Um estudo da clofarabina em pacientes pediátricos japoneses com leucemia linfoblástica aguda recidivante ou refratária

Critério de inclusão:

• Consentimento informado assinado e por escrito fornecido por pacientes ≥ 20 anos ou pelos pais ou responsáveis ​​de pacientes com menos de 20 anos. O investigador deve obter verbalmente o consentimento informado dos pacientes com 7 anos ou mais e o consentimento informado por escrito dos pacientes com 12 anos ou mais.
• Maior ou igual a 25% de blastos presentes na medula óssea e/ou hemograma periférico e diagnosticados com LLA. tempo de inscrição
• Pacientes com LLA recidivante ou refratária. Os pacientes não devem ser elegíveis para terapia de maior potencial de benefício clínico e devem estar na segunda ou subsequente recaída e/ou refratários, ou seja, não conseguiram atingir a remissão após 2 ou mais regimes diferentes, ou para os quais não existe outra terapia com maior potencial de benefício clínico.
• Ter um Karnofsky Performance Status maior ou igual a 70 para pacientes com 10 anos de idade ou mais ou Lansky Performance Status maior ou igual a 70 para pacientes abaixo de 10 anos de idade.
• Pacientes cujos testes funcionais hepáticos, renais e pancreáticos estão dentro dos limites definidos no protocolo.

Critério de exclusão:

• Recebeu tratamento prévio com clofarabina.
• Ter recebido qualquer outro agente experimental dentro de 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
• Ter recebido qualquer outra quimioterapia nos 14 dias anteriores à primeira dose de clofarabina. No entanto, a administração intratecal de medicamentos é permitida até 24 horas antes da primeira dose de clofarabina. Além disso, o paciente deve ter se recuperado de toxicidade aguda relacionada a outros agentes quimioterápicos ou em investigação (linha de base ou menor ou igual ao Common Terminology Criteria for Adverse Events ver 3.0 Grau 1)
• Tem infecção fúngica, bacteriana, viral ou outra infecção sistêmica que não pode ser controlada (definida como a exibição de sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção e sem melhora, apesar de antibióticos apropriados ou outro tratamento). Além disso, para pacientes com história de febre (≥38,5˚C) nos 3 dias anteriores ao momento da inscrição, é necessária a documentação de hemoculturas negativas por pelo menos 48 horas.
• Ter um distúrbio psiquiátrico que interfira no consentimento, na participação no estudo ou no acompanhamento.
• Pacientes cujo fluido espinhal testado imediatamente antes do registro no estudo dentro de 7 dias antes da dose indica envolvimento sintomático do Sistema Nervoso Central (SNC) (ou seja, SNC3).
• Tem qualquer outra doença concomitante grave ou história de disfunção orgânica grave ou doença envolvendo o coração, rim, fígado ou pâncreas.
• Ter recebido transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) dentro de 3 meses antes de fornecer o consentimento ou ter doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) (maior ou igual ao Grau 2) que requer terapia imunossupressora ou GVHD crônica grave (sistêmica).
• Ter um teste positivo anterior para antígeno ou anticorpo de superfície da Hepatite B (HBs), anticorpo HBc, anticorpo do vírus da Hepatite C (HCV) ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV). (Os pacientes que receberam tratamento com vacina e são positivos para anticorpos HBs são elegíveis).
• Está grávida ou amamentando. Pacientes masculinos e femininos com potencial reprodutivo devem concordar em usar um meio eficaz de controle de natalidade para evitar a gravidez durante o período do estudo e por 180 dias após a última dose do medicamento do estudo.