Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orale LGD-4665 versus placebo bij volwassenen met immuuntrombocytopenische purpura (ITP) gedurende 6 weken plus voortzetting van de open behandeling

16 januari 2018 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase IIA-studie van LGD-4665 bij patiënten met immuuntrombocytopenische purpura (ITP) met een open-label extensie

Het doel van deze studie is om het vermogen te beoordelen van LGD-4665 dat dagelijks via de mond wordt toegediend om het aantal bloedplaatjes te verhogen bij de behandeling van patiënten met ITP (immune trombocytopenische purpura). LGD-4665 verhoogde het aantal bloedplaatjes op veilige en aanvaardbare wijze in vergelijking met placebo bij gezonde vrijwilligers. Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid onderzoeken van 7,5 mg capsules LGD-4665 om het aantal bloedplaatjes te verhogen in vergelijking met placebo, gerandomiseerd 2:1, tijdens geblindeerde behandeling gedurende 6 weken. Evaluatie van het aantal bloedplaatjes, bloedingsscores en veiligheidsparameters zal wekelijks worden uitgevoerd. Alle patiënten komen in aanmerking om de actieve, open LGD-4665-behandeling voort te zetten gedurende nog eens 12 weken met een optimale dosisaanpassing voor elke patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase IIA-studie met twee delen voor het ontwerp.

  • Deel 1 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde behandeling van 7,5 mg/dag LGD-4665 versus placebo bij ongeveer 24 patiënten met ITP die zijn behandeld met ten minste één eerdere behandeling voor ITP. Patiënten zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:2 (placebo: 7,5 mg/dag LGD-4665) gedurende 6 weken behandeling. Het aantal bloedplaatjes, bloedingsscores, vitale functies, lichamelijke onderzoeken en laboratoriumtests worden wekelijks beoordeeld. Behandelingsgroepen zullen worden geanalyseerd op werkzaamheid aan de hand van het percentage patiënten met een aantal bloedplaatjes dat twee keer zo hoog is als de uitgangswaarde en ≥ 50.000/uL na 6 weken behandeling, en op veiligheid op basis van bijwerkingen, vitale functies, lichamelijk onderzoek, laboratoriumtests en gebruik van ITP-reddingsmedicatie of transfusies.
  • Deel 2 is een uitbreiding van de studiebehandeling met open-label LGD-4665. Alle patiënten die deelnemen aan de deel 1 gerandomiseerde dubbelblinde behandeling van deze Ph IIA-studie komen in aanmerking om de open-labelbehandeling met LGD-4665 gedurende maximaal 3 maanden voort te zetten in een geschikte dosis voor het veilige behoud van het aantal bloedplaatjes (≥ 50.000/uL tot ≤ 200.000/uL). De effectiviteit en veiligheid worden beoordeeld met tussenpozen van 2 en 4 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103-8409
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-1270
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • Manchester, Connecticut, Verenigde Staten, 06040
        • Davis, Posteraro and Wasser, MD's LLP
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Baptist Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Cancer Center of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30341
        • Georgia Cancer Specialists
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Karmanos Cancer Center, Wertz Clinical Cancer Center 4HWCRC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine - St Louis, MO
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • New Mexico Oncology Hematology Consultants
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Joan and Sanford I. Weill Medical College, Cornell University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-7284
        • Case Western Reserve University School of Medicine
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation, Univ. of Ohio
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Hematology Oncology Associates of South Texas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassenen van 18 jaar of ouder
  • Diagnose van ITP gedurende ten minste 3 maanden in overeenstemming met de ASH-richtlijnen
  • Behandeld met een of meer eerdere therapieën voor ITP en aantal bloedplaatjes < 30.000/µL of < 50.000/µL bij gebruik van een stabiel oraal corticosteroïd gedurende ≥ 4 weken, ondersteund door 2 aantal bloedplaatjes in voorgaande 30 dagen

  • Laboratoriumresultaten binnen normaal bereik, behalve voor de volgende analyten

    • Hemoglobine ≥ 10 g/dL
    • Absoluut aantal neutrofielen > 1000/ml
    • ALAT ≤ 1,5X ULN
    • ASAT ≤ 1,5X ULN
    • Creatinine < 1,5X ULN
    • Bilirubine < 1,5X ULN
    • BUN < 1,5X ULN
    • PT < 1,5X ULN
    • aPTT <1,5X ULN
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben binnen 4 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling en moeten ermee instemmen een goedgekeurde anticonceptiemethode toe te passen of zich te onthouden van geslachtsgemeenschap.
  • Bereid om een ​​schriftelijke geïnformeerde toestemming te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een hartaanval of hart- en vaatziekten
  • Bekende voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombose
  • Meer dan 3 risicofactoren voor trombo-embolische voorvallen (diabetes, roker, gebruik van orale anticonceptie, gebruik van oestrogeentherapie, hypertriglyceridemie, gemiddeld cholesterol > 240 mg/dL, behandeling van hypertensie)
  • Actieve kanker of een voorgeschiedenis van beenmergaandoeningen
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  • Geschiedenis van alcohol-/drugsmisbruik of -afhankelijkheid binnen een jaar

  • Vermelde medicijnen gedoseerd binnen:

    • 4 weken na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling:

      • Gebruik van rituximab
      • Gebruik van cytotoxische middelen
      • Gebruik van ciclosporine en andere immunomodulatoren
      • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel

    • 2 weken na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling:

      • Gebruik van Danazol
      • Gebruik van Azathioprine
      • Gebruik van mycofenolaatmofetil en gepulseerde steroïden

    • 1 week na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling:

      • Gebruik van Anti-D (WinRho®)
      • Gebruik van IVIG
      • Bloedplaatjestransfusie gehad
      • Gebruik van kruiden-/voedingssupplementen (exclusief vitamines en mineralensupplementen)

    • 3 dagen na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling

      • Gebruik van aspirine, aspirine bevattende verbindingen
      • salicylaten
      • melk van magnesiumoxide
      • niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (tenzij voorgeschreven voor hartaandoeningen)
  • Geschiedenis van aggregatie van bloedplaatjes die meting van het aantal bloedplaatjes zou voorkomen
  • Bekende actieve infectie met HIV, hepatitis B of hepatitis C
  • Naar de mening van de onderzoeker is de patiënt niet in staat om aan de eisen van het onderzoek te voldoen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: LGD4665
LGD-4665: Experimenteel trombopoëtine-mimetisch middel
Geneesmiddel: LGD-4665
LGD-4665 Trombopoëtine-mimeticum

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een aantal bloedplaatjes >= 50.000/µL
Tijdsspanne: In week 6
Respons werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes >= 50 x1000/uL voor deelnemers zonder basislijngebruik van steroïden; of aantal bloedplaatjes >= 50 x1000/uL en een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes bij baseline voor deelnemers die steroïden gebruikten bij baseline. Het betrouwbaarheidsinterval van het responspercentage werd berekend met behulp van de exacte methode van binominale proportie.
In week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijd tot respons op basis van het aantal bloedplaatjes (aantal bloedplaatjes >= 50.000/µL)
Tijdsspanne: Week 1, 2, 4 en 6 van deel 1
Respons werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes >= 50 x1000/uL voor deelnemers zonder basisgebruik van steroïden; of aantal bloedplaatjes >= 50 x1000/uL en een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes bij baseline voor deelnemers die steroïden gebruikten bij baseline.
Week 1, 2, 4 en 6 van deel 1
Verander van basislijn naar laatste bloedingswaarneming tijdens dubbelblinde behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn) en week 6
ITP Bleeding Severity Scale werd gebruikt voor de analyse van de bloedingsscore. Bloedingsscores waren: 0=geen, 1=klein en 2=groot. De analyse van lichaamsplaatsen en bloedingsgraad was als volgt: cutaan (1= 1-5 kneuzingen; verspreide petechiën en 2= > 5 kneuzingen, >2 centimeter [cm]; petechiën), mondslijmvlies (1= 1 bloedblaar of > 5 petechiën , bloedend tandvlees < 5 minuten [min], 2= meerdere bloedblaren; bloedend tandvlees > 5 min), epistaxis (1= bloed bij snuitneus of epistaxis < 5 min, 2= bloeding > 5 min), gastro-intestinaal (1= occult bloed, 2= grof bloed), gynaecologisch (1= spotting niet tijdens menstruatie, 2= bloeding niet tijdens menstruatie of zeer hevige menstruatie), urinewegen (1= microscopisch (+ met peilstok), 2= macroscopisch), pulmonaal (1= mogelijke symptomen maar mild, 2= ja), subconjunctivaal (1= ja, 2= beide ogen significant betrokken), intracraniaal (1= mogelijke symptomen, 2= ja, klinisch bevestigd). De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de basislijnwaarde min de waarde na randomisatie. Basislijn was Dag 1-waarde.
Dag 1 (basislijn) en week 6
Duur van het aantal bloedplaatjes >= 50.000/µL LGD4665
Tijdsspanne: Tot week 6
Respons werd gedefinieerd als het aantal bloedplaatjes >= 50 x1000/uL voor deelnemers zonder basisgebruik van steroïden; of aantal bloedplaatjes >= 50 x 1000/uL en een verdubbeling van het aantal bloedplaatjes in de uitgangssituatie. Er werd een Kaplan-Meier-projectie van de tijd tot respons op basis van het aantal bloedplaatjes geanalyseerd.
Tot week 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

22 februari 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • L4665-03

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Immuun Trombocytopenische Purpura

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren