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Estudo de extensão de rótulo aberto para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de Pf-02545920 em indivíduos com doença de Huntington que concluíram o estudo A8241021

23 de março de 2018 atualizado por: Pfizer

Um estudo de extensão aberto para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo de Pf-02545920 em indivíduos com doença de Huntington que concluíram anteriormente o estudo A8241021

Este estudo é um estudo de extensão aberto de 12 meses de PF-02545920 20 mg BID após o estudo A8241021 em indivíduos com HD. Os endpoints primários serão avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade de 20 mg BID de PF-02545920. Os desfechos secundários serão a alteração da linha de base na avaliação do Escore Motor Total (TMS) e/ou a avaliação da Coréia Total Máxima (TMC) da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) após 6 e 12 meses de tratamento, e Avaliação Clínica Global Pontuação de melhora da impressão após 6 e 12 meses de tratamento. Os indivíduos, que foram designados para o grupo de dose de 20 mg PF-02545920 no estudo A8241021 anterior, receberão 20 mg de PF-02545920 sem qualquer titulação. Todos os outros indivíduos serão titulados para a dose de 20 mg BID da seguinte forma: 5 mg BID por 7 dias, 10 mg BID por 7 dias, 15 mg BID por 7 dias, então 20 mg BID para o restante da fase de tratamento. Até 260 indivíduos podem participar desta extensão de rótulo aberto

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

188

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef Hospital
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Lübeck, Alemanha, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Alemanha, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Munchen, Alemanha, 81675
        • Technische Universität München
      • Münster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington-Institut
      • Taufkirchen, Alemanha, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Alemanha, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • The Centre For Huntington Disease, The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Center For Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame, Pharmacie
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • The Kirkland Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Wright Center of Innovation- The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy sp.zo.o
      • Krakow, Polônia, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. zo.o
      • Poznan, Polônia, 60-529
        • SOLUMED Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polônia, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii, I Klinika Neurologiczna
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Aberdeen Royal Infirmary, Clinical Genetics Centre
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Institute of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, wc1b 5eh
        • University College London Hospitals Huntington's Diesease
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research / Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Sheffield teaching hospital NHS foundation trust
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Wessex Neurological Centre
    • Manchester
      • Oxford Road, Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Newcastle UPON TYNE
      • Gosforth, Newcastle UPON TYNE, Reino Unido, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Reino Unido, B15 2FG
        • Bimingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust Department of Neuropsychiatry

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

30 anos a 66 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os indivíduos devem ter concluído o estudo A8241021
  • Diagnóstico de HD, incluindo ≥36 repetições CAG.

Critério de exclusão:

  • Distúrbio neurológico significativo além da doença de Huntington.
  • WBC ≤ 3500/mm3 E/OU CAN ≤ 2000/mm3 e história de neutropenia ou distúrbios mioproliferativos.
  • Qualquer SAE relacionado ao medicamento experimentado durante o estudo A8241021 que não foi aprovado como aceitável para inscrição no A8241022.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 20 mg BID PF-02545920 não titulado
Os indivíduos que receberam 20 mg BID no estudo concluído A8241021 continuarão a receber 20 mg BID PF-02545920
Medicamento: 20 mg BID de PF-02545920
Todos os indivíduos que completaram A8241021 receberão 20 mg BID (com ou sem titulação)
Experimental: 20mg BID PF-02545920 titulado
Indivíduos que receberam placebo ou 5 mg BID de PF-02545920 no estudo concluído A8241021 serão titulados até 20 mg com incremento de 5 mg por semana, durante 4 semanas (incremento de 5 mg/semana)
Medicamento: 20 mg BID de PF-02545920
Todos os indivíduos que completaram A8241021 receberão 20 mg BID (com ou sem titulação)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento e eventos adversos graves
Prazo: 1 ano
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica que administrou um produto ou dispositivo médico, independentemente de sua relação causal com o tratamento do estudo. Evento adverso grave (EAG) foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; apresentava risco de vida (risco imediato de morte); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita. EAs emergentes do tratamento são eventos entre a primeira dose do tratamento do estudo e até 28 dias corridos após a última administração do tratamento do estudo que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram após o tratamento. Os EAs incluíram EAs graves e não graves.
1 ano
Número de participantes com anormalidades nos exames laboratoriais (sem considerar a anormalidade da linha de base)
Prazo: 1 ano
Os exames laboratoriais incluíram: hematologia (hemoglobina, hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de plaquetas, contagem de glóbulos brancos, neutrófilos totais absolutos, eosinófilos, monócitos, basófilos e linfócitos), química (nitrogênio/uréia no sangue, creatinina, glicose, hemoglobina glicosilada [apenas para diabéticos], cálcio, fósforo, magnésio, creatina quinase, sódio, potássio, cloreto, dióxido de carbono total, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, lactato desidrogenase, bilirrubina total, fosfatase alcalina, ácido úrico, albumina, proteína total), urinálise (cor, aparência, gravidade específica, pH, glicose qualitativa, proteína qualitativa, sangue qualitativo, cetonas, nitritos, esterase leucocitária e microscopia) e outros testes (hormônio estimulante do folículo, triagem de drogas na urina, gravidez na urina [gonadotrofina coriônica humana, hCG], beta hCG sérico). A anormalidade foi determinada pelo investigador.
1 ano
Número de participantes com reunião de dados de sinais vitais Critérios de resumo categórico
Prazo: 1 ano
É apresentado o número de participantes com dados de sinais vitais que atendem aos seguintes critérios: (1) pressão arterial sistólica (PAS) supina <90 milímetros de mercúrio (mmHg); (2) PAS em pé < 90 mmHg; (3) pressão arterial diastólica supina (PAD) <50 mmHg; (4) PAD em pé < 50 mmHg; (5) frequência de pulso supino <40 batimentos por minuto (bpm); (6) frequência de pulso supino >120 bpm; (7) frequência de pulso em pé <40 bpm; (8) frequência de pulso em pé >140 bpm; (9) aumento máximo da linha de base na PAS supina >= 30 mmHg; (10) aumento máximo da linha de base na PAS em pé >= 30 mmHg; (11) aumento máximo da linha de base na PAD supina >= 20 mmHg; (12) aumento máximo da linha de base na PAD >= 20 mmHg; (13) redução máxima da linha de base na PAS supina >=30 mmHg; (14) redução máxima da linha de base na PAS em pé >=30 mmHg; (15) diminuição máxima da linha de base na PAD supina >=20 mmHg; (16) redução máxima da linha de base na PAD em pé >=20 mmHg.
1 ano
Número de participantes com dados de eletrocardiograma (ECG) Critérios de resumo categórico da reunião
Prazo: 1 ano
Os valores absolutos máximos e os aumentos desde a linha de base foram resumidos para intervalo PR (intervalo entre o início da onda P do ECG e o início do complexo QRS correspondente ao tempo entre o início da despolarização atrial e o início da despolarização ventricular), complexo QRS ( tempo da onda Q até o final da onda S correspondente à despolarização ventricular) e intervalo QTcF (tempo da onda Q do ECG até o final da onda T correspondente à sístole elétrica, corrigido pela frequência cardíaca pela fórmula de Fridericia). É apresentado o número de participantes com dados de ECG que atendem aos seguintes critérios: (1) Intervalo PR >=300 ms; (2) Complexo QRS >=140 ms; (3) intervalo QTcF: 450 a <480 ms; (4) intervalo QTcF: 480 a <500 ms; (5) intervalo QTcF >=500 ms; (6) aumento do intervalo PR desde a linha de base >=25/50 por cento; (7) aumento do complexo QRS desde a linha de base >=50 por cento; (8) aumento do intervalo QTcF desde o início: 30 a <60 ms; (9) Aumento do intervalo QTcF desde a linha de base >=60 mseg.
1 ano
Número de participantes com contagem anormal de glóbulos brancos e contagem absoluta de neutrófilos (sem considerar a anormalidade da linha de base)
Prazo: 1 ano
É apresentado o número de participantes com contagem de glóbulos brancos (WBC) e contagem absoluta de neutrófilos (ANC) que atendem aos seguintes critérios: (1) contagem de WBC <0,6 *o limite inferior do normal (LLN); (2) contagem de leucócitos >1,5 vezes o limite superior do normal (ULN); (3) CAN <0,8*LLN; e (4) CAN >1,2*ULN.
1 ano
Número de participantes com anormalidades nos exames laboratoriais (linha de base normal)
Prazo: 1 ano
Os exames laboratoriais incluíram: hematologia (hemoglobina, hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de plaquetas, contagem de glóbulos brancos, neutrófilos totais absolutos, eosinófilos, monócitos, basófilos e linfócitos), química (nitrogênio/uréia no sangue, creatinina, glicose, hemoglobina glicosilada [apenas para diabéticos], cálcio, fósforo, magnésio, creatina quinase, sódio, potássio, cloreto, dióxido de carbono total, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, lactato desidrogenase, bilirrubina total, fosfatase alcalina, ácido úrico, albumina, proteína total), urinálise (cor, aparência, gravidade específica, pH, glicose qualitativa, proteína qualitativa, sangue qualitativo, cetonas, nitritos, esterase leucocitária e microscopia) e outros testes (hormônio estimulante do folículo, triagem de drogas na urina, gravidez na urina [gonadotrofina coriônica humana, hCG], beta hCG sérico). A anormalidade foi determinada pelo investigador.
1 ano
Número de participantes com eventos adversos relacionados a sintomas extrapiramidais por gravidade
Prazo: 1 ano
Os eventos adversos relacionados aos sintomas extrapiramidais incluíram distonia, acatisia, discinesia tardia). A gravidade foi avaliada pelo investigador. Leve significa que o EA não interferiu na função normal do participante. Moderado significa que o EA interferiu até certo ponto na função normal do participante. Grave significa que o EA interferiu significativamente na função normal do participante.
1 ano
Número de participantes em cada categoria do Algoritmo de Classificação de Columbia para Avaliação de Suicídio (C-CASA)
Prazo: Linha de base (dia 1), semanas 2 e 4, meses 3, 6, 9 e 12, visita de acompanhamento (7-14 dias após a última dose do mês 12)
A Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) foi uma escala de classificação baseada em entrevistas para avaliar sistematicamente a ideação suicida e o comportamento suicida, e foi usada neste estudo. As respostas do C-SSRS foram mapeadas no Algoritmo de Classificação de Columbia para Avaliação de Suicídio (C-CASA). O número de participantes com qualquer um dos seguintes comportamentos ocorridos desde a última visita foi resumido: suicídio consumado; tentativa de suícidio; atos preparatórios para o suicídio; ideação suicida; comportamento autolesivo (sem intenção suicida).
Linha de base (dia 1), semanas 2 e 4, meses 3, 6, 9 e 12, visita de acompanhamento (7-14 dias após a última dose do mês 12)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação motora total da escala unificada de classificação da doença de Huntington (UHDRS)
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 6 e mês 12
A UHDRS é uma escala de classificação clínica desenvolvida para fornecer uma avaliação uniforme das características clínicas e curso da doença de Huntington (HD). Os componentes do UHDRS completo avaliam a função motora, cognição, comportamento e habilidades funcionais. A Pontuação Motora Total (TMS) avalia as características motoras da DH com avaliações padronizadas da função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e habilidade postural. A pontuação total do comprometimento motor foi a soma de todos os 31 subitens motores individuais (cada um classificado de 0 a 4), com pontuações mais altas indicando comprometimento motor mais grave do que pontuações mais baixas. O intervalo de TMS é 0-124.
Linha de base (dia 1), mês 6 e mês 12
Mudança da linha de base na pontuação da escala de avaliação da doença de Huntington unificada (UHDRS) total máxima da coreia (TMC)
Prazo: Linha de base (dia 1), mês 6 e mês 12
A UHDRS é uma escala de classificação clínica desenvolvida para fornecer uma avaliação uniforme das características clínicas e curso da doença de Huntington (HD). Os componentes do UHDRS completo avaliam a função motora, cognição, comportamento e habilidades funcionais. Total Maximum Chorea (TMC) é um subconjunto da avaliação TMS e é composto pela pontuação de 7 avaliações de coreia (face, orobuccolingual, tronco, extremidades superiores direita e esquerda, extremidades inferiores direita e esquerda). Cada avaliação é avaliada de 0 a 4 (ausente a prolongada). O TMC é obtido somando cada uma das pontuações separadas, levando à pontuação máxima de 28. A pontuação mínima é 0. Quanto maior a pontuação, pior os sintomas.
Linha de base (dia 1), mês 6 e mês 12
Valor absoluto na pontuação de impressão clínica global de melhora (CGI-I)
Prazo: Mês 6 e Mês 12
A Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) é uma medida global de melhoria ou mudança com base na avaliação do clínico de todos os dados clínicos disponíveis obtidos a partir de entrevistas com o participante. O CGI-I consiste em uma classificação única de 7 pontos de melhora total ou alteração da gravidade da linha de base, independentemente de a alteração ser ou não inteiramente devida ao tratamento medicamentoso. Os avaliadores selecionam 1 resposta com base na seguinte pergunta: "Em comparação com a condição de seu participante no início do tratamento, quanto ele/ela mudou?" As pontuações são: 1: Melhorou muito; 2: Muito melhorado; 3: Minimamente melhorado; 4: Nenhuma alteração; 5: Minimamente pior; 6: Muito pior; ou 7: Muito pior.
Mês 6 e Mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

6 de fevereiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

6 de fevereiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de janeiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

21 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de abril de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2018

Última verificação

1 de março de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • A8241022
  • 2014-004900-31 (Número EudraCT)
  • OPEN LABEL TO A8241021 (Outro identificador: Alias Study Number)

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