Uno studio sulla clofarabina nei pazienti pediatrici giapponesi con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria

Criterio di inclusione:

• Consenso informato firmato e scritto fornito da pazienti di età ≥ 20 anni o dai genitori o tutori di pazienti di età inferiore a 20 anni. Lo sperimentatore deve ottenere verbalmente il consenso informato dai pazienti di età pari o superiore a 7 anni e il consenso informato scritto dai pazienti di età pari o superiore a 12 anni.
• Maggiore o uguale al 25 percento di blasti presenti nel midollo osseo e/o nella conta del sangue periferico e con diagnosi di LLA .at momento dell'iscrizione
• Pazienti con LLA recidivata o refrattaria. I pazienti non devono essere idonei per una terapia con potenziale beneficio clinico più elevato e devono essere in seconda o successiva recidiva e/o refrattari, cioè non sono riusciti a raggiungere la remissione dopo 2 o più regimi diversi, o per i quali non esiste altra terapia con un potenziale beneficio clinico maggiore.
• Avere un Karnofsky Performance Status maggiore o uguale a 70 per i pazienti di età pari o superiore a 10 anni o Lansky Performance Status maggiore o uguale a 70 per i pazienti di età inferiore a 10 anni.
• Pazienti i cui test funzionali epatici, renali e pancreatici rientrano negli intervalli definiti nel protocollo.

Criteri di esclusione:

• Precedente trattamento con clofarabina.
• - Avere ricevuto qualsiasi altro agente sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
• Hanno ricevuto qualsiasi altra chemioterapia nei 14 giorni precedenti la prima dose di clofarabina. Tuttavia, la somministrazione intratecale del farmaco è consentita fino a 24 ore prima della prima dose di clofarabina. Inoltre, il paziente deve essersi ripreso dalla tossicità acuta correlata ad altri agenti chemioterapici o sperimentali (al basale o inferiore o uguale ai Common Terminology Criteria for Adverse Events ver 3.0 Grado 1)
• Avere un'infezione sistemica fungina, batterica, virale o di altro tipo che non può essere controllata (definita come esibizione di segni / sintomi in corso correlati all'infezione e senza miglioramento, nonostante gli antibiotici appropriati o altri trattamenti). Inoltre, per i pazienti con una storia di febbre (≥38,5˚C) entro i 3 giorni precedenti al momento dell'arruolamento, richiesta documentazione di emocolture negative da almeno 48 ore.
• Avere un disturbo psichiatrico che interferirebbe con il consenso, la partecipazione allo studio o il follow-up.
• Pazienti il ​​cui liquido spinale è stato testato immediatamente prima della registrazione dello studio entro 7 giorni prima della dose indica un coinvolgimento sintomatico del sistema nervoso centrale (SNC) (cioè CNS3).
• Avere qualsiasi altra grave malattia concomitante o una storia di grave disfunzione d'organo o malattia che coinvolge il cuore, i reni, il fegato o il pancreas.
• Hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT) entro 3 mesi prima di fornire il consenso o hanno una malattia del trapianto contro l'ospite acuta (GVHD) (maggiore o uguale al grado 2) che richiede una terapia immunosoppressiva o GVHD cronica grave (sistemica).
• Avere un precedente test positivo per l'antigene o l'anticorpo di superficie dell'epatite B (HBs), l'anticorpo HBc, l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) o l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV). (Sono idonei i pazienti che hanno ricevuto il trattamento vaccinale e sono positivi per gli anticorpi HBs).
• Sono incinta o allattano. I pazienti di sesso maschile e femminile con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare un mezzo efficace di controllo delle nascite per evitare la gravidanza durante il periodo di studio e per 180 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.