
- 動脈血栓症または静脈血栓症の既知の病歴
- 血栓塞栓性イベントの危険因子が 3 つ以上ある（糖尿病、喫煙者、経口避妊薬の使用、エストロゲン療法の使用、高トリグリセリド血症、平均コレステロール > 240 mg/dL、高血圧の治療）
- 活動性がんまたは骨髄疾患の病歴
- 妊娠中または授乳中の女性
- 1年以内のアルコール/薬物乱用または依存症の病歴
以下の範囲内で投与されるリストに記載された薬剤:
研究治療の初回投与から4週間:
- リツキシマブの使用
- 細胞毒性物質の使用
- シクロスポリンおよびその他の免疫調節剤の使用
- 治験薬の使用
研究治療の初回投与から2週間:
- ダナゾールの使用
- アザチオプリンの使用
- ミコフェノール酸モフェチルおよびパルス用量ステロイドの使用
研究治療の初回投与から1週間:
- Anti-D (WinRho®) の使用
- IVIGの使用
- 血小板輸血を受けました
- ハーブ/栄養補助食品の使用（ビタミンとミネラルの補助食品を除く）
研究治療の初回投与から3日間
- アスピリン、アスピリン含有化合物の使用
- サリチル酸塩
- マグネシアミルク
- 非ステロイド性抗炎症薬（心臓病に対して処方された場合を除く）
- 血小板数の測定を妨げる血小板凝集の病歴
- HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の既知の活動性感染症
- 研究者の意見では、患者は研究の要件に従うことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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実験的：LGD4665
LGD-4665: 実験用トロンボポエチン模倣薬
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LGD-4665 トロンボポエチン模倣薬
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板数が 50000/μL 以上の参加者の割合
時間枠：6週目時点
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反応は、ベースラインのステロイドを使用していない参加者の血小板数 >= 50 x1000/uL として定義されました。または、血小板数 >= 50 x1000/uL で、ベースライン ステロイドを使用している参加者のベースライン血小板数を 2 倍にします。
応答率の信頼区間は、二項比例の正確な方法を使用して計算されました。
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6週目時点
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血小板数ごとの応答までの時間のある参加者数（血小板数 >= 50,000/μL）
時間枠：パート 1 の第 1、2、4、6 週目
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反応は、ベースラインのステロイド使用のない参加者の血小板数 >= 50 x1000/uL として定義されました。または、血小板数 >= 50 x1000/uL で、ベースライン ステロイドを使用している参加者のベースライン血小板数を 2 倍にします。
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パート 1 の第 1、2、4、6 週目
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二重盲検治療中のベースラインから最後の出血観察までの変化
時間枠：1日目（ベースライン）と6週目
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出血スコアの分析には、ITP 出血重症度スケールが使用されました。
出血スコアは、0=なし、1=軽度、2=重度でした。
体の部位と出血程度の分析は次のとおりでした: 皮膚 (1= 1 ～ 5 個の打撲傷、散在する点状出血、および 2= > 5 個の打撲傷、>2 センチメートル [cm]、点状出血)、口腔粘膜 (1= 1 個の血疱または > 5 個の点状出血) 、歯肉出血 < 5 分[分]、2= 複数の血疱、歯肉出血 > 5 分)、鼻出血 (1= 鼻をかんだときの出血または鼻出血 < 5 分、2= 出血 > 5 分)、胃腸 (1= 潜血)血液、2= 総血液)、婦人科系 (1= 生理時以外の斑点、2= 生理時以外の出血、または非常に重い生理痛)、尿路 (1= 顕微鏡 (+ ディップスティックによる)、2= 肉眼的)、肺(1= 症状の可能性はあるが軽度、2= はい)、結膜下 (1= はい、2= 両目に重大な影響がある)、頭蓋内 (1= 症状の可能性はある、2= はい、臨床的に確認)。
ベースラインからの変化は、ベースライン値からランダム化後の値を引いたものとして計算されました。
ベースラインは 1 日目の値でした。
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1日目（ベースライン）と6週目
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LGD4665 の血小板数の持続期間 >= 50,000/μL
時間枠：6週目まで
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反応は、ベースラインのステロイド使用のない参加者の血小板数 >= 50 x1000/uL として定義されました。または血小板数 >= 50 x1000/uL で、ベースライン血小板数の 2 倍。血小板数による応答までの時間のカプラン マイヤー投影を分析しました。
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6週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年3月1日
一次修了 (実際)
2009年5月1日
研究の完了 (実際)
2009年5月1日
試験登録日
最初に提出
2008年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年2月21日
最初の投稿 (見積もり)
2008年2月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月16日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- L4665-03
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
プラセボの臨床試験
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Palacky University完了
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Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
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