Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label Extension-undersøgelse for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Pf-02545920 hos personer med Huntingtons sygdom, der fuldførte undersøgelse A8241021

23. marts 2018 opdateret af: Pfizer

En åben udvidelsesundersøgelse for at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Pf-02545920 hos personer med Huntingtons sygdom, som tidligere har gennemført undersøgelse A8241021

Dette studie er et 12-måneders åbent forlængelsesstudie med PF-02545920 20 mg doseret BID efter undersøgelse A8241021 i forsøgspersoner med HD. Primære endepunkter vil være at vurdere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet på 20 mg BID af PF-02545920. Sekundære endepunkter vil være ændringen fra baseline i Total Motor Score (TMS)-vurderingen og/eller Total Maximum Chorea (TMC)-vurderingen af ​​Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) efter 6 og 12 måneders behandling og Clinical Global Impression-Forbedringsscore efter 6 og 12 måneders behandling. Forsøgspersoner, som blev tildelt 20 mg PF-02545920-dosisgruppen i det foregående A8241021-studie, vil modtage 20 mg PF-02545920 uden nogen titrering. Alle andre forsøgspersoner vil blive titreret til 20 mg BID-dosis som følger: 5 mg BID i 7 dage, 10 mg BID i 7 dage, 15 mg BID i 7 dage, derefter 20 mg BID i resten af ​​behandlingsfasen. Op til 260 forsøgspersoner kan deltage i denne åbne label-udvidelse

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

188

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The Centre For Huntington Disease, The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Center For Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame, Pharmacie
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Aberdeen Royal Infirmary, Clinical Genetics Centre
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Institute of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, wc1b 5eh
        • University College London Hospitals Huntington's Diesease
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research / Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Wessex Neurological Centre
    • Manchester
      • Oxford Road, Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Newcastle UPON TYNE
      • Gosforth, Newcastle UPON TYNE, Det Forenede Kongerige, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2FG
        • Bimingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust Department of Neuropsychiatry
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • The Kirkland Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Wright Center of Innovation- The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy sp.zo.o
      • Krakow, Polen, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. zo.o
      • Poznan, Polen, 60-529
        • Solumed Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polen, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii, I Klinika Neurologiczna
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Lübeck, Tyskland, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Munchen, Tyskland, 81675
        • Technische Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • George-Huntington-Institut
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Tyskland, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

30 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have gennemført studie A8241021
  • Diagnose af HD, inklusive ≥36 CAG-gentagelser.

Ekskluderingskriterier:

  • Signifikant neurologisk lidelse udover Huntingtons sygdom.
  • WBC ≤ 3500/mm3 OG/ELLER ANC ≤ 2000/mm3 og historie med neutropeni eller myeolo-proliferative lidelser.
  • Enhver lægemiddelrelateret SAE oplevet under undersøgelse A8241021, som ikke blev godkendt som acceptable for tilmelding til A8241022.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 20 mg BID PF-02545920 ikke-titreret
Forsøgspersoner, der modtog 20 mg BID i afsluttet undersøgelse A8241021, vil fortsat modtage 20 mg BID PF-02545920
Medicin: 20 mg BID af PF-02545920
Alle forsøgspersoner, der afsluttede A8241021, vil modtage 20 mg BID (med eller uden titrering)
Eksperimentel: 20mg BID PF-02545920 titreret
Forsøgspersoner, der fik enten placebo eller 5 mg BID af PF-02545920 i afsluttet undersøgelse A8241021, vil blive titreret op til 20 mg med 5 mg stigning pr. uge over 4 uger (5 mg stigning/uge)
Medicin: 20 mg BID af PF-02545920
Alle forsøgspersoner, der afsluttede A8241021, vil modtage 20 mg BID (med eller uden titrering)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 år
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der administrerede et produkt eller medicinsk udstyr, uanset dets årsagssammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; var livstruende (umiddelbar risiko for død); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. Behandlingsfremkaldende bivirkninger er hændelser mellem første dosis af undersøgelsesbehandling og op til 28 kalenderdage efter sidste administration af undersøgelsesbehandling, som var fraværende før behandling, eller som forværredes efter behandling. AE'er omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
1 år
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorietest (uden hensyn til baseline abnormitet)
Tidsramme: 1 år
Laboratorietesten omfattede: hæmatologi (hæmoglobin, hæmatokrit, røde blodlegemer, blodpladetal, hvide blodlegemer, absolut totale neutrofiler, eosinofiler, monocytter, basofiler og lymfocytter), kemi (blod urinstof nitrogen/urea, kreatinin, glukose, glykosyleret hæmoglobin [kun diabetikere], calcium, phosphor, magnesium, kreatinkinase, natrium, kalium, chlorid, total kuldioxid, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, lactatdehydrogenase, total bilirubin, alkalisk fosfatase, total protein, albumin urinanalyse (farve, udseende, vægtfylde, pH, kvalitativ glucose, kvalitativt protein, kvalitativt blod, ketoner, nitritter, leukocytesterase og mikroskopi) og andre tests (follikelstimulerende hormon, urinmedicinsk screening, uringraviditet [humant choriongonadotropin, hCG], serum beta hCG). Abnormitet blev bestemt af efterforskeren.
1 år
Antal deltagere med vitale tegn Datamøde Kategoriske opsummeringskriterier
Tidsramme: 1 år
Antallet af deltagere med data om vitale tegn, der opfylder følgende kriterier, præsenteres: (1) systolisk blodtryk (SBP) på ryggen <90 millimeter kviksølv (mmHg); (2) stående SBP <90 mmHg; (3) liggende diastolisk blodtryk (DBP) <50 mmHg; (4) stående DBP <50 mmHg; (5) liggende pulsfrekvens <40 slag pr. minut (bpm); (6) liggende pulsfrekvens >120 slag/min; (7) stående pulsfrekvens <40 bpm; (8) stående pulsfrekvens >140 bpm; (9) maksimal stigning fra baseline i liggende SBP >= 30 mmHg; (10) maksimal stigning fra baseline i stående SBP >= 30 mmHg; (11) maksimal stigning fra baseline i liggende DBP >= 20 mmHg; (12) maksimal stigning fra baseline i stående DBP >= 20 mmHg; (13) maksimalt fald fra baseline i liggende SBP >=30 mmHg; (14) maksimalt fald fra baseline i stående SBP >=30 mmHg; (15) maksimalt fald fra baseline i liggende DBP >=20 mmHg; (16) maksimalt fald fra baseline i stående DBP >=20 mmHg.
1 år
Antal deltagere med elektrokardiogram (EKG) datamøde Kategoriske opsummeringskriterier
Tidsramme: 1 år
Maksimale absolutte værdier og stigninger fra baseline blev opsummeret for PR-interval (interval mellem starten af ​​EKG P-bølgen og starten af ​​QRS-komplekset svarende til tiden mellem starten af ​​den atrielle depolarisering og starten af ​​ventrikulær depolarisering), QRS-kompleks ( tid fra Q-bølge til slutningen af ​​S-bølgen svarende til ventrikulær depolarisering), og QTcF-interval (tid fra EKG Q-bølge til slutningen af ​​T-bølge svarende til elektrisk systole, korrigeret for hjertefrekvens ved hjælp af Fridericias formel). Antal deltagere med EKG-data, der opfylder følgende kriterier, præsenteres: (1) PR-interval >=300 msek; (2) QRS-kompleks >=140 msek; (3) QTcF-interval: 450 til <480 msek; (4) QTcF-interval: 480 til <500 msek; (5) QTcF-interval >=500 msek; (6) PR-intervalforøgelse fra baseline >=25/50 procent; (7) QRS kompleks stigning fra baseline >=50 procent; (8) QTcF interval stigning fra baseline: 30 til <60 msek; (9) QTcF-intervalforøgelse fra baseline >=60 msek.
1 år
Antal deltagere med unormalt antal hvide blodlegemer og absolut neutrofiltal (uden hensyn til baseline-abnormitet)
Tidsramme: 1 år
Antallet af deltagere med antal hvide blodlegemer (WBC) og absolut neutrofiltal (ANC), der opfylder følgende kriterier, præsenteres: (1) WBC-tal <0,6 *den nedre normalgrænse (LLN); (2) WBC-tal >1,5 gange den øvre normalgrænse (ULN); (3) ANC <0,8*LLN; og (4) ANC >1,2*ULN.
1 år
Antal deltagere med abnormiteter i laboratorietest (normal baseline)
Tidsramme: 1 år
Laboratorietesten omfattede: hæmatologi (hæmoglobin, hæmatokrit, røde blodlegemer, blodpladetal, hvide blodlegemer, absolut totale neutrofiler, eosinofiler, monocytter, basofiler og lymfocytter), kemi (blod urinstof nitrogen/urea, kreatinin, glukose, glykosyleret hæmoglobin [kun diabetikere], calcium, phosphor, magnesium, kreatinkinase, natrium, kalium, chlorid, total kuldioxid, aspartataminotransferase, alaninaminotransferase, lactatdehydrogenase, total bilirubin, alkalisk fosfatase, total protein, albumin urinanalyse (farve, udseende, vægtfylde, pH, kvalitativ glucose, kvalitativt protein, kvalitativt blod, ketoner, nitritter, leukocytesterase og mikroskopi) og andre tests (follikelstimulerende hormon, urinmedicinsk screening, uringraviditet [humant choriongonadotropin, hCG], serum beta hCG). Abnormitet blev bestemt af efterforskeren.
1 år
Antal deltagere med uønskede hændelser relateret til ekstrapyramidale symptomer efter sværhedsgrad
Tidsramme: 1 år
Bivirkninger relateret til ekstrapyramidale symptomer omfattede dystoni, akatisi, tardiv dyskinesi). Sværhedsgraden blev vurderet af efterforskeren. Mild betyder, at AE ikke forstyrrede deltagerens sædvanlige funktion. Moderat betyder, at AE til en vis grad forstyrrede deltagerens sædvanlige funktion. Alvorlig betyder, at AE interfererede væsentligt med deltagerens sædvanlige funktion.
1 år
Antal deltagere i hver Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategori
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge ​​2 og 4, måned 3, 6, 9 og 12, opfølgningsbesøg (7-14 dage efter den sidste dosis af måned 12)
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) var en interviewbaseret vurderingsskala til systematisk at vurdere selvmordstanker og selvmordsadfærd og blev brugt i denne undersøgelse. C-SSRS-svar blev kortlagt på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA). Antallet af deltagere med nogen af ​​følgende adfærd, der er opstået siden sidste besøg, blev opsummeret: fuldført selvmord; selvmordsforsøg; forberedende handlinger mod selvmord; selvmordstanker; selvskadende adfærd (ingen selvmordshensigt).
Baseline (dag 1), uge ​​2 og 4, måned 3, 6, 9 og 12, opfølgningsbesøg (7-14 dage efter den sidste dosis af måned 12)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 6 og måned 12
UHDRS er en klinisk vurderingsskala udviklet til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af Huntingtons sygdom (HD). Komponenterne i den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd og funktionelle evner. Total Motor Score (TMS) vurderer motoriske egenskaber ved HD med standardiserede vurderinger af oculomotorisk funktion, dysartri, chorea, dystoni, gang og postural evne. Den samlede motoriske svækkelsesscore var summen af ​​alle de individuelle 31 motoriske underpunkter (hver vurderet fra 0 til 4), med højere score, der indikerer mere alvorlig motorisk svækkelse end lavere score. Rækkevidden af ​​TMS er 0-124.
Baseline (dag 1), måned 6 og måned 12
Ændring fra baseline i Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximum Chorea (TMC)-score
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 6 og måned 12
UHDRS er en klinisk vurderingsskala udviklet til at give en ensartet vurdering af de kliniske træk og forløbet af Huntingtons sygdom (HD). Komponenterne i den fulde UHDRS vurderer motorisk funktion, kognition, adfærd og funktionelle evner. Total Maximum Chorea (TMC) er en undergruppe af TMS-vurderingen og sammensat af scoringen af ​​7 chorea-vurderinger (ansigt, orobuccolingual, trunk, højre og venstre øvre ekstremiteter, højre og venstre underekstremiteter). Hver vurdering er vurderet fra 0 til 4 (fraværende til langvarig). TMC opnås ved at lægge hver af de separate score sammen, hvilket fører til en maksimal score på 28. Minimumsscore er 0. Jo højere score, jo værre er symptomerne.
Baseline (dag 1), måned 6 og måned 12
Absolut værdi i klinisk global indtryk af forbedring (CGI-I)-score
Tidsramme: Måned 6 og måned 12
The Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) er et globalt mål for forbedring eller forandring baseret på klinikerens vurdering af alle tilgængelige kliniske data opnået ved at interviewe deltageren. CGI-I består af en enkelt 7-punkts vurdering af total forbedring eller ændring fra baseline sværhedsgrad, uanset om ændringen udelukkende skyldes lægemiddelbehandling eller ej. Bedømmerne vælger 1 svar baseret på følgende spørgsmål: "I forhold til din deltagers tilstand ved begyndelsen af ​​behandlingen, hvor meget har han/hun ændret sig?" Scoren er: 1: Meget forbedret; 2: Meget forbedret; 3: Minimalt forbedret; 4: Ingen ændring; 5: Minimalt værre; 6: Meget værre; eller 7: Meget værre.
Måned 6 og måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

6. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2015

Først opslået (Skøn)

21. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A8241022
  • 2014-004900-31 (EudraCT nummer)
  • OPEN LABEL TO A8241021 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 20 mg BID af PF-02545920

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner