- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03698864
Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do PCS499 para o tratamento da necrobiose lipoídica
1 de setembro de 2022 atualizado por: Processa Pharmaceuticals
Um estudo aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do PCS499 para o tratamento da necrobiose lipoídica
Este é um estudo aberto que avaliará a segurança do PCS499 para o tratamento da necrobiose lipoídica (NL) e informará o desenho de estudos futuros.
Aproximadamente 12 pacientes NL (6-9 pacientes sem ulceração e 3-6 pacientes com ulceração) que também atendem a outros critérios de inclusão/exclusão serão incluídos no estudo.
O objetivo principal deste estudo é avaliar o perfil de segurança e tolerabilidade do PCS499 em pacientes com necrobiose lipoídica.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Processa Investigational Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Processa Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 80 anos, inclusive, na triagem.
- Diagnóstico confirmado por biópsia de NL. As biópsias de lesões continuamente ativas realizadas fora deste estudo clínico precisarão ser revisadas e o diagnóstico confirmado pelo patologista do estudo. Para pacientes sem histórico anterior de biópsia, nenhuma biópsia nos últimos 5 anos, uma biópsia que não foi confirmada como NL ou lesão recém-ativa, uma biópsia para confirmar o diagnóstico de NL será realizada na visita de triagem.
- Lesão NL de referência com uma pontuação de 2 ou superior na Avaliação global do investigador: Necrobiose lipoídica (IGA:NL) Escala de atividade E área de superfície com tamanho mínimo de 10 cm2. Se mais de uma lesão estiver presente, a área de lesão de referência é a lesão com a maior gravidade da doença.
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo na visita de triagem e um teste de gravidez negativo na urina na linha de base antes da administração.
- Mulheres com potencial para engravidar devem usar um dos seguintes métodos aceitáveis de contracepção durante todo o estudo: medicação anticoncepcional oral, dispositivo intrauterino (DIU), implantes hormonais, medicamentos anticoncepcionais injetáveis, métodos de dupla barreira ou laqueadura tubária.
- Mulheres na pós-menopausa (amenorreia relacionada à idade >= 12 meses consecutivos e aumento do hormônio folículo-estimulante [FSH] > 40 mIU/mL. Se necessário para confirmar o status pós-menopausa, um FSH será coletado na triagem) ou que foram submetidas a histerectomia ou ooforectomia bilateral estão isentas de teste de gravidez.
- Os pacientes do sexo masculino devem estar dispostos a usar medidas contraceptivas apropriadas e abster-se de atividade sexual com qualquer mulher que esteja grávida ou amamentando.
- O paciente deve estar disposto e ser capaz de engolir comprimidos inteiros.
- O paciente deve estar disposto e ser capaz de cumprir os procedimentos do estudo.
- O paciente deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado e assinado.
Critério de exclusão:
Tratamento atual ou anterior (dentro de 4 semanas da linha de base) com:
- Corticosteroides orais, tópicos ou intralesionais;
- Pentoxifilina sistêmica, teofilina ou cilostazol
- Retinóide oral ou tópico;
- Outros medicamentos imunossupressores sistêmicos ou tópicos, incluindo, entre outros, inibidores de calcineurina (por exemplo, tacrolimus), talidomida, apremilast, antimaláricos (por exemplo, hidroxicloroquina, cloroquina), ciclosporina, micofenolato de mofetil, azatioprina, metotrexato, etc.
- Tratamento atual ou anterior (dentro de 12 semanas da linha de base) com qualquer terapia biológica (por exemplo, adalimumabe, etanercepte, infliximabe, anakinra, etc.).
- Fototerapia/fotoquimioterapia (NBUVB, UVB, PUVA) dentro de 6 semanas antes da linha de base
- Enxerto de pele ou outro procedimento cirúrgico (exceto desbridamento) dentro de 6 semanas antes da linha de base.
- Histórico de alergia a medicamentos, incluindo, entre outros, pentoxifilina ou outros derivados de xantina, ou outra alergia que, na opinião do investigador, contra-indica a participação.
- Uso concomitante antecipado de uma forte droga inibidora do CYP1A2, incluindo, entre outros, cimetidina e/ou fluvoxamina, durante o curso do estudo (após a triagem).
- Febre (>38°C) ou infecção(ões) crônica(s), persistente(s) ou recorrente(s) na Triagem ou Linha de Base.
- Qualquer infecção que requeira terapia antimicrobiana oral dentro de 2 semanas antes da linha de base ou qualquer infecção que requeira antibióticos parenterais ou hospitalização dentro de 12 semanas antes da linha de base. Qualquer tratamento para tais infecções deve ter sido concluído e a infecção curada por pelo menos 2 semanas antes da linha de base.
- Histórico de sarcoidose, pioderma gangrenoso ou qualquer outro distúrbio (a critério do investigador) que possa interferir na avaliação de NL ou exigir medicação proibida pelo protocolo.
- História de qualquer infecção ou sepse com risco de vida dentro de 12 meses da linha de base:
- Doença cardíaca clinicamente significativa, incluindo, entre outros, angina instável, infarto agudo do miocárdio dentro de 6 meses da linha de base e arritmia que requer terapia.
- Paciente apresenta intervalo QTc ≥ 480 milissegundos no Eletrocardiograma (ECG) de triagem; um segundo ECG de triagem pode ser feito a critério do investigador, mas a média dos dois intervalos de triagem QTc não deve ser ≥ 480 milissegundos. Histórico de hemorragia cerebral, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, sangramento gastrointestinal ou hemorragia retiniana dentro de 6 meses da linha de base.
- História de hemorragia cerebral, acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório, sangramento gastrointestinal ou hemorragia retiniana dentro de 6 meses da linha de base.
- O paciente tem doença neoplásica ativa ou história (exceto para carcinoma basocelular e/ou escamoso não invasivo adequadamente tratado ou carcinoma in situ do colo do útero) nos últimos 5 anos antes da linha de base.
- Presença de condição(ões) médica(s) clinicamente significativa(s), incluindo, entre outros: renal, hepática, cardiovascular, hematológica, gastrointestinal, endócrina, pulmonar, neurológica, psiquiátrica, abuso de substâncias e/ou qualquer outra doença ou distúrbio clinicamente significativo, que no opinião do Investigador (por sua natureza ou por ser inadequadamente controlado), pode colocar o paciente em risco devido à participação no estudo, influenciar os resultados do estudo e/ou afetar a capacidade do paciente de concluir o estudo.
- Histórico ou diagnóstico atual de tuberculose ativa (TB); em tratamento para infecção latente por tuberculose (ILTB); ILTB não tratada (conforme determinado por resultados documentados dentro de 3 meses da visita de triagem de um teste cutâneo de TB positivo com derivado de proteína purificada com induração >= 5 milímetros (mm), ou um teste QuantiFERON-TB positivo ou T-Spot positivo ou limítrofe [ teste Elispot]); ou teste de TB positivo na Triagem. Indivíduos com conclusão documentada de tratamento adequado para ILTB não seriam excluídos e não precisam ser testados.
- Vacinação com vacina de vírus vivo ou vivo atenuado dentro de 1 mês antes da linha de base.
Os resultados dos seguintes testes laboratoriais realizados no laboratório central da Triagem atendem a qualquer um dos critérios abaixo:
- Hemoglobina < 8,0 g/dL (Sistema Internacional de Unidades (SI): < 80 g/L);
- Glóbulos brancos < 3,0 x 10^3 células/mm^3 (SI: < 3,0 x 10^9 células/L);
- Neutrófilos < 1,0 x 10^3 células/mm^3 (SI: < 1,0 x 10^9 células/L);
- Linfócitos < 0,5 x 10^3 células/mm^3 (SI: < 0,5 x 10^9 células/L);
- Plaquetas < 100 x 10^3 células/mm^3 (SI: < 100 x 10^9 células/L)
- Alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e/ou fosfatase alcalina (ALP) ≥ 2 x limite superior do normal (LSN);
- Nível de bilirrubina total ≥ 2 x LSN, a menos que o indivíduo tenha sido diagnosticado com doença de Gilbert e isso esteja claramente documentado;
- Taxa de filtração glomerular estimada < 40 mL/min/1,73 m^2 com base na fórmula de Modificação da Dieta na Doença Renal (MDRD).
- Sorologia positiva para HIV
- Evidência de infecção ativa pelo vírus da hepatite B (HBV)
- Evidência de infecção ativa pelo Vírus da Hepatite C (VHC)
- Mulheres grávidas ou amamentando.
- Paciente relutante ou incapaz de engolir os comprimidos inteiros.
- Qualquer outra condição médica, doença grave intercorrente ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, impeça a participação no estudo.
- Uso de qualquer produto experimental dentro de 30 dias antes da linha de base ou atualmente inscrito em outro estudo que envolva investigações clínicas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: PCS499 900mg duas vezes ao dia
|
PCS499 900 mg duas vezes ao dia com alimentos
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação de Pacientes com Eventos Adversos
Prazo: 12 meses
|
Avaliação de eventos adversos/eventos adversos graves (por tipo, gravidade e relação)
|
12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Maya Das, MD, Processa Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
25 de fevereiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de outubro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de outubro de 2018
Primeira postagem (Real)
9 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PCS499-NL01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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