Studie klofarabinu u japonských pediatrických pacientů s recidivující nebo refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný a písemný informovaný souhlas poskytnutý pacienty ve věku ≥ 20 let nebo rodiči či opatrovníky pacientů mladších 20 let. Zkoušející by měl ústně získat informovaný souhlas od pacientů ve věku 7 let nebo starších a písemný informovaný souhlas od pacientů ve věku 12 let nebo starších.
• Více než 25 procent blastů přítomných v kostní dřeni a/nebo periferním krevním obraze a diagnostikované jako ALL .at čas zápisu
• Pacienti s relabující nebo refrakterní ALL. Pacienti nesmějí být způsobilí pro terapii s vyšším potenciálem klinického přínosu a musí být ve druhém nebo následném relapsu a/nebo refrakterní, tj. nedokázali dosáhnout remise po 2 nebo více různých režimech, nebo pro které neexistuje žádná jiná terapie s větším potenciálním klinickým přínosem.
• Mít Karnofského výkonnostní stav vyšší nebo rovný 70 u pacientů ve věku 10 let nebo starší nebo Lansky výkonnostní stav vyšší nebo rovný 70 u pacientů mladších 10 let.
• Pacienti, jejichž jaterní, ledvinové a pankreatické funkční testy jsou v rozmezích definovaných v protokolu.

Kritéria vyloučení:

• Podstoupil předchozí léčbu klofarabinem.
• Během 30 dnů před první dávkou studovaného léku jste dostali jakoukoli jinou zkoumanou látku.
• Během 14 dnů před první dávkou klofarabinu jste podstoupili jakoukoli jinou chemoterapii. Intratekální podání léku je však povoleno až 24 hodin před první dávkou klofarabinu. Kromě toho musí být pacient vyléčen z akutní toxicity související s jinou chemoterapií nebo zkoumanými látkami (výchozí hodnota nebo nižší nebo rovna Společným terminologickým kritériím pro nežádoucí účinky ver 3.0 stupeň 1)
• Máte systémovou plísňovou, bakteriální, virovou nebo jinou infekci, kterou nelze kontrolovat (definovanou jako projevující přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí a bez zlepšení, navzdory vhodným antibiotikům nebo jiné léčbě). Navíc u pacientů s horečkou v anamnéze (≥38,5˚C) během předchozích 3 dnů v době zápisu je vyžadována dokumentace negativních hemokultur po dobu nejméně 48 hodin.
• Máte psychiatrickou poruchu, která by narušovala souhlas, účast ve studii nebo sledování.
• Pacienti, jejichž míšní mok testovaný bezprostředně před registrací do studie během 7 dnů před podáním dávky indikuje symptomatické postižení centrálního nervového systému (CNS) (tj. CNS3).
• Máte jakékoli jiné závažné souběžné onemocnění nebo máte v anamnéze vážnou orgánovou dysfunkci nebo onemocnění zahrnující srdce, ledviny, játra nebo slinivku břišní.
• Podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) během 3 měsíců před udělením souhlasu nebo máte akutní reakci štěpu proti hostiteli (GVHD) (vyšší nebo rovnou 2. stupni) vyžadující imunosupresivní léčbu nebo závažnou (systémovou) chronickou GVHD.
• Mít předchozí pozitivní test na povrchový antigen nebo protilátku hepatitidy B (HBs), protilátku HBc, protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) nebo protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV). (Vhodné jsou pacienti, kteří byli léčeni vakcínou a jsou pozitivní na protilátky proti HBs).
• Jste těhotná nebo kojící. Pacienti mužského a ženského pohlaví s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s použitím účinných prostředků antikoncepce, aby se zabránilo otěhotnění během období studie a po dobu 180 dnů po poslední dávce studovaného léku.