Um estudo para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe em participantes com hemofilia A leve ou moderada sem inibidores de FVIII (HAVEN 6)
8 de março de 2024 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo aberto multicêntrico para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe em pacientes com hemofilia A leve ou moderada sem inibidores de FVIII
Este é um estudo multicêntrico, aberto e de braço único desenhado para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do emicizumabe em participantes com hemofilia A leve ou moderada sem inibidores contra o fator VIII (FVIII).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
73
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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München, Alemanha, 80336
- Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires St-Luc
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2V2
- Kaye Edmonton Clinic
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá, A1B 3V6
- Eastern Health - General Hospital
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital LA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia & Thrombosis center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Washington Institute for Coagulation
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Bron, França, 69677
- Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
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Le Kremlin Bicetre, França, 94275
- CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
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Paris, França, 75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Amsterdam UMC Location AMC
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Warsaw, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburze? Hemostazy i Chorób Wewn?trznych
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale NHS Trust; Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital; Haemophilia Centre
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London, Reino Unido, WC1N 3HR
- Great Ormond street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Haemophilia Centre
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Johannesburg, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de leve (nível de FVIII entre >5% e
- Peso ≥3 quilogramas (kg)
- Necessidade de profilaxia com base na avaliação do investigador
- Um teste negativo para inibidor (ou seja,
- Nenhum inibidor documentado (ou seja,
- Documentação dos detalhes do tratamento profilático ou episódico de FVIII e do número de episódios hemorrágicos durante pelo menos as últimas 24 semanas antes da inscrição
- Função hematológica hepática e renal adequada
- Para mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente ou usar contracepção (conforme definido no protocolo) durante o período de tratamento e por pelo menos 24 semanas após a dose final do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A congênita leve ou moderada
- Histórico de abuso de drogas ilícitas ou álcool nas 48 semanas anteriores à triagem, a critério do investigador
- Tratamento anterior (nos últimos 12 meses) ou atual para doença tromboembólica ou sinais de doença tromboembólica
- Outras condições que atualmente podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
- História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
- Cirurgia planejada durante a fase de dose de ataque de emicizumabe (são permitidas cirurgias em participantes em uso de emicizumabe a partir da Semana 5)
- Infecção por HIV conhecida com contagem de CD4
- Doença concomitante, condição, anormalidade significativa na avaliação de triagem ou testes laboratoriais, ou tratamento que possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, represente um risco inaceitável adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
- Recebimento de qualquer um dos seguintes: Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas da última administração do medicamento, com exceção da profilaxia anterior com emicizumabe; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais curto; ou Qualquer outro medicamento experimental atualmente sendo administrado ou planejado para ser administrado
- Incapacidade de cumprir o protocolo do estudo na opinião do investigador
- Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo (mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez sérica dentro de 7 dias antes do início do medicamento do estudo)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Emicizumabe
Os participantes com hemofilia A leve e moderada sem inibidores do fator VIII (FVIII) serão inscritos para receber o regime de dose de carga de emicizumabe seguido pela preferência do participante de um dos 3 regimes de dose de manutenção.
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Quatro doses de ataque de emicizumabe 3 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) serão administradas por via subcutânea (SC) uma vez por semana (QW) por 4 semanas, seguidas pela preferência do participante de um dos três seguintes regimes de dose SC de manutenção: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg uma vez a cada 2 semanas (Q2W), ou 6 mg/kg uma vez a cada 4 semanas (Q4W).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de sangramento anual baseada em modelo para sangramentos tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de sangramentos tratados durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de sangramento anualizada (ABR) usando um modelo de regressão binomial negativo, que leva em consideração diferentes tempos de acompanhamento.
Um sangramento tratado foi definido como um sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de sangramentos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Um sangramento tratado foi definido como um sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento anual calculada mediana para sangramentos tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de sangramentos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Um sangramento tratado foi definido como um sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de sangramento anual baseada em modelo para todos os sangramentos
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de todos os sangramentos durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de sangramento anual (ABR) usando um modelo de regressão binomial negativo, que leva em conta diferentes tempos de acompanhamento.
Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos são incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento são excluídos.
Como "todos os sangramentos" compreende sangramentos tratados e não tratados, a regra de 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados.
Para sangramentos tratados, a regra de 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e no mesmo local anatômico eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Para sangramentos não tratados, a regra de 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa média de sangramento anual calculada para todos os sangramentos
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de todas as hemorragias durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de hemorragia anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos são incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento são excluídos.
Como "todos os sangramentos" compreende sangramentos tratados e não tratados, a regra de 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados.
Para sangramentos tratados, a regra de 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e no mesmo local anatômico eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Para sangramentos não tratados, a regra de 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento anual calculada mediana para todos os sangramentos
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de todas as hemorragias durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de hemorragia anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Nesta medida de desfecho, todos os sangramentos são incluídos, independentemente do tratamento com fatores de coagulação, com a seguinte exceção: sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento são excluídos.
Como "todos os sangramentos" compreende sangramentos tratados e não tratados, a regra de 72 horas foi implementada separadamente para sangramentos tratados e não tratados.
Para sangramentos tratados, a regra de 72 horas significava que dois sangramentos do mesmo tipo e no mesmo local anatômico eram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorresse dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Para sangramentos não tratados, a regra de 72 horas foi implementada calculando um período sem tratamento de 72 horas a partir do próprio sangramento.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que contabiliza diferentes tempos de acompanhamento.
Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento com tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar a articulação em comparação com a linha de base, e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares tratadas durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 .
Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento com tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar a articulação em comparação com a linha de base, e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento média anual calculada para sangramentos articulares tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares tratadas durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 .
Um sangramento articular tratado foi definido como um sangramento com tipo relatado como "articular" com base em pelo menos um dos seguintes sintomas: aumento do inchaço ou calor da pele sobre a articulação e/ou aumento da dor, diminuição da amplitude de movimento ou dificuldade em usar a articulação em comparação com a linha de base, e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos articulares alvo tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares-alvo tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativo, que contabiliza diferentes tempos de seguimento.
Um sangramento articular alvo tratado foi definido como um sangramento articular em uma articulação alvo, que é uma localização articular onde ocorreram pelo menos 3 sangramentos nas últimas 24 semanas antes da entrada no estudo ou uma articulação alvo não resolvida (articulação alvo que não preenche ≤ 2 sangramentos nesta articulação em um período consecutivo de 12 meses), e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos articulares alvo tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares alvo tratadas durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de hemorragia anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Um sangramento articular alvo tratado foi definido como um sangramento articular em uma articulação alvo, que é uma localização articular onde ocorreram pelo menos 3 sangramentos nas últimas 24 semanas antes da entrada no estudo ou uma articulação alvo não resolvida (articulação alvo que não preenche ≤ 2 sangramentos nesta articulação em um período consecutivo de 12 meses), e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento média anual calculada para sangramentos articulares alvo tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias articulares alvo tratadas durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de hemorragia anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de hemorragias/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25.
Um sangramento articular alvo tratado foi definido como um sangramento articular em uma articulação alvo, que é uma localização articular onde ocorreram pelo menos 3 sangramentos nas últimas 24 semanas antes da entrada no estudo ou uma articulação alvo não resolvida (articulação alvo que não preenche ≤ 2 sangramentos nesta articulação em um período consecutivo de 12 meses), e o sangramento foi seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento".
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de sangramento anualizada baseada em modelo para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de hemorragias espontâneas tratadas durante o período de eficácia foi estimado como uma taxa de hemorragia anualizada (ABR) utilizando um modelo de regressão binomial negativa, que contabiliza diferentes tempos de acompanhamento.
Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa média de sangramento anual calculada para sangramentos espontâneos tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de sangramentos espontâneos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 .
Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Taxa de Sangramento Anual Calculada Mediana para Sangramentos Espontâneos Tratados
Prazo: Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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O número de sangramentos espontâneos tratados durante o período de eficácia é apresentado aqui como uma taxa de sangramento anualizada calculada (ABR) que foi anualizada para cada participante usando a seguinte fórmula: ABR = (número de sangramentos/número de dias durante o período de eficácia) x 365,25 .
Um sangramento espontâneo tratado foi definido como um sangramento tratado (sangramento seguido diretamente por um medicamento para hemofilia relatado como um "tratamento para sangramento") sem nenhum outro fator contribuinte conhecido, como trauma ou procedimento/cirurgia.
A regra de 72 horas foi implementada: dois sangramentos do mesmo tipo e na mesma localização anatômica foram contados como um sangramento se o segundo sangramento ocorreu dentro de 72 horas a partir do último tratamento para o primeiro sangramento.
Sangramentos decorrentes de cirurgia/procedimento foram excluídos.
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Desde o dia da primeira dose de emicizumabe até pelo menos 52 semanas de tratamento com emicizumabe (mediana [faixa, min-max] período de eficácia: 55,64 [8,6-89,9] semanas)
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Porcentagem de participantes que preferem o tratamento com emicizumabe SC, seu tratamento anterior para hemofilia IV ou não têm preferência, conforme avaliado pelo uso da pesquisa de preferência de emicizumabe na semana 17
Prazo: Semana 17
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A Pesquisa de Preferência de Emicizumabe é um questionário adequado à finalidade desenvolvido pelo patrocinador para registrar a preferência do participante pelo tratamento com emicizumabe subcutâneo (SC), fator VIIII (FVIII) intravenoso (IV) ou nenhuma preferência.
Os intervalos de confiança de 95% foram calculados pelo método de Pearson-Clopper.
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Semana 17
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Porcentagem de cuidadores que preferem o tratamento com emicizumabe SC, o tratamento anterior para hemofilia IV de seus filhos ou não têm preferência, conforme avaliado pelo uso da pesquisa de preferência de emicizumabe na semana 17
Prazo: Semana 17
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A Pesquisa de Preferência de Emicizumabe é um questionário adequado à finalidade desenvolvido pelo patrocinador para registrar a preferência do cuidador pelo tratamento de seu filho com emicizumabe subcutâneo (SC), fator VIIII (FVIII) intravenoso (IV) ou nenhuma preferência.
Os intervalos de confiança de 95% foram calculados pelo método de Pearson-Clopper.
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Semana 17
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Alteração da linha de base na duração média diária da atividade de pico ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (semanas 1-2) e semanas 13 (período das semanas 12-13), 25 (período das semanas 24-25), 37 (período das semanas 36-37) e 49 (período das semanas 48-49)
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Para avaliação da atividade física, os participantes ≥5 anos de idade foram instruídos a usar o dispositivo de acelerometria do estudo no pulso continuamente (24 horas/dia) todos os dias durante os períodos designados de 2 semanas durante o estudo.
Um participante foi considerado compatível com as avaliações de atividade física se usasse o dispositivo do estudo continuamente (≥8 horas/dia) todos os dias por pelo menos 8 dias de cada um dos períodos designados de 2 semanas durante o estudo.
Se este critério de conformidade não fosse atingido em um momento específico, o participante não era incluído na análise dos períodos designados de 2 semanas em que a conformidade não era alcançada.
Medições diárias foram calculadas em média ao longo do ponto de tempo de 14 dias.
A contagem de atividade era uma medida da aceleração medida pelo dispositivo.
A duração máxima da atividade diária foi definida como a soma da atividade moderada a vigorosa por dia (em minutos).
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Linha de base (semanas 1-2) e semanas 13 (período das semanas 12-13), 25 (período das semanas 24-25), 37 (período das semanas 36-37) e 49 (período das semanas 48-49)
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Alteração da linha de base na contagem média diária de passos ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (semanas 1-2) e semanas 13 (semanas 12-13), 25 (semanas 24-25), 37 (semanas 36-37) e 49 (semanas 48-49)
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Para avaliação da atividade física, os participantes ≥5 anos de idade foram instruídos a usar o dispositivo de acelerometria do estudo no pulso continuamente (24 horas/dia) todos os dias durante os períodos designados de 2 semanas durante o estudo.
Um participante foi considerado compatível com as avaliações de atividade física se usasse o dispositivo do estudo continuamente (≥8 horas/dia) todos os dias por pelo menos 8 dias de cada um dos períodos designados de 2 semanas durante o estudo.
Se este critério de conformidade não fosse atingido em um momento específico, o participante não era incluído na análise dos períodos designados de 2 semanas em que a conformidade não era alcançada.
Medições diárias foram calculadas em média ao longo do ponto de tempo de 14 dias.
A contagem de atividade era uma medida da aceleração medida pelo dispositivo.
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Linha de base (semanas 1-2) e semanas 13 (semanas 12-13), 25 (semanas 24-25), 37 (semanas 36-37) e 49 (semanas 48-49)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade diária e pontuações de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade social e pontuações de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade recreativa e pontuações de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na pontuação do domínio de impacto no trabalho ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na pontuação do domínio de preocupação ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: mudança da linha de base na pontuação do domínio da carga de tratamento ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor associado a um sangramento ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor nas articulações-alvo ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: número de participantes por respostas ao seu nível de dor pior ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor pelo menos ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes adultos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor em média ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade diária e pontuação de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade social e pontuação de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na percepção de risco de atividade recreativa e pontuação de domínio de impacto ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na pontuação do domínio de impacto da escola ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na pontuação do domínio de preocupação ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: mudança da linha de base na pontuação do domínio da carga de tratamento ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor associado a um sangramento ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para participantes pediátricos: Número de participantes por respostas ao seu nível de dor pior ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para cuidadores: mudança da linha de base na pontuação do domínio de preocupação ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário CATCH para cuidadores: mudança da linha de base na pontuação do domínio de carga de tratamento ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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CATCH = Ferramenta de Avaliação Abrangente dos Desafios na Hemofilia
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Linha de base (Semana 1), Semanas 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a Visita de Conclusão/Descontinuação do Estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Pontuações de saúde das articulações para hemofilia ao longo do tempo
Prazo: Dias -7 a -1, semanas 25, 49 e a cada 24 semanas até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Dias -7 a -1, semanas 25, 49 e a cada 24 semanas até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário de Sangramento Menstrual (MBQ) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Alteração da Linha de Base na Pontuação Total do MBQ ao longo do Tempo
Prazo: Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário de Sangramento Menstrual (MBQ) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Mudança da Linha de Base na Pontuação da Subescala de Peso ao longo do Tempo
Prazo: Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário de Sangramento Menstrual (MBQ) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Mudança da Linha de Base na Pontuação da Subescala de Qualidade de Vida ao longo do Tempo
Prazo: Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário de Sangramento Menstrual (MBQ) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Mudança da Linha de Base na Pontuação da Subescala de Irregularidade ao longo do Tempo
Prazo: Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Questionário de Sangramento Menstrual (MBQ) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Mudança da Linha de Base na Pontuação da Subescala de Dor ao longo do Tempo
Prazo: Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (semana 1), semanas 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e a cada 4 semanas até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Diário de Menstruação com Gráfico de Avaliação de Sangue Pictórico (PBAC) para Mulheres Participantes com Potencial para Ter Filhos: Pontuações de PBAC ao longo do tempo
Prazo: Linha de base (dia 1) e mensal (nos dias da menstruação) até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base (dia 1) e mensal (nos dias da menstruação) até a conclusão do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos um evento adverso por gravidade, de acordo com a escala de graduação de toxicidade da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com eventos adversos que levaram à descontinuação do medicamento do estudo
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos um evento tromboembólico
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos um evento de microangiopatia trombótica
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos uma reação no local da injeção por gravidade, de acordo com a escala de classificação de toxicidade da OMS
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos um evento de hipersensibilidade grave, anafilaxia e anafilactoide
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com pelo menos uma anormalidade laboratorial
Prazo: Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Parâmetros laboratoriais para hematologia e química do sangue serão medidos e comparados com um intervalo de referência padrão.
Valores fora do intervalo de referência padrão são considerados anormalidades.
Nem toda anormalidade laboratorial se qualifica como um evento adverso.
Um resultado de exame laboratorial será relatado como evento adverso se atender a algum dos seguintes critérios: for acompanhado de sintomas clínicos; resulta em uma mudança no tratamento do estudo ou em uma intervenção médica; ou é clinicamente significativo no julgamento do investigador.
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Desde a triagem (dia -28 a -1) até a visita de conclusão/interrupção do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base na frequência respiratória ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Mudança da linha de base na frequência de pulso ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base na temperatura corporal ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base na pressão arterial sistólica ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base na pressão arterial diastólica ao longo do tempo
Prazo: Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a visita de conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) ao longo do tempo: intervalos QT, QTcB, QTcF, RR, PR e QRS
Prazo: Linha de base, semanas 5, 25 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão do estudo/visita de descontinuação (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 5, 25 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão do estudo/visita de descontinuação (até aproximadamente 48 meses)
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Alteração da linha de base na frequência cardíaca ao longo do tempo, medida pelo eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base, semanas 5, 25 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão do estudo/visita de descontinuação (até aproximadamente 48 meses)
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Linha de base, semanas 5, 25 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão do estudo/visita de descontinuação (até aproximadamente 48 meses)
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Concentração plasmática de vale (Cvale) de Emicizumabe ao longo do tempo
Prazo: Pré-dose nas semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Pré-dose nas semanas 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes com anticorpos antidrogas contra emicizumabe na linha de base e pós-linha de base
Prazo: Pré-dose na linha de base (semana 1) e nas semanas 5, 13, 25, 33, 41 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Pré-dose na linha de base (semana 1) e nas semanas 5, 13, 25, 33, 41 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Número de participantes que desenvolveram inibidores anti-FVIII ao longo do tempo
Prazo: Triagem (dia -28 a -1) e semanas 1, 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Triagem (dia -28 a -1) e semanas 1, 13, 25, 37 e 49, e a cada 12 semanas até a conclusão/descontinuação do estudo (até aproximadamente 48 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de fevereiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de outubro de 2021
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2019
Primeira postagem (Real)
12 de novembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BO41423
- 2019-002179-32 (Número EudraCT)
- 2023-506610-52-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais do paciente por meio da plataforma de solicitação (www.vivli.org). Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre Compartilhamento de Informações de Estudos Clínicos e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .