- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03713580
Venetoclax em combinação com regime de condicionamento BEAM para ASCT em linfoma não-Hodgkin
Um estudo de Fase I de Venetoclax em combinação com regime de condicionamento BEAM para transplante autólogo de células-tronco em pacientes com linfoma não Hodgkin recidivante ou refratário
O objetivo deste estudo é determinar a dose correta e a segurança de adicionar um novo medicamento contra o câncer, Venetoclax, a uma combinação padrão de medicamentos quimioterápicos usados antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT) em participantes com linfoma não Hodgkin (NHL). Neste estudo, Venetoclax será adicionado ao BEAM (BCNU ou carmustina, etoposido, citarabina ou ara-c e melfalano). Todos os participantes do NHL são admitidos para quimioterapia condicionante, que é administrada antes da infusão de células-tronco.
Venetoclax é um novo medicamento anticancerígeno que atua visando uma proteína (conhecida como proteína Bcl-2). Ao inibir ou "bloquear" esta proteína, ocorre uma cascata a jusante que resulta na morte das células cancerígenas. Acredita-se que adicionar Venetoclax à quimioterapia de condicionamento BEAM padrão com transplante autólogo de células-tronco aumenta a chance de remissão. Venetoclax é Food and Drug Administration (FDA) aprovado para participantes com leucemia linfocítica crônica (CLL). No entanto, Venetoclax é experimental para este estudo porque ainda não foi aprovado para uso em participantes com LNH ou em combinação com a quimioterapia BEAM.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é estabelecer a segurança do regime de condicionamento V-BEAM antes do transplante autólogo de células-tronco, a fim de identificar a dose recomendada de fase II (RPD2). Este estudo também buscará comparar o tempo para o enxerto de neutrófilos e o tempo para o enxerto de plaquetas de participantes que recebem V-BEAM e ASCT, em comparação com controles históricos e entre coortes. E, finalmente, determinará a Sobrevivência Livre de Progressão (PFS) e a Sobrevivência Geral (OS) de V+BEAM seguido de ASCT em relação aos controles históricos de BEAM sozinho seguido de ASCT.
Este será um estudo de fase I de instituição única, aberto, projetado para avaliar a segurança desta combinação. A população-alvo serão os participantes com NHL que são elegíveis para ASCT. O escalonamento de dose prosseguirá usando um projeto padrão 3 + 3 com 5 níveis de dose, um mínimo de 6 participantes e um máximo de 30 participantes serão necessários para identificar o RP2D. Se um participante não tomar todas as doses programadas de Venetoclax de acordo com sua coorte, o participante será substituído porque não tomou medicamento suficiente para confirmar a segurança nesse nível de dose.
Uma vez que o regime de condicionamento tenha sido administrado e as células-tronco autólogas tenham sido infundidas, não há mais tratamento direcionado à doença como parte deste protocolo. De acordo com a prática de rotina do programa de transplante de medula óssea da Cleveland Clinic, os participantes recebem cuidados de suporte e acompanhamento até a recidiva da doença ou morte. Na ausência de atrasos no tratamento durante o regime de condicionamento devido a eventos adversos, os participantes permanecerão no estudo por 24 meses ou até que um dos seguintes critérios se aplique:
- Progressão da doença
- Doença intercorrente que impede a continuação da administração do tratamento
- O investigador considera, por razões de segurança, ser do melhor interesse do participante.
- Mudanças gerais ou específicas na condição do participante tornando-o inaceitável para tratamento adicional no julgamento do investigador.
- Decisão dos participantes de desistir do tratamento (consentimento parcial) ou do estudo (consentimento total)
- Gravidez durante o curso do estudo para uma participante grávida
- Morte, ou
- O patrocinador reserva-se o direito de suspender temporariamente ou interromper prematuramente este estudo.
Os participantes serão acompanhados quanto à toxicidade por 24 meses após a alta hospitalar ou até um resultado aprovado pelo protocolo. Os primeiros 3 meses serão no centro de tratamento e o acompanhamento contínuo recomendado deve ser de no mínimo 6 meses, 12 meses, 18 meses e 24 meses após a alta hospitalar ou conforme clinicamente apropriado de acordo com as práticas locais.
O curso clínico de cada evento será seguido até a resolução, estabilização ou até que seja determinado que o tratamento ou participação no estudo não é a causa.
Eventos adversos graves que ainda estão em andamento no final do período do estudo exigirão acompanhamento para determinar o resultado final. Qualquer evento adverso grave que ocorra após o período do estudo e seja considerado possivelmente relacionado ao tratamento do estudo ou à participação no estudo será registrado e relatado imediatamente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter linfoma não Hodgkin (NHL) confirmado histologicamente, incluindo linfomas de células T, após pelo menos um regime de tratamento sistêmico anterior, como CHOP, R-CHOP, CHOEP, R-EPOCH, R-HyperCVAD, BR, VR-CAP alternado com rituximab e citarabina, etc.
- Pacientes em remissão completa ou parcial, ou no caso de pacientes com doença estável ou refratária, estão sendo submetidos a transplante autólogo porque foi recomendado por seu médico assistente como sendo sua melhor opção de tratamento.
- Status de desempenho ECOG ≤ 2 no momento do consentimento [Consulte o Apêndice I].
Os pacientes devem ter função normal de órgão e medula, conforme definido abaixo:
- Hemoglobina ≥ 8,0 g/dl
- Contagem absoluta de neutrófilos ≥ 1.000/mcL
- Contagem de plaquetas ≥ 75.000/mcL
- Bilirrubina total ≤ 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN), a menos que haja uma história conhecida de conjugação de bilirrubina prejudicada, como a de Gilbert.
- AST (SGOT) ≤ 2,5 X LSN institucional
- ALT (SGPT) ≤ 2,5 X LSN institucional
- Os pacientes devem ter uma depuração de creatinina sérica calculada > 50 mL/min usando o cálculo de Cockcroft-Gault ou com base na coleta de urina de 24 horas realizada nos 7 dias anteriores ao tratamento.
- Fração de ejeção cardíaca >45% ou depuração por IP ou Cardiologia
- DLCO de >45% previsto ou eliminação por PI ou Pneumologia
Diretrizes específicas serão seguidas em relação à inclusão de LNH com base no teste sorológico para hepatite B, como segue:
- Pacientes HBsAg negativos, HBcAb negativos e HBsAb negativos são elegíveis.
- Pacientes HBsAg negativos, HBcAb negativos e HBsAb positivos são elegíveis.
- Os pacientes com teste positivo para HBsAg são inelegíveis.
Pacientes com HBsAg negativo, mas HBcAb positivo (independentemente do status de HBsAb) devem realizar um teste de HBV DNA e a elegibilidade do protocolo determinada da seguinte forma:
- Se o DNA do VHB for positivo, o paciente não é elegível.
- Se o DNA do VHB for negativo, o paciente pode ser incluído, mas deve passar pelo teste de PCR do DNA do VHB mensalmente x 3 meses a partir do início do tratamento
Pacientes do sexo feminino que não são estéreis cirurgicamente ou na pós-menopausa (por pelo menos 1 ano) devem praticar pelo menos um dos seguintes métodos de controle de natalidade durante a participação no estudo e por pelo menos 30 dias após o tratamento do estudo:
- Abstinência total de relações sexuais
- Um parceiro vasectomizado
- Anticoncepcionais hormonais (oral, parenteral, anel vaginal ou transdérmico) iniciados pelo menos 3 meses antes da administração do medicamento em estudo
- Método de barreira dupla (preservativo + diafragma ou copo cervical com esponja contraceptiva espermicida, geleia ou creme)
- Os pacientes devem ter a capacidade de entender e a vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito.
Critérios de Exclusão: A presença de qualquer um dos seguintes excluirá um paciente da inscrição no estudo:
- Pacientes que não se recuperaram de eventos adversos devido a agentes administrados há mais de 2 semanas.
- As toxicidades de tratamentos anteriores não foram resolvidas para ≤ Grau 2 de acordo com NCI CTCAE Versão 5.0 (exceto toxicidades clinicamente não relacionadas, como alopecia ou neuropatia periférica).
- Pacientes recebendo qualquer outro agente experimental.
- Histórico de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao Venetoclax ou a outros agentes usados neste estudo.
- Pacientes com doenças intercorrentes não controladas, incluindo, mas não se limitando a, infecção ativa ou em curso, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- As pacientes grávidas ou lactantes serão excluídas deste estudo porque carmustina, etoposídeo, citarabina e melfalano são agentes quimioterápicos com potencial para efeitos teratogênicos ou abortivos. Como existe um risco desconhecido, mas potencial, de eventos adversos em lactentes secundários ao tratamento da mãe com carmustina, etoposídeo, citarabina e melfalano, a amamentação deve ser descontinuada se a mãe for tratada com esses agentes. Esses riscos potenciais também podem se aplicar a outros agentes usados neste estudo.
- Pacientes HIV positivos em terapia antirretroviral combinada são inelegíveis devido ao potencial de interações farmacocinéticas com Venetoclax. Além disso, esses pacientes apresentam maior risco de infecções letais quando tratados com terapia supressiva da medula. Estudos apropriados serão realizados em pacientes recebendo terapia antirretroviral combinada quando indicado. O teste de HIV antes da inscrição não é necessário para a triagem, mas fortemente encorajado para pacientes sem avaliação prévia de HIV documentada.
- Síndrome de má absorção ou outra condição que impeça a via enteral de administração de Venetoclax
- Pacientes com neoplasias malignas de tumores sólidos metastáticos. Os pacientes que têm tumores sólidos em estágio inicial e concluíram o tratamento curativo são elegíveis a critério do investigador principal. Pacientes com câncer de próstata em estágio não ressecado, mas localizado, ou outros carcinomas in situ que estão sob observação também são permitidos. Pacientes com linfoma transformado e/ou distúrbio linfoproliferativo indolente subjacente são permitidos a critério do investigador.
- Cirurgia de grande porte, exceto cirurgia diagnóstica, dentro de 2 semanas.
- Condição médica que requer uso crônico de corticosteroides sistêmicos em altas doses (isto é, doses de prednisona superiores a 10 mg/dia ou equivalente). O tratamento breve (<15 dias) com glicocorticóides (prednisona 100 mg por via oral diariamente ou equivalente) é aceitável.
- Pacientes com uso crônico de moduladores CYP3A4 moderados ou fortes (inibidor ou indutor) ou uso de um inibidor de P-gp, ou um substrato de P-gp com um índice terapêutico estreito são proibidos. Um período de washout de 7 dias é necessário antes da dosagem de Venetoclax se um medicamento proibido for descontinuado. Listas incluindo medicamentos ou substâncias conhecidas ou com potencial para interagir com as isoenzimas CYP3A4 específicas e P-gp são fornecidas no Apêndice II.
Os medicamentos concomitantes que se enquadram nas categorias abaixo podem levar a reações adversas e devem ser considerados cautelosos (exceto quando indicado). Medicamentos e medicamentos preventivos que se enquadram nas categorias desta seção podem ser encontrados em http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/main-table. Se um possível paciente do estudo estiver tomando qualquer um dos medicamentos nas categorias descritas abaixo, o investigador avaliará e documentará o uso de medicamentos conhecidos ou suspeitos de se enquadrar nas seguintes categorias de medicamentos:
- Indutores moderados/fracos do CYP3A, como efavirenz e oxcarbazepina.
- Substratos do CYP2C8, como tiazolidinedionas (glitazonas) e estatinas selecionadas (devido à inibição esperada do metabolismo dos substratos do CYP2C8 pelo Venetoclax).
- Substratos CYP2C9 como a tolbutamida (devido à inibição esperada do metabolismo dos substratos CYP2C9 por Venetoclax). Recomenda-se excluir substratos CYP2C9 com um índice terapêutico estreito, como a fenitoína.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Venetoclax+BEAM x 1 ciclo antes do ASCT
Coortes de escalonamento de dose de Venetoclax + BEAM (Carmustina, Etoposido, Citarabina, Melfalano) começam com nível de dose 1 (800 mg no Dia -7 e Dia -6). As coortes de dosagem são escalonadas em um projeto de 3 + 3, mas com duração crescente em vez de dosagem crescente. Carmustina 300 mg/m2 por IV durante 2 horas no Dia -7. Etoposido 100 mg/m2 por IV durante 6 horas por dia durante 4 dias consecutivos, do Dia 6 ao Dia 3. Citarabina 200 mg/m2 por IV durante 2 horas a cada 12 horas por 3 dias consecutivos, Dia 6 a Dia 4. Melfalana 140 mg/m2 por via IV durante 30 minutos ou injeção IV uma vez no Dia -2. Após a terapia V+BEAM, os participantes receberão Transplante Autólogo de Células-Tronco (ASCT): infusão de células-tronco autólogas previamente coletadas e cuidados de suporte de acordo com as diretrizes institucionais |
Adicionando Venetoclax, um inibidor de BCL-2, à terapia padrão de alta dose antes do transplante autólogo de células-tronco (ASCT). Venetoclax é um novo inibidor da família do linfoma-2 (Bcl-2) de pequenas moléculas de células B, oralmente biodisponível. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança da intervenção conforme definido por não-enxerto hematopoiético (falha do enxerto de ANC ou enxerto de plaquetas).
Prazo: Até 30 dias após o Transplante Autólogo de Células Tronco (ASCT)
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A segurança da intervenção será medida pelo efeito no enxerto hematológico (Toxicidade Limitante da Dose do enxerto DLT). Isso inclui falha no enxerto de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) OU enxerto de plaquetas. • Falha no enxerto de ANC, que é definido como falha no enxerto no dia 15. OU • Falha no enxerto de plaquetas, definida como falha no enxerto no dia 30. |
Até 30 dias após o Transplante Autólogo de Células Tronco (ASCT)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: 24 meses após a alta hospitalar
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Compare o tempo de enxerto de neutrófilos de pacientes que recebem V-BEAM seguido de ASCT, em comparação com controles históricos e entre coortes.
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24 meses após a alta hospitalar
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Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: 24 meses após a alta hospitalar
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Comparar o tempo para enxerto de plaquetas de pacientes que recebem V-BEAM seguido de ASCT, em comparação com controles históricos e entre coorte.
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24 meses após a alta hospitalar
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Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: 24 meses após a alta hospitalar
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Determine a Sobrevivência Livre de Progressão (PFS) de V+BEAM seguido de ASCT em relação aos controles históricos de BEAM sozinho seguido de ASCT. PFS é definido como o tempo desde a entrada no estudo até a progressão do linfoma ou morte por qualquer causa. PFS reflete o crescimento do tumor e, portanto, ocorre antes do ponto final da sobrevida global. |
24 meses após a alta hospitalar
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Sobrevivência geral (OS)
Prazo: 24 meses após a alta hospitalar
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Determine a Sobrevivência Geral (OS) de V+BEAM seguido de ASCT em relação aos controles históricos de BEAM sozinho seguido de ASCT.
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24 meses após a alta hospitalar
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Allison Winter, MD, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CASE2418
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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