Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do Risdiplam (RO7034067) administrado por via oral em voluntários saudáveis

2 de outubro de 2018 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um único centro, randomizado, investigador/sujeito cego, adaptável de dose única ascendente (SAD), controlado por placebo, estudo paralelo para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (incluindo o efeito dos alimentos e o efeito do itraconazol na Farmacocinética de uma dose oral única de RO7034067) e farmacodinâmica de RO7034067 após administração oral em indivíduos saudáveis

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do Risdiplam (RO7034067) em pessoas saudáveis. O estudo avaliará o que o corpo faz com o Risdiplam (RO7034067) e o que o Risdiplam (RO7034067) faz com o corpo. Risdiplam (RO7034067) será administrado por via oral em doses gradualmente crescentes. Os dados deste estudo ajudarão a definir a dose para explorar ainda mais o Risdiplam (RO7034067) em pacientes com Atrofia Muscular Espinhal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

33

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9728 NZ
        • Pra International Group B.V

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens saudáveis, de 18 a 45 anos, inclusive
  • Índice de Massa Corporal (IMC) de 18 a 30 quilos/metro quadrado, inclusive

Critério de exclusão:

  • Histórico ou evidência de qualquer condição médica que possa alterar a absorção, o metabolismo ou a eliminação de drogas
  • História de malignidade nos últimos 5 anos
  • Uma história de hipersensibilidade clinicamente significativa (p. drogas, excipientes) ou reações alérgicas
  • Qualquer doença grave dentro de um mês antes do exame de triagem ou qualquer doença febril dentro de uma semana antes da triagem e até a primeira administração do medicamento do estudo
  • História ou presença de anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG) ou doença cardiovascular
  • Anormalidades clinicamente significativas nos resultados dos exames laboratoriais
  • Taxa de pulso em repouso confirmada (PR) maior que 100 ou menor que 40 bpm
  • Pressão arterial sistólica (PAS) confirmada maior que 140 ou menor que 90 mm Hg e pressão arterial diastólica (PAD) maior que 90 ou menor que 50 mm Hg
  • Resultado positivo para HIV1 e HIV2, hepatite C (HCV) ou hepatite B (HBV)
  • História de qualquer doença gastrointestinal, renal, hepática, broncopulmonar, neurológica, psiquiátrica, cardiovascular, endocrinológica, oftalmológica, dermatológica, hematológica ou alérgica clinicamente significativa, distúrbio metabólico, hipofertilidade, câncer ou cirrose
  • História ou evidência de distúrbios (neuro)musculares
  • Hipersensibilidade ao itraconazol, a qualquer um dos outros ingredientes ou a qualquer outro antifúngico triazólico
  • Quaisquer outras contra-indicações conhecidas para itraconazol

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Parte 1: Dose Ascendente Única: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo correspondente por via oral no Dia 1 da Parte 1.
Outro: Placebo
Na Parte 1 do estudo, o placebo oral correspondente será administrado uma vez no Dia 1.
Experimental: Parte 1: Dose Ascendente Única: Risdiplam
Os participantes receberão uma única dose ascendente (SAD) de Risdiplam por via oral no Dia 1 da Parte 1.
Medicamento: Risdiplam
Doses orais ascendentes únicas de Risdiplam serão administradas no Dia 1 da Parte 1. Na Parte 2, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez em jejum e uma vez em condições de alimentação. Na Parte 3, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez isoladamente (Período 1) e uma vez concomitantemente ao itraconazol (Período 2).
Outros nomes:
  • RO7034067
Experimental: Parte 2: Efeito dos Alimentos: Alimentação em Jejum
Este braço consiste em dois períodos. No Período 1, os participantes receberão uma dose oral de Risdiplam em jejum no Dia 1. No Período 2, os participantes receberão uma dose oral de Risdiplam no estado alimentado no Dia 1.
Medicamento: Risdiplam
Doses orais ascendentes únicas de Risdiplam serão administradas no Dia 1 da Parte 1. Na Parte 2, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez em jejum e uma vez em condições de alimentação. Na Parte 3, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez isoladamente (Período 1) e uma vez concomitantemente ao itraconazol (Período 2).
Outros nomes:
  • RO7034067
Experimental: Parte 2: Efeito dos Alimentos: Alimentado em Jejum
Este braço consiste em dois períodos. No Período 1, os participantes receberão uma dose oral de Risdiplam no estado alimentado no Dia 1. No Período 2, os participantes receberão uma dose oral de Risdiplam em jejum no Dia 1.
Medicamento: Risdiplam
Doses orais ascendentes únicas de Risdiplam serão administradas no Dia 1 da Parte 1. Na Parte 2, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez em jejum e uma vez em condições de alimentação. Na Parte 3, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez isoladamente (Período 1) e uma vez concomitantemente ao itraconazol (Período 2).
Outros nomes:
  • RO7034067
Experimental: Parte 3: Interação do Itraconazol
No Período 1, será administrada uma dose oral única de Risdiplam. Após um período de wash-out no Período 2, os participantes receberão doses orais de itraconazol duas vezes ao dia do Dia 1 ao Dia 8. No Dia 4, os participantes receberão uma dose oral única de Risdiplam no estado alimentado em combinação com itraconazol.
Medicamento: Risdiplam
Doses orais ascendentes únicas de Risdiplam serão administradas no Dia 1 da Parte 1. Na Parte 2, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez em jejum e uma vez em condições de alimentação. Na Parte 3, uma dose única de Risdiplam será administrada uma vez isoladamente (Período 1) e uma vez concomitantemente ao itraconazol (Período 2).
Outros nomes:
  • RO7034067
Medicamento: Itraconazol
O itraconazol será administrado como uma dose oral de 200 mg duas vezes ao dia do Dia 1 ao Dia 8 na Parte 3.
Outros nomes:
  • Sporanox®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Porcentagem de participantes com anormalidades em exames laboratoriais
Prazo: Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nas medidas de segurança, incluindo sinais vitais e eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Partes 1 e 2: Até 21 dias após a última dose do medicamento do estudo. Parte 3: Até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Porcentagem de participantes com alterações clinicamente significativas nas avaliações oftalmológicas
Prazo: Parte 1: Até 26 semanas; Parte 2 (Período de Tratamento [TP] 1 e 2): Até 29 semanas; Parte 3 (TP 1, 2): Até 30 semanas
Parte 1: Até 26 semanas; Parte 2 (Período de Tratamento [TP] 1 e 2): Até 29 semanas; Parte 3 (TP 1, 2): Até 30 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Tempo para concentração plasmática máxima (Tmax)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Área sob a curva de concentração de plasma-tempo até a última concentração mensurável (AUClast)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Área sob a curva de concentração de plasma-tempo extrapolada para o infinito (AUC0-inf)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Área sob a curva de concentração de plasma-tempo até o tempo t (AUC0-t)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Meia-vida terminal aparente (t1/2)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Depuração Oral Aparente (CL/F)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Volume oral aparente de distribuição (Vz/F)
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Quantidade cumulativa excretada inalterada na urina (Ae)
Prazo: Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Depuração Renal (CLR)
Prazo: Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Fração da dose excretada inalterada por via renal (Fe)
Prazo: Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Parte 1: Dia 1, 2, 3, 4
Razão Metabolito-Parent (AUCm/AUCp) Corrigida para Peso Molecular para AUCInf, AUCúltimo ou AUC0-t
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Alteração da linha de base in vivo em modificações de splicing de mRNAs SMN, incluindo SMN1, SMN2 FL e SMNdelta7 mRNA em sangue ex vivo
Prazo: Parte 1: Dia 1
Parte 1: Dia 1
Alteração da linha de base nos níveis de proteína SMN no sangue
Prazo: Parte 1: Dia -1, 1, 2, 3, 4, 5, 7
Parte 1: Dia -1, 1, 2, 3, 4, 5, 7
Razão metabólito-para-mãe (Cmax_m/Cmax_p) para Cmax, corrigida para peso molecular
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Concentração plasmática vale pré-dose (Cvale) de itraconazol
Prazo: Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Partes 1 e 2: Até o Dia 21; Parte 3: até o dia 28
Mudança da linha de base em modificações de splicing de sobrevivência de ácidos ribonucleicos (mRNAs) mensageiros de neurônios motores (SMN), incluindo SMN1, SMN2 FL e SMNdelta7 mRNA no sangue in vivo
Prazo: Parte 1: Dia -1, 1, 2, 3, 4, 5
Parte 1: Dia -1, 1, 2, 3, 4, 5

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

4 de agosto de 2016

Conclusão do estudo (Real)

4 de agosto de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

17 de dezembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BP29840
  • 2015-004605-16 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Atrofia muscular espinhal

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Australia

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever