- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03698864
Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję PCS499 w leczeniu martwicy tłuszczowej
1 września 2022 zaktualizowane przez: Processa Pharmaceuticals
Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję PCS499 w leczeniu martwicy tłuszczowej
Jest to otwarte badanie, które oceni bezpieczeństwo PCS499 w leczeniu necrobiosis lipoidica (NL) i dostarczy informacji do projektowania przyszłych badań.
Około 12 pacjentów z NL (6-9 pacjentów bez owrzodzeń i 3-6 pacjentów z owrzodzeniami), którzy spełniają również inne kryteria włączenia/wyłączenia, zostanie włączonych do badania.
Głównym celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa i tolerancji PCS499 u pacjentów z Necrobiosis Lipoidica.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Processa Investigational Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Processa Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 80 lat włącznie, podczas badania przesiewowego.
- Rozpoznanie NL potwierdzone biopsją. Biopsje stale aktywnych zmian wykonane poza tym badaniem klinicznym będą musiały zostać sprawdzone, a diagnoza potwierdzona przez patologa prowadzącego badanie. W przypadku pacjentów, u których w przeszłości nie wykonywano biopsji, w ciągu ostatnich 5 lat nie wykonano biopsji, u których nie potwierdzono obecności NL lub nowo aktywnej zmiany, podczas wizyty przesiewowej zostanie przeprowadzona biopsja w celu potwierdzenia rozpoznania NL.
- Zmiana referencyjna NL z wynikiem 2 lub wyższym w ogólnej ocenie badacza: Necrobiosis Lipoidica (IGA:NL) Skala aktywności ORAZ pole powierzchni o minimalnej wielkości 10 cm2. Jeśli występuje więcej niż jedna zmiana, obszarem odniesienia jest zmiana o największym nasileniu choroby.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu na wizycie początkowej przed podaniem dawki.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować jedną z następujących dopuszczalnych metod antykoncepcji podczas całego badania: doustne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna (IUD), implanty hormonalne, środki antykoncepcyjne do wstrzykiwań, metody podwójnej bariery lub podwiązanie jajowodów.
- Kobiety po menopauzie (związany z wiekiem brak miesiączki >= 12 kolejnych miesięcy i zwiększone stężenie hormonu folikulotropowego [FSH] > 40 mIU/ml. Jeśli jest to konieczne do potwierdzenia statusu pomenopauzalnego, FSH zostanie pobrane podczas badania przesiewowego) lub które przeszły histerektomię lub obustronne wycięcie jajników są zwolnione z testów ciążowych.
- Pacjenci płci męskiej muszą być chętni do stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych i powstrzymywania się od kontaktów seksualnych z kobietami w ciąży lub karmiącymi.
- Pacjent musi być chętny i zdolny do połykania całych tabletek.
- Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania procedur badania.
- Pacjent musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody.
Kryteria wyłączenia:
Obecne lub poprzednie (w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej) leczenie:
- Doustne, miejscowe lub doogniskowe kortykosteroidy;
- Systemowa pentoksyfilina, teofilina lub cilostazol
- Retinoid doustny lub miejscowy;
- Inne układowe lub miejscowe leki immunosupresyjne, w tym między innymi inhibitory kalcyneuryny (np. takrolimus), talidomid, apremilast, leki przeciwmalaryczne (np. hydroksychlorochina, chlorochina), cyklosporyna, mykofenolan mofetylu, azatiopryna, metotreksat itp.
- Obecne lub wcześniejsze (w ciągu 12 tygodni od punktu początkowego) leczenie jakąkolwiek terapią biologiczną (np. adalimumabem, etanerceptem, infliksymabem, anakinrą itp.).
- Fototerapia/fotochemioterapia (NBUVB, UVB, PUVA) w ciągu 6 tygodni przed punktem wyjściowym
- Przeszczep skóry lub inny zabieg chirurgiczny (inny niż oczyszczenie rany) w ciągu 6 tygodni przed punktem wyjściowym.
- Historia alergii na leki, w tym między innymi na pentoksyfilinę lub inne pochodne ksantyny lub inną alergię, która w opinii Badacza jest przeciwwskazaniem do udziału.
- Przewidywane jednoczesne stosowanie silnego leku hamującego CYP1A2, w tym między innymi cymetydyny i/lub fluwoksaminy, w trakcie badania (po skriningu).
- Gorączka (>38°C) lub przewlekła, uporczywa lub nawracająca infekcja podczas badania przesiewowego lub na początku badania.
- Jakakolwiek infekcja wymagająca doustnej terapii przeciwbakteryjnej w ciągu 2 tygodni przed linią wyjściową lub jakakolwiek infekcja wymagająca antybiotyków pozajelitowych lub hospitalizacji w ciągu 12 tygodni przed linią wyjściową. Każde leczenie takich infekcji musi być zakończone, a infekcja wyleczona przez co najmniej 2 tygodnie przed punktem wyjściowym.
- Historia sarkoidozy, piodermii zgorzelinowej lub jakiejkolwiek innej choroby (w ocenie badacza), która mogłaby kolidować z oceną NL lub wymagać podawania leków zabronionych w protokole.
- Historia jakiejkolwiek zagrażającej życiu infekcji lub posocznicy w ciągu 12 miesięcy od wizyty początkowej:
- Klinicznie istotna choroba serca, w tym między innymi niestabilna dławica piersiowa, ostry zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od wizyty początkowej oraz arytmia wymagająca leczenia.
- Pacjent ma odstęp QTc ≥ 480 milisekund na elektrokardiogramie przesiewowym (EKG); drugie badanie przesiewowe EKG można wykonać według uznania badacza, ale średnia z dwóch odstępów QTc w badaniach przesiewowych nie może wynosić ≥ 480 milisekund. Krwotok mózgowy, incydent naczyniowo-mózgowy, przemijający atak niedokrwienny, krwawienie z przewodu pokarmowego lub krwotok do siatkówki w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy od wizyty początkowej.
- Krwotok mózgowy, incydent naczyniowo-mózgowy, przemijający napad niedokrwienny, krwawienie z przewodu pokarmowego lub krwotok siatkówkowy w wywiadzie w ciągu 6 miesięcy od wizyty początkowej.
- U pacjentki występuje czynna choroba nowotworowa lub choroba nowotworowa w wywiadzie (z wyjątkiem odpowiednio leczonego nieinwazyjnego raka podstawnokomórkowego i/lub płaskonabłonkowego lub raka in situ szyjki macicy) w ciągu ostatnich 5 lat przed punktem wyjściowym.
- Obecność klinicznie istotnych schorzeń, w tym między innymi: chorób nerek, wątroby, układu krążenia, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, płucnych, neurologicznych, psychiatrycznych, nadużywania substancji i/lub innych istotnych klinicznie chorób lub zaburzeń, które w opinia Badacza (ze względu na swój charakter lub niedostateczną kontrolę) może narazić pacjenta na ryzyko związane z udziałem w badaniu, wpłynąć na wyniki badania i/lub wpłynąć na zdolność pacjenta do ukończenia badania.
- Historia lub aktualna diagnoza czynnej gruźlicy (TB); w trakcie leczenia utajonej gruźlicy (LTBI); nieleczona LTBI (określona na podstawie udokumentowanych wyników uzyskanych w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej pozytywnego testu skórnego na gruźlicę z oczyszczoną pochodną białka ze stwardnieniem >= 5 milimetrów (mm) lub dodatniego testu QuantiFERON-TB lub dodatniego lub granicznego punktu T [ test Elispota]); lub dodatni wynik testu na gruźlicę podczas badań przesiewowych. Pacjenci z udokumentowanym zakończeniem odpowiedniego leczenia LTBI nie będą wykluczani i nie muszą być badani.
- Szczepienie szczepionką zawierającą żywe lub żywe atenuowane wirusy w ciągu 1 miesiąca przed punktem wyjściowym.
Wyniki następujących badań laboratoryjnych przeprowadzonych w laboratorium centralnym w Screening spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Hemoglobina < 8,0 g/dl (międzynarodowy układ jednostek SI): < 80 g/l);
- krwinki białe < 3,0 x 10^3 komórek/mm^3 (SI: < 3,0 x 10^9 komórek/l);
- Neutrofile < 1,0 x 10^3 komórek/mm^3 (SI: < 1,0 x 10^9 komórek/l);
- Limfocyty < 0,5 x 10^3 komórek/mm^3 (SI: < 0,5 x 10^9 komórek/L);
- Płytki < 100 x 10^3 komórek/mm^3 (SI: < 100 x 10^9 komórek/L)
- Aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) i (lub) fosfataza alkaliczna (ALP) ≥ 2 x górna granica normy (GGN);
- Stężenie bilirubiny całkowitej ≥ 2 x GGN, chyba że u pacjenta zdiagnozowano chorobę Gilberta i jest to jasno udokumentowane;
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego < 40 ml/min/1,73 m^2 na podstawie formuły modyfikacji diety w chorobach nerek (MDRD).
- Pozytywna serologia HIV
- Dowody aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV).
- Dowody aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Pacjent nie chce lub nie może połykać tabletek w całości.
- Jakikolwiek inny stan chorobowy, poważna współistniejąca choroba lub okoliczność łagodząca, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu.
- Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu 30 dni przed punktem wyjściowym lub aktualnie włączonych do innego badania obejmującego badania kliniczne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: PCS499 900 mg dwa razy dziennie
|
PCS499 900 mg dwa razy dziennie z jedzeniem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Ocena pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena zdarzeń niepożądanych/poważnych zdarzeń niepożądanych (według rodzaju, ciężkości i pokrewieństwa)
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Maya Das, MD, Processa Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 listopada 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 lutego 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 lutego 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 października 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PCS499-NL01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Necrobiosis Lipoidica
-
Beth Israel Deaconess Medical CenterNovartis PharmaceuticalsZakończonyNecrobiosis Lipoidica DiabeticorumStany Zjednoczone
-
Aaron R. MangoldZakończony
-
Processa PharmaceuticalsZakończonyBadanie kliniczne mające na celu ocenę PCS499 w leczeniu owrzodzeń u pacjentów z martwicą lipoidalnąNecrobiosis LipoidicaStany Zjednoczone