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Studio di estensione in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di Pf-02545920 nei soggetti con malattia di Huntington che hanno completato lo studio A8241021

23 marzo 2018 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di estensione in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine del Pf-02545920 nei soggetti con malattia di Huntington che hanno precedentemente completato lo studio A8241021

Questo studio è uno studio di estensione in aperto di 12 mesi di PF-02545920 20 mg BID dopo lo studio A8241021 in soggetti con MH. Gli endpoint primari saranno valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di 20 mg BID di PF-02545920. Gli endpoint secondari saranno la variazione rispetto al basale nella valutazione del punteggio motorio totale (TMS) e/o la valutazione della corea massima totale (TMC) della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) dopo 6 e 12 mesi di trattamento, e il livello clinico globale Punteggio Impression-Improvement dopo 6 e 12 mesi di trattamento. I soggetti, che sono stati assegnati al gruppo di dosaggio da 20 mg di PF-02545920 nel precedente studio A8241021, riceveranno 20 mg di PF-02545920 senza alcuna titolazione. Tutti gli altri soggetti saranno titolati alla dose di 20 mg BID come segue: 5 mg BID per 7 giorni, 10 mg BID per 7 giorni, 15 mg BID per 7 giorni, quindi 20 mg BID per il resto della fase di trattamento. Fino a 260 soggetti possono prendere parte a questa estensione del marchio aperto

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

188

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The Centre For Huntington Disease, The University of British Columbia
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Center For Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame, Pharmacie
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Germania, 44791
        • St. Josef Hospital
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Lübeck, Germania, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Germania, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Munchen, Germania, 81675
        • Technische Universität München
      • Münster, Germania, 48149
        • George-Huntington-Institut
      • Taufkirchen, Germania, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Germania, 97080
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy sp.zo.o
      • Krakow, Polonia, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. zo.o
      • Poznan, Polonia, 60-529
        • Solumed Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polonia, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii, I Klinika Neurologiczna
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Aberdeen Royal Infirmary, Clinical Genetics Centre
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Institute of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, SE19RT
        • Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, wc1b 5eh
        • University College London Hospitals Huntington's Diesease
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research / Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust, Wessex Neurological Centre
    • Manchester
      • Oxford Road, Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Newcastle UPON TYNE
      • Gosforth, Newcastle UPON TYNE, Regno Unito, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
    • WEST Midlands
      • Birmingham, WEST Midlands, Regno Unito, B15 2FG
        • Bimingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust Department of Neuropsychiatry
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • The Kirkland Clinic of UAB Hospital
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders & Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • The Wright Center of Innovation- The Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 30 anni a 66 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono aver completato lo studio A8241021
  • Diagnosi di HD, incluse ≥36 ripetizioni CAG.

Criteri di esclusione:

  • Disturbo neurologico significativo diverso dalla malattia di Huntington.
  • WBC ≤ 3500/mm3 E/O ANC ≤ 2000/mm3 e storia di neutropenia o disturbi mieolo-proliferativi.
  • Qualsiasi SAE correlato al farmaco sperimentato durante lo studio A8241021 che non è stato approvato come accettabile per l'arruolamento nello studio A8241022.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 20 mg BID PF-02545920 non titolato
I soggetti che hanno ricevuto 20 mg BID nello studio completato A8241021 continueranno a ricevere 20 mg BID PF-02545920
Droga: 20 mg BID di PF-02545920
Tutti i soggetti che hanno completato A8241021 riceveranno 20 mg BID (con o senza titolazione)
Sperimentale: 20mg BID PF-02545920 titolato
I soggetti che hanno ricevuto placebo o 5 mg BID di PF-02545920 nello studio completato A8241021 saranno titolati fino a 20 mg con incrementi di 5 mg a settimana, nell'arco di 4 settimane (incrementi di 5 mg/settimana)
Droga: 20 mg BID di PF-02545920
Tutti i soggetti che hanno completato A8241021 riceveranno 20 mg BID (con o senza titolazione)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 1 anno
Un evento avverso (AE) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto o un dispositivo medico, indipendentemente dalla sua relazione causale con il trattamento in studio. L'evento avverso grave (SAE) è stato un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; era in pericolo di vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. Gli eventi avversi insorti durante il trattamento sono eventi tra la prima dose del trattamento in studio e fino a 28 giorni di calendario dopo l'ultima somministrazione del trattamento in studio che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati dopo il trattamento. Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
1 anno
Numero di partecipanti con anomalie nei test di laboratorio (senza riguardo all'anomalia al basale)
Lasso di tempo: 1 anno
Gli esami di laboratorio includevano: ematologia (emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi, conta piastrinica, conta dei globuli bianchi, neutrofili totali assoluti, eosinofili, monociti, basofili e linfociti), chimica (azoto ureico/urea, creatinina, glucosio, emoglobina glicosilata [solo diabetici], calcio, fosforo, magnesio, creatina chinasi, sodio, potassio, cloruro, anidride carbonica totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bilirubina totale, fosfatasi alcalina, acido urico, albumina, proteine ​​totali), analisi delle urine (colore, aspetto, peso specifico, pH, glucosio qualitativo, proteine ​​qualitative, sangue qualitativo, chetoni, nitriti, esterasi leucocitaria e microscopia) e altri test (ormone follicolo-stimolante, test antidroga nelle urine, gravidanza nelle urine [gonadotropina corionica umana, hCG], beta hCG sierica). L'anomalia è stata determinata dall'investigatore.
1 anno
Numero di partecipanti con dati sui segni vitali che soddisfano i criteri di riepilogo categorico
Lasso di tempo: 1 anno
Viene presentato il numero di partecipanti con dati sui segni vitali che soddisfano i seguenti criteri: (1) pressione arteriosa sistolica supina (SBP) <90 millimetri di mercurio (mmHg); (2) SBP in piedi <90 mmHg; (3) pressione arteriosa diastolica supina (DBP) <50 mmHg; (4) DBP in piedi <50 mmHg; (5) frequenza cardiaca in posizione supina <40 battiti al minuto (bpm); (6) frequenza cardiaca supina > 120 bpm; (7) frequenza cardiaca in piedi <40 bpm; (8) frequenza cardiaca in piedi > 140 bpm; (9) aumento massimo rispetto al basale della SBP in posizione supina >= 30 mmHg; (10) aumento massimo rispetto al basale della PAS in piedi >= 30 mmHg; (11) aumento massimo rispetto al basale di DBP in posizione supina >= 20 mmHg; (12) aumento massimo rispetto al basale della DBP in piedi >= 20 mmHg; (13) diminuzione massima rispetto al basale della SBP in posizione supina >=30 mmHg; (14) diminuzione massima rispetto al basale della PAS in piedi >=30 mmHg; (15) diminuzione massima rispetto al basale in DBP in posizione supina >=20 mmHg; (16) diminuzione massima rispetto al basale nel DBP in piedi >=20 mmHg.
1 anno
Numero di partecipanti con dati dell'elettrocardiogramma (ECG) che soddisfano i criteri di riepilogo categorico
Lasso di tempo: 1 anno
I valori massimi assoluti e gli aumenti rispetto al basale sono stati riassunti per intervallo PR (intervallo tra l'inizio dell'onda P dell'ECG e l'inizio del complesso QRS corrispondente al tempo tra l'inizio della depolarizzazione atriale e l'inizio della depolarizzazione ventricolare), complesso QRS ( tempo dall'onda Q alla fine dell'onda S corrispondente alla depolarizzazione ventricolare) e intervallo QTcF (tempo dall'onda Q dell'ECG alla fine dell'onda T corrispondente alla sistole elettrica, corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia). Viene presentato il numero di partecipanti con dati ECG che soddisfano i seguenti criteri: (1) intervallo PR >=300 msec; (2) complesso QRS >=140 msec; (3) intervallo QTcF: da 450 a <480 msec; (4) intervallo QTcF: da 480 a <500 msec; (5) intervallo QTcF >=500 msec; (6) aumento dell'intervallo PR rispetto al basale >=25/50%; (7) aumento del complesso QRS rispetto al basale >=50%; (8) Aumento dell'intervallo QTcF rispetto al basale: da 30 a <60 msec; (9) Aumento dell'intervallo QTcF rispetto al basale >=60 msec.
1 anno
Numero di partecipanti con conta anomala dei globuli bianchi e conta assoluta dei neutrofili (senza riguardo all'anomalia al basale)
Lasso di tempo: 1 anno
Viene presentato il numero di partecipanti con conta leucocitaria (WBC) e conta assoluta dei neutrofili (ANC) che soddisfano i seguenti criteri: (1) conta leucocitaria <0,6 * il limite inferiore della norma (LLN); (2) conta leucocitaria >1,5 volte il limite superiore della norma (ULN); (3) CAN <0,8*LLN; e (4) ANC >1,2*ULN.
1 anno
Numero di partecipanti con anomalie nei test di laboratorio (linea di base normale)
Lasso di tempo: 1 anno
Gli esami di laboratorio includevano: ematologia (emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi, conta piastrinica, conta dei globuli bianchi, neutrofili totali assoluti, eosinofili, monociti, basofili e linfociti), chimica (azoto ureico/urea, creatinina, glucosio, emoglobina glicosilata [solo diabetici], calcio, fosforo, magnesio, creatina chinasi, sodio, potassio, cloruro, anidride carbonica totale, aspartato aminotransferasi, alanina aminotransferasi, lattato deidrogenasi, bilirubina totale, fosfatasi alcalina, acido urico, albumina, proteine ​​totali), analisi delle urine (colore, aspetto, peso specifico, pH, glucosio qualitativo, proteine ​​qualitative, sangue qualitativo, chetoni, nitriti, esterasi leucocitaria e microscopia) e altri test (ormone follicolo-stimolante, test antidroga nelle urine, gravidanza nelle urine [gonadotropina corionica umana, hCG], beta hCG sierica). L'anomalia è stata determinata dall'investigatore.
1 anno
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati a sintomi extrapiramidali per gravità
Lasso di tempo: 1 anno
Gli eventi avversi correlati ai sintomi extrapiramidali includevano distonia, acatisia, discinesia tardiva). La gravità è stata valutata dall'investigatore. Lieve significa che l'AE non ha interferito con la normale funzione del partecipante. Moderato significa che l'AE ha interferito in una certa misura con la normale funzione del partecipante. Grave significa che l'AE ha interferito in modo significativo con la normale funzione del partecipante.
1 anno
Numero di partecipanti in ciascuna categoria dell'algoritmo di valutazione del suicidio (C-CASA) della classificazione Columbia
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), settimane 2 e 4, mesi 3, 6, 9 e 12, visita di follow-up (7-14 giorni dopo l'ultima dose del mese 12)
La Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) era una scala di valutazione basata su interviste per valutare sistematicamente l'ideazione suicidaria e il comportamento suicidario ed è stata utilizzata in questo studio. Le risposte C-SSRS sono state mappate sul Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA). È stato riassunto il numero di partecipanti con uno dei seguenti comportamenti verificatisi dall'ultima visita: suicidio completato; tentativo di suicidio; atti preparatori al suicidio; ideazione suicidaria; comportamento autolesionistico (nessun intento suicidario).
Basale (giorno 1), settimane 2 e 4, mesi 3, 6, 9 e 12, visita di follow-up (7-14 giorni dopo l'ultima dose del mese 12)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio motorio totale della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), mese 6 e mese 12
L'UHDRS è una scala di valutazione clinica sviluppata per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della Malattia di Huntington (HD). I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento e le capacità funzionali. Il punteggio motorio totale (TMS) valuta le caratteristiche motorie della MH con valutazioni standardizzate della funzione oculomotoria, disartria, corea, distonia, andatura e capacità posturale. I punteggi totali di compromissione motoria erano la somma di tutti i singoli 31 sotto-item motori (ciascuno valutato da 0 a 4), con punteggi più alti che indicavano una compromissione motoria più grave rispetto a punteggi inferiori. L'intervallo di TMS è 0-124.
Basale (giorno 1), mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Maximum Chorea (TMC)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1), mese 6 e mese 12
L'UHDRS è una scala di valutazione clinica sviluppata per fornire una valutazione uniforme delle caratteristiche cliniche e del decorso della Malattia di Huntington (HD). I componenti dell'UHDRS completo valutano la funzione motoria, la cognizione, il comportamento e le capacità funzionali. Total Maximum Chorea (TMC) è un sottoinsieme della valutazione TMS ed è composto dal punteggio di 7 valutazioni della corea (viso, orobuccolinguale, tronco, estremità superiori destra e sinistra, estremità inferiori destra e sinistra). Ogni valutazione è valutata da 0 a 4 (da assente a prolungata). Il TMC si ottiene sommando ciascuno dei punteggi separati, portando a un punteggio massimo di 28. Il punteggio minimo è 0. Più alto è il punteggio, peggiori sono i sintomi.
Basale (giorno 1), mese 6 e mese 12
Valore assoluto nel punteggio CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement).
Lasso di tempo: Mese 6 e Mese 12
La Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) è una misura globale di miglioramento o cambiamento basata sulla valutazione del medico di tutti i dati clinici disponibili ottenuti dall'intervista al partecipante. Il CGI-I consiste in una singola valutazione a 7 punti del miglioramento totale o del cambiamento rispetto alla gravità di base, indipendentemente dal fatto che il cambiamento sia dovuto o meno interamente al trattamento farmacologico. I valutatori selezionano 1 risposta in base alla seguente domanda: "Rispetto alle condizioni del partecipante all'inizio del trattamento, quanto è cambiato?" I punteggi sono: 1: Molto migliorato; 2: Molto migliorato; 3: minimamente migliorato; 4: Nessun cambiamento; 5: minimamente peggiore; 6: Molto peggio; o 7: molto, molto peggio.
Mese 6 e Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

6 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

6 febbraio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

21 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2018

Ultimo verificato

1 marzo 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • A8241022
  • 2014-004900-31 (Numero EudraCT)
  • OPEN LABEL TO A8241021 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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