Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k prozkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Pf-02545920 u subjektů s Huntingtonovou chorobou, kteří dokončili studii A8241021

23. března 2018 aktualizováno: Pfizer

Otevřená rozšiřující studie k prozkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Pf-02545920 u subjektů s Huntingtonovou chorobou, kteří dříve dokončili studii A8241021

Tato studie je 12měsíční otevřená prodloužená studie PF-02545920 20 mg dávkované BID po studii A8241021 u subjektů s HD. Primárními cílovými body bude posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti 20 mg PF-02545920 dvakrát denně. Sekundárními cílovými body bude změna od výchozí hodnoty v hodnocení Total Motor Score (TMS) a/nebo v hodnocení Total Maximum Chorea (TMC) Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) po 6 a 12 měsících léčby a Clinical Global Skóre zlepšení dojmu po 6 a 12 měsících léčby. Jedinci, kteří byli zařazeni do skupiny s dávkou 20 mg PF-02545920 v předchozí studii A8241021, dostanou 20 mg PF-02545920 bez jakékoli titrace. Všechny ostatní subjekty budou titrovány na dávku 20 mg BID následovně: 5 mg BID po dobu 7 dní, 10 mg BID po dobu 7 dní, 15 mg BID po dobu 7 dní, poté 20 mg BID po zbytek léčebné fáze. Tohoto otevřeného rozšíření se může zúčastnit až 260 subjektů

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

188

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The Centre For Huntington Disease, The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Center For Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame, Pharmacie
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef Hospital
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Lübeck, Německo, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Německo, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Munchen, Německo, 81675
        • Technische Universität München
      • Münster, Německo, 48149
        • George-Huntington-Institut
      • Taufkirchen, Německo, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Německo, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy sp.zo.o
      • Krakow, Polsko, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. zo.o
      • Poznan, Polsko, 60-529
        • Solumed Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polsko, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii, I Klinika Neurologiczna
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Aberdeen Royal Infirmary, Clinical Genetics Centre
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Institute of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, wc1b 5eh
        • University College London Hospitals Huntington's Diesease
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research / Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Wessex Neurological Centre
    • Manchester
      • Oxford Road, Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Newcastle UPON TYNE
      • Gosforth, Newcastle UPON TYNE, Spojené království, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Spojené království, B15 2FG
        • Bimingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust Department of Neuropsychiatry
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • The Kirkland Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • The Wright Center of Innovation- The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

30 let až 66 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít ukončenou studii A8241021
  • Diagnóza HD, včetně ≥36 opakování CAG.

Kritéria vyloučení:

  • Významná neurologická porucha jiná než Huntingtonova choroba.
  • WBC ≤ 3500/mm3 A/NEBO ANC ≤ 2000/mm3 a neutropenie nebo myeoloproliferativní poruchy v anamnéze.
  • Jakékoli SAE související s léčivem, které se vyskytly během studie A8241021, které nebyly schváleny jako přijatelné pro zařazení do A8241022.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 20 mg BID PF-02545920 netitrováno
Subjekty, které dostávaly 20 mg BID v dokončené studii A8241021, budou i nadále dostávat 20 mg BID PF-02545920
Lék: 20 mg BID PF-02545920
Všichni pacienti, kteří dokončili A8241021, obdrží 20 mg BID (s titrací nebo bez titrace)
Experimentální: 20 mg BID PF-02545920 titrováno
Subjektům, které dostávaly buď placebo nebo 5 mg BID PF-02545920 v dokončené studii A8241021, bude titrována dávka až na 20 mg s přírůstkem 5 mg týdně po dobu 4 týdnů (přírůstek 5 mg/týden)
Lék: 20 mg BID PF-02545920
Všichni pacienti, kteří dokončili A8241021, obdrží 20 mg BID (s titrací nebo bez titrace)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: 1 rok
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán produkt nebo zdravotnický prostředek, bez ohledu na jeho příčinnou souvislost se studovanou léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; byl život ohrožující (bezprostřední riziko smrti); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie. Nežádoucí účinky související s léčbou jsou události mezi první dávkou studované léčby a až 28 kalendářních dnů po posledním podání studované léčby, které chyběly před léčbou nebo se zhoršily po léčbě. NÚ zahrnovaly závažné i nezávažné NÚ.
1 rok
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních testů (bez ohledu na odchylky ve výchozím stavu)
Časové okno: 1 rok
Laboratorní vyšetření zahrnovalo: hematologii (hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek, počet krevních destiček, počet bílých krvinek, absolutní celkový počet neutrofilů, eozinofily, monocyty, bazofily a lymfocyty), chemii (močovinový dusík/močovina v krvi, kreatinin, glukóza, glykosylovaný hemoglobin [pouze diabetici], vápník, fosfor, hořčík, kreatinkináza, sodík, draslík, chlorid, celkový oxid uhličitý, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, laktátdehydrogenáza, celkový bilirubin, alkalická fosfatáza, kyselina močová, albumin, celkový protein), analýza moči (barva, vzhled, specifická hmotnost, pH, kvalitativní glukóza, kvalitativní protein, kvalitativní krev, ketony, dusitany, leukocytová esteráza a mikroskopie) a další testy (folikuly stimulující hormon, screening moči, těhotenství v moči [lidský choriový gonadotropin, hCG], sérový beta hCG). Abnormality byly stanoveny vyšetřovatelem.
1 rok
Počet účastníků s údaji o vitálních funkcích splňujících kategorická sumarizační kritéria
Časové okno: 1 rok
Je uveden počet účastníků s údaji o vitálních funkcích splňujících následující kritéria: (1) systolický krevní tlak vleže (SBP) <90 milimetrů rtuti (mmHg); (2) SBP ve stoje <90 mmHg; (3) diastolický krevní tlak (DBP) vleže <50 mmHg; (4) DBP ve stoje <50 mmHg; (5) tepová frekvence vleže <40 tepů za minutu (bpm); (6) tepová frekvence vleže >120 bpm; (7) tepová frekvence ve stoje <40 bpm; (8) tepová frekvence ve stoje >140 bpm; (9) maximální zvýšení od výchozí hodnoty SBP vleže >= 30 mmHg; (10) maximální zvýšení od výchozí hodnoty STK ve stoje >= 30 mmHg; (11) maximální zvýšení od výchozí hodnoty u DBP vleže >= 20 mmHg; (12) maximální zvýšení DBP ve stoje od výchozí hodnoty >= 20 mmHg; (13) maximální pokles od výchozí hodnoty SBP vleže >=30 mmHg; (14) maximální pokles od výchozí hodnoty SBP ve stoje >=30 mmHg; (15) maximální pokles od výchozí hodnoty DBP vleže >=20 mmHg; (16) maximální pokles DBP ve stoje od výchozí hodnoty >=20 mmHg.
1 rok
Počet účastníků s údaji z elektrokardiogramu (EKG) splňujících kategorická sumarizační kritéria
Časové okno: 1 rok
Maximální absolutní hodnoty a nárůsty od výchozí hodnoty byly shrnuty pro PR interval (interval mezi začátkem vlny EKG P a začátkem QRS komplexu odpovídající době mezi začátkem depolarizace síní a nástupem depolarizace komor), komplex QRS ( čas od vlny Q do konce vlny S odpovídající depolarizaci komory) a interval QTcF (čas od vlny Q na EKG do konce vlny T odpovídající elektrické systole, korigovaný na srdeční frekvenci pomocí Fridericiova vzorce). Je uveden počet účastníků s údaji EKG splňujícími následující kritéria: (1) PR interval >=300 ms; (2) QRS komplex >=140 msec; (3) QTcF interval: 450 až <480 msec; (4) QTcF interval: 480 až <500 msec; (5) interval QTcF >=500 msec; (6) zvýšení intervalu PR od výchozí hodnoty >=25/50 procent; (7) zvýšení komplexu QRS od výchozí hodnoty >=50 procent; (8) Zvýšení intervalu QTcF od výchozí hodnoty: 30 až <60 msec; (9) Zvýšení intervalu QTcF od výchozí hodnoty >=60 msec.
1 rok
Počet účastníků s abnormálním počtem bílých krvinek a absolutním počtem neutrofilů (bez ohledu na výchozí odchylku)
Časové okno: 1 rok
Je uveden počet účastníků s počtem bílých krvinek (WBC) a absolutním počtem neutrofilů (ANC) splňujícími následující kritéria: (1) počet bílých krvinek <0,6 *spodní hranice normálu (LLN); (2) počet bílých krvinek >1,5násobek horní hranice normálu (ULN); (3) ANC <0,8*LLN; a (4) ANC >1,2*ULN.
1 rok
Počet účastníků s abnormalitami laboratorních testů (normální výchozí stav)
Časové okno: 1 rok
Laboratorní vyšetření zahrnovalo: hematologii (hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek, počet krevních destiček, počet bílých krvinek, absolutní celkový počet neutrofilů, eozinofily, monocyty, bazofily a lymfocyty), chemii (močovinový dusík/močovina v krvi, kreatinin, glukóza, glykosylovaný hemoglobin [pouze diabetici], vápník, fosfor, hořčík, kreatinkináza, sodík, draslík, chlorid, celkový oxid uhličitý, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, laktátdehydrogenáza, celkový bilirubin, alkalická fosfatáza, kyselina močová, albumin, celkový protein), analýza moči (barva, vzhled, specifická hmotnost, pH, kvalitativní glukóza, kvalitativní protein, kvalitativní krev, ketony, dusitany, leukocytová esteráza a mikroskopie) a další testy (folikuly stimulující hormon, screening moči, těhotenství v moči [lidský choriový gonadotropin, hCG], sérový beta hCG). Abnormality byly stanoveny vyšetřovatelem.
1 rok
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s extrapyramidovými příznaky podle závažnosti
Časové okno: 1 rok
Nežádoucí účinky související s extrapyramidovými symptomy zahrnovaly dystonii, akatizii, tardivní dyskinezi). Závažnost byla hodnocena vyšetřovatelem. Mírný znamená, že AE neovlivňuje obvyklou funkci účastníka. Střední znamená, že AE do určité míry narušuje obvyklou funkci účastníka. Závažná znamená, že AE významně narušila obvyklou funkci účastníka.
1 rok
Počet účastníků v každé kategorii Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA)
Časové okno: Výchozí stav (den 1), 2. a 4. týden, 3., 6., 9. a 12. měsíc, následná návštěva (7-14 dní po poslední dávce 12. měsíce)
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) byla hodnotící škála založená na rozhovorech pro systematické hodnocení sebevražedných myšlenek a sebevražedného chování a byla použita v této studii. Reakce C-SSRS byly mapovány na Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA). Byl shrnut počet účastníků s kterýmkoli z následujících chování vyskytujících se od poslední návštěvy: dokončená sebevražda; pokus o sebevraždu; přípravné úkony k sebevraždě; sebevražedné myšlenky; sebepoškozující chování (bez sebevražedného úmyslu).
Výchozí stav (den 1), 2. a 4. týden, 3., 6., 9. a 12. měsíc, následná návštěva (7-14 dní po poslední dávce 12. měsíce)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre motoru Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 6. měsíc a 12. měsíc
UHDRS je klinická hodnotící stupnice vyvinutá tak, aby poskytovala jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu Huntingtonovy choroby (HD). Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování a funkční schopnosti. Celkové motorické skóre (TMS) hodnotí motorické rysy HD se standardizovaným hodnocením okulomotorických funkcí, dysartrie, chorey, dystonie, chůze a posturálních schopností. Celkové skóre motorického postižení bylo součtem všech jednotlivých 31 motorických podpoložek (každá hodnocena od 0 do 4), přičemž vyšší skóre indikovalo závažnější motorické postižení než nižší skóre. Rozsah TMS je 0-124.
Výchozí stav (1. den), 6. měsíc a 12. měsíc
Změna od základní hodnoty v Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Celkové maximální skóre chorea (TMC)
Časové okno: Výchozí stav (1. den), 6. měsíc a 12. měsíc
UHDRS je klinická hodnotící stupnice vyvinutá tak, aby poskytovala jednotné hodnocení klinických znaků a průběhu Huntingtonovy choroby (HD). Komponenty plné UHDRS hodnotí motorické funkce, kognice, chování a funkční schopnosti. Celková maximální chorea (TMC) je podmnožinou hodnocení TMS a skládá se ze 7 hodnocení chorey (obličej, orobuckolingvální, trup, pravá a levá horní končetina, pravá a levá dolní končetina). Každé hodnocení je hodnoceno od 0 do 4 (absence až prodloužená). TMC se získá sečtením každého ze samostatných skóre, což vede k maximálnímu skóre 28. Minimální skóre je 0. Čím vyšší skóre, tím horší jsou příznaky.
Výchozí stav (1. den), 6. měsíc a 12. měsíc
Absolutní hodnota ve skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I).
Časové okno: Měsíc 6 a měsíc 12
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I) je globální měřítko zlepšení nebo změny založené na posouzení všech dostupných klinických dat získaných z rozhovoru s účastníkem lékařem. CGI-I se skládá z jediného 7bodového hodnocení celkového zlepšení nebo změny od výchozí závažnosti, bez ohledu na to, zda je změna způsobena výhradně léčbou drogami. Hodnotitelé vyberou 1 odpověď na základě následující otázky: „Jak moc se změnil(a) v porovnání se stavem vašeho účastníka na začátku léčby? Skóre jsou: 1: Velmi dobré; 2: Hodně lepší; 3: Minimálně zlepšeno; 4: Žádná změna; 5: Minimálně horší; 6: Mnohem horší; nebo 7: Mnohem horší.
Měsíc 6 a měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

6. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

21. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2018

Naposledy ověřeno

1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • A8241022
  • 2014-004900-31 (Číslo EudraCT)
  • OPEN LABEL TO A8241021 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 20 mg BID PF-02545920

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit