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Estudo de Segurança/Prova de Conceito de QLT091001 Oral em Indivíduos com Amaurose Congênita de Leber (LCA) ou Retinite Pigmentosa (RP) Devido a Mutações da Proteína Epitelial 65 do Pigmento Retiniano (RPE65) ou Lecitina:Retinol Aciltransferase (LRAT)

13 de maio de 2013 atualizado por: QLT Inc.

Estudo de fase 1b para avaliar QLT091001 em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) ou retinite pigmentosa (RP) devido a deficiências hereditárias da proteína epitelial 65 do pigmento da retina (RPE65) ou lecitina: retinol aciltransferase (LRAT)

O objetivo deste estudo é:

  • avaliar a segurança do QLT091001 oral
  • avaliar se o tratamento de 7 dias com QLT091001 oral pode melhorar a função visual em indivíduos com LCA ou RP devido a mutações RPE65 ou LRAT
  • para avaliar a duração da melhora da função visual (se observada)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tubingen, Alemanha
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60608
        • The Chicago Lighthouse for People Who Are Blind or Visually Impaired (The Pangere Center For Inherited Retinal Diseases)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Scheie Eye Institute
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos diagnosticados com LCA ou RP (com uma mutação em RPE65 ou LRAT)

    • Indivíduos com LCA devem ter de 5 a 65 anos de idade
    • Indivíduos com RP devem ter entre 18 e 65 anos de idade
  • Indivíduos que têm uma acuidade visual "melhor corrigida" de 3 letras ou melhor (20/800 equivalente a Snellen) ou fotorreceptores viáveis ​​em OCT/FAF.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que estão participando ativamente de um estudo de terapia experimental ou que receberam terapia experimental dentro de 60 dias a partir do Dia 0.
  • Indivíduos com qualquer achado físico anormal clinicamente importante na Triagem.
  • Indivíduos que tomaram qualquer prescrição ou medicação retinóide oral em investigação (por exemplo, Accutane,® Soriatane®) dentro de 6 meses do Dia 0 e indivíduos que não toleraram sua medicação retinóide oral anterior serão excluídos, independentemente da hora da última exposição.
  • Indivíduos com histórico de diabetes ou hiperlipidemia crônica, hepatite, pancreatite ou cirrose.
  • Indivíduos que tomaram suplementos contendo ≥10.000 UI de vitamina A dentro de 60 dias após a triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Campo visual
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Sinais vitais, exames laboratoriais clínicos, eletrocardiograma (ECG) e eventos adversos
Prazo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

QLT Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de novembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de novembro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

16 de novembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

14 de maio de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2013

Última verificação

1 de maio de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RET IRD 01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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