Prevenção da Perda Óssea Após Transplante de Células Hematopoiéticas Pediátricas

Critério de inclusão:

• Transplante alogênico de células hematopoiéticas para malignidade hematológica (ou seja, leucemia, linfoma incluindo ALL, AML, CML, NHL, HL) em remissão completa; síndrome mielodisplásica (displasia ativa e/ou blastos são permitidos, mas não deve ter leucemia ativa) ou anemia aplástica grave idiopática (SAA)

• Doenças não malignas, incluindo anemia aplástica grave idiopática (SAA) e outros distúrbios de insuficiência da medula óssea, hemoglobinopatias, adrenoleucodistrofia, deficiências imunológicas/distúrbios de desregulação que receberão regimes preparativos mieloablativos ou de toxicidade reduzida que atendam aos seguintes critérios:

  • Os regimes incluem aqueles baseados em TBI se a dose de TBI for > 500cGy em dose única ou > 800cGy fracionada, ou doses <500 cGy se combinada com busulfan ou treosulfan. Estes também incluem regimes baseados apenas em quimioterapia que contêm doses mieloablativas de busulfan (>8 mg/kg) ou treossulfan sem TCE.
  • Pacientes com anemia aplástica grave são elegíveis independentemente do regime de condicionamento
• Regime preparativo mieloablativo (para SAA qualquer terapia de condicionamento permitida)
• Homem ou mulher ≥1, mas ≤ 20 anos de idade no momento da inscrição no estudo
• O paciente ou pais/responsáveis ​​legais podem e estão dispostos a fornecer consentimento informado. O consentimento será obtido de acordo com a política institucional local. Indivíduos que completam 18 anos durante o estudo serão consentidos no momento de sua próxima visita por um membro da equipe de pesquisa.

Critério de exclusão:

• História de malignidade óssea primária envolvendo a coluna lombar
• Terapia médica concomitante prévia e/ou planejada durante o período do estudo (até o Dia 360 pós-HCT) com outros bisfosfonatos, Denosumabe ou Teriparatida
• Gravidez ou amamentação - as mulheres menstruadas devem ter um teste de gravidez negativo antes da inscrição no estudo e concordar em repetir o teste de gravidez e o uso de contracepção de acordo com o protocolo, pois o pamidronato é Gravidez Categoria D - evidência positiva de risco fetal humano com base em dados de reações adversas
• Insuficiência renal, definida como nível de creatinina maior que o limite superior do normal para a idade
• Doença óssea metabólica hereditária ou displasia esquelética (por exemplo, osteopetrose ou OI) ou hiperparatireoidismo primário
• Outras indicações para HCT, incluindo anemia de Fanconi, outras formas de doenças hereditárias de insuficiência da medula óssea, distúrbios metabólicos, hemoglobinopatia ou deficiência imunológica
• Fraturas clinicamente significativas, conforme definido por ISCD (uma fratura de osso longo das extremidades inferiores, fratura de compressão vertebral ou duas ou mais fraturas de ossos longos das extremidades superiores) (88,89) indicadas por um gesso ou uma radiografia da coluna dentro do últimas 2 semanas
• Alergia conhecida ou suspeita ao pamidronato ou produtos relacionados
• Administração planejada de um medicamento ou agente do estudo experimental que pode interagir com o pamidronato ou ter um efeito independente na densidade mineral óssea nas 4 semanas anteriores à randomização (Dia 90) ou uso planejado durante a participação no estudo (Dia 90 até o Dia 360)
• Procedimento odontológico invasivo iminente que seria esperado durante a participação no estudo (até o dia 360)