A8241021 연구를 완료한 헌팅턴병 피험자에서 Pf-02545920의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 오픈 라벨 확장 연구
2018년 3월 23일 업데이트: Pfizer
이전에 A8241021 연구를 완료한 헌팅턴병 피험자에서 Pf-02545920의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 공개 라벨 확장 연구
이 연구는 HD 환자를 대상으로 한 연구 A8241021에 따른 PF-02545920 20mg 투여 BID의 12개월 오픈 라벨 연장 연구입니다.
1차 종점은 PF-02545920의 20mg BID의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
2차 종점은 총 운동 점수(TMS) 평가 및/또는 치료 6개월 및 12개월 후 UHDRS(Unified Huntington Disease Rating Scale)의 총 최대 무도증(TMC) 평가의 기준선으로부터의 변화 및 임상 글로벌입니다. 치료 6개월 및 12개월 후 인상 개선 점수.
선행 A8241021 연구에서 20mg PF-02545920 용량 그룹에 할당된 피험자는 적정 없이 20mg PF-02545920을 받게 됩니다.
다른 모든 피험자는 다음과 같이 20mg BID 용량으로 적정될 것입니다: 7일 동안 5mg BID, 7일 동안 10mg BID, 7일 동안 15mg BID, 그리고 나머지 치료 단계 동안 20mg BID.
최대 260명의 피험자가 이 오픈 라벨 확장에 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
188
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
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Berlin, 독일, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bochum, 독일, 44791
- St. Josef Hospital
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Erlangen, 독일, 91054
- Friedrich-Alexander-Universität
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Lübeck, 독일, 23562
- Universität zu Lübeck
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Marburg, 독일, 35043
- Philipps Universität Marburg
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Munchen, 독일, 81675
- Technische Universität München
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Münster, 독일, 48149
- George-Huntington-Institut
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Taufkirchen, 독일, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
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Ulm, 독일, 89081
- Universitatsklinikum Ulm
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Wuerzburg, 독일, 97080
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- The Kirkland Clinic of UAB Hospital
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic Arizona
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- University of California, Irvine
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Radiology
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug Information Center
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Neurology Clinic
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Wexner Medical Center at the Ohio State University
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Wright Center of Innovation- The Ohio State University
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Aberdeen, 영국, AB25 2ZA
- NHS Grampian, Aberdeen Royal Infirmary, Clinical Genetics Centre
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Institute of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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London, 영국, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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London, 영국, SE19RT
- Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
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London, 영국, wc1b 5eh
- University College London Hospitals Huntington's Diesease
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Manchester, 영국, M13 9WL
- The National Institute for Health Research / Wellcome Trust Clinical Research Facility
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE4 5PL
- Newcastle Magnetic Resonance Centre
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
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Southampton, 영국, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Wessex Neurological Centre
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Manchester
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Oxford Road, Manchester, 영국, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Newcastle UPON TYNE
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Gosforth, Newcastle UPON TYNE, 영국, NE3 3XT
- St Nicholas Hospital
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WEST Midlands
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Birmingham, WEST Midlands, 영국, B15 2FG
- Bimingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust Department of Neuropsychiatry
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6T 2B5
- The Centre For Huntington Disease, The University of British Columbia
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M3B 2S7
- Center For Movement Disorders
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- CHUM-Notre-Dame Hospital
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4L 4M1
- CHUM-Notre-Dame, Pharmacie
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Gdansk, 폴란드, 80462
- Copernicus Podmiot Leczniczy sp.zo.o
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Krakow, 폴란드, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. zo.o
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Poznan, 폴란드, 60-529
- Solumed Centrum Medyczne
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Warszawa, 폴란드, 02957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii, I Klinika Neurologiczna
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
30년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 연구 A8241021을 완료해야 합니다.
- ≥36 CAG 반복을 포함한 HD 진단.
제외 기준:
- 헌팅턴병 이외의 중요한 신경학적 장애.
- WBC ≤ 3500/mm3 AND/OR ANC ≤ 2000/mm3 및 호중구감소증 또는 골수증식성 질환의 병력.
- A8241022에 등록할 수 있는 것으로 승인되지 않은 연구 A8241021 동안 경험한 모든 약물 관련 SAE.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 20 mg BID PF-02545920 적정되지 않음
완료된 연구 A8241021에서 20mg BID를 투여받은 피험자는 계속해서 20mg BID PF-02545920을 투여받게 됩니다.
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A8241021을 완료한 모든 피험자는 20mg BID를 받게 됩니다(적정 포함 또는 제외).
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실험적: 20mg BID PF-02545920 적정
완료된 연구 A8241021에서 PF-02545920의 위약 또는 5mg BID를 받은 피험자는 4주에 걸쳐 주당 5mg 증분으로 최대 20mg까지 적정됩니다(5mg 증분/주).
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A8241021을 완료한 모든 피험자는 20mg BID를 받게 됩니다(적정 포함 또는 제외).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참여자 수
기간: 일년
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부작용(AE)은 연구 치료와의 인과 관계에 관계없이 제품 또는 의료 기기를 투여한 임상 조사 참여자에게서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다.
중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협했습니다(즉각적인 사망 위험). 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료 긴급 AE는 연구 치료의 첫 번째 용량과 연구 치료의 마지막 투여 후 최대 28일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 후 악화된 사건입니다.
AE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
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일년
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검사실 검사 이상이 있는 참가자 수(기준치 이상과 관계 없음)
기간: 일년
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실험실 테스트에는 다음이 포함됩니다. 당화 헤모글로빈[당뇨병 환자만 해당], 칼슘, 인, 마그네슘, 크레아틴 키나아제, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 이산화탄소, 아스파라긴산 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 총 빌리루빈, 알칼리 포스파타아제, 요산, 알부민, 총 단백질), 소변검사(색상, 외관, 비중, pH, 정성혈당, 정성단백질, 정성혈액, 케톤, 아질산염, 백혈구 에스테라제, 현미경검사) 및 기타검사(난포자극호르몬, 소변약물선별, 소변임신[인간융모성성선자극호르몬, hCG], 혈청 베타 hCG).
이상은 조사관에 의해 결정되었습니다.
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일년
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생명 징후 데이터가 범주별 요약 기준을 충족하는 참가자 수
기간: 일년
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다음 기준을 충족하는 활력 징후 데이터가 있는 참가자의 수가 제시됩니다. (2) 기립 SBP <90mmHg; (3) 앙와위 확장기 혈압(DBP) < 50 mmHg; (4) 기립 DBP <50 mmHg; (5) 앙와위 맥박수 <40 bpm(beats per minute); (6) 앙와위 맥박수 >120 bpm; (7) 기립 맥박수 <40 bpm; (8) 기립 맥박수 >140 bpm; (9) 앙와위 SBP >= 30 mmHg의 기준선으로부터 최대 증가; (10) 기립 SBP >= 30 mmHg에서 기준선으로부터의 최대 증가; (11) 앙와위 DBP >= 20mmHg에서 기준선으로부터의 최대 증가; (12) 기립 DBP >= 20mmHg의 기준선으로부터의 최대 증가; (13) 앙와위 SBP >=30 mmHg에서 기준선으로부터의 최대 감소; (14) 기립 SBP >=30 mmHg에서 기준선으로부터의 최대 감소; (15) 앙와위 DBP >=20 mmHg에서 기준선으로부터의 최대 감소; (16) 기립 DBP >=20 mmHg에서 기준선으로부터의 최대 감소.
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일년
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범주별 요약 기준을 충족하는 심전도(ECG) 데이터가 있는 참가자 수
기간: 일년
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PR 간격(심방 탈분극의 시작과 심실 탈분극의 시작 사이의 시간에 해당하는 ECG P 파의 시작과 QRS 복합 시작 사이의 간격), QRS 복합( Q파에서 심실 탈분극에 해당하는 S파의 끝까지의 시간), QTcF 간격(ECG Q파에서 전기 수축기에 해당하는 T파의 끝까지의 시간, Fridericia의 공식을 사용하여 심박수에 대해 보정됨).
다음 기준을 충족하는 ECG 데이터가 있는 참가자의 수가 제시됩니다: (1) PR 간격 >=300msec; (2) QRS 복합 >=140msec; (3) QTcF 간격: 450 ~ <480msec; (4) QTcF 간격: 480 ~ <500msec; (5) QTcF 간격 >=500msec; (6) 기준선으로부터 PR 간격 증가 >=25/50%; (7) 기준선으로부터의 QRS파 증가 >=50%; (8) 기준선에서 QTcF 간격 증가: 30에서 <60msec로; (9) 기준선으로부터의 QTcF 간격 증가 >=60msec.
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일년
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백혈구 수 및 절대 호중구 수가 비정상인 참여자 수(기준선 비정상과 무관)
기간: 일년
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다음 기준을 충족하는 백혈구(WBC) 수 및 절대 호중구 수(ANC)를 갖는 참가자의 수가 제시됩니다: (1) WBC 수 <0.6 * 정상 하한(LLN); (2) WBC 수 > 정상 상한치(ULN)의 1.5배; (3) ANC <0.8*LLN; 및 (4) ANC >1.2*ULN.
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일년
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검사실 검사 이상이 있는 참여자 수(정상 기준선)
기간: 일년
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실험실 테스트에는 다음이 포함됩니다. 당화 헤모글로빈[당뇨병 환자만 해당], 칼슘, 인, 마그네슘, 크레아틴 키나아제, 나트륨, 칼륨, 염화물, 총 이산화탄소, 아스파라긴산 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소, 젖산 탈수소효소, 총 빌리루빈, 알칼리 포스파타아제, 요산, 알부민, 총 단백질), 소변검사(색상, 외관, 비중, pH, 정성혈당, 정성단백질, 정성혈액, 케톤, 아질산염, 백혈구 에스테라제, 현미경검사) 및 기타검사(난포자극호르몬, 소변약물선별, 소변임신[인간융모성성선자극호르몬, hCG], 혈청 베타 hCG).
이상은 조사관에 의해 결정되었습니다.
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일년
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중증도에 따른 추체외로 증상과 관련된 부작용이 있는 참가자 수
기간: 일년
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추체외로 증상과 관련된 이상반응에는 근긴장이상, 정좌불능증, 지발성 운동이상증이 포함됨).
중증도는 조사관에 의해 평가되었습니다.
약함은 AE가 참가자의 일상적인 기능을 방해하지 않았음을 의미합니다.
보통은 AE가 참가자의 일상적인 기능을 어느 정도 방해했음을 의미합니다.
심각함은 AE가 참가자의 일상적인 기능을 상당히 방해했음을 의미합니다.
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일년
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컬럼비아 자살 평가 분류 알고리즘(C-CASA) 범주별 참가자 수
기간: 기준선(1일), 2주 및 4주, 3, 6, 9 및 12개월, 후속 방문(12개월의 마지막 투여 후 7-14일)
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Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)은 자살생각과 자살행동을 체계적으로 평가하기 위한 인터뷰 기반 평가척도로 본 연구에 사용되었다.
C-SSRS 응답은 C-CASA(Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment)에 매핑되었습니다.
마지막 방문 이후 발생한 다음 행동 중 하나가 있는 참가자의 수를 요약했습니다. 완전한 자살; 자살 시도; 자살을 위한 준비 행위; 자살 생각; 자해 행위(자살 의도 없음).
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기준선(1일), 2주 및 4주, 3, 6, 9 및 12개월, 후속 방문(12개월의 마지막 투여 후 7-14일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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통합 헌팅턴병 등급 척도(UHDRS) 총 운동 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차), 6개월차 및 12개월차
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UHDRS는 헌팅턴병(HD)의 임상적 특징과 과정에 대한 균일한 평가를 제공하기 위해 개발된 임상 평가 척도입니다.
전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동 및 기능적 능력을 평가합니다.
총 운동 점수(TMS)는 안구 운동 기능, 구음 장애, 무도병, 근긴장 이상, 보행 및 자세 능력의 표준화된 등급으로 HD의 운동 기능을 평가합니다.
총 운동 장애 점수는 개별 31개 운동 하위 항목(각각 0에서 4까지 평가됨)의 합계였으며, 점수가 높을수록 낮은 점수보다 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다.
TMS의 범위는 0-124입니다.
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기준선(1일차), 6개월차 및 12개월차
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UHDRS(Unified Huntington's Disease Rating Scale) 총 최대 무도증(TMC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차), 6개월차 및 12개월차
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UHDRS는 헌팅턴병(HD)의 임상적 특징과 과정에 대한 균일한 평가를 제공하기 위해 개발된 임상 평가 척도입니다.
전체 UHDRS의 구성 요소는 운동 기능, 인지, 행동 및 기능적 능력을 평가합니다.
TMC(Total Maximum Chorea)는 TMS 평가의 하위 집합이며 7가지 무도증 평가(얼굴, 구강 설측, 몸통, 오른쪽 및 왼쪽 상지, 오른쪽 및 왼쪽 하지)의 점수로 구성됩니다.
각 평가는 0에서 4까지 평가됩니다(결석에서 장기간).
TMC는 각각의 개별 점수를 합산하여 최대 점수 28로 이어집니다.
최소 점수는 0입니다. 점수가 높을수록 증상이 악화됩니다.
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기준선(1일차), 6개월차 및 12개월차
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CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 점수의 절대값
기간: 6개월 및 12개월
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CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement)는 참가자 인터뷰에서 얻은 모든 사용 가능한 임상 데이터에 대한 임상의의 평가를 기반으로 한 전반적인 개선 또는 변화 측정입니다.
CGI-I는 변화가 전적으로 약물 치료로 인한 것인지 여부에 관계없이 기본 심각도에서 총 개선 또는 변화의 단일 7점 등급으로 구성됩니다.
평가자는 "치료 초기에 참가자의 상태와 비교하여 얼마나 변했습니까?"라는 질문에 따라 1개의 응답을 선택합니다.
점수: 1: 매우 많이 개선됨; 2: 많이 개선됨; 3: 최소한으로 개선됨; 4: 변화 없음; 5: 최소한으로 악화됨; 6: 훨씬 나쁨; 또는 7: 매우 훨씬 나쁩니다.
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6개월 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 2월 25일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 6일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 15일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 3월 23일
마지막으로 확인됨
2018년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .