Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emicizumab te evalueren bij deelnemers met milde of matige hemofilie A zonder FVIII-remmers (HAVEN 6)

8 maart 2024 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emicizumab te evalueren bij patiënten met milde of matige hemofilie A zonder FVIII-remmers

Dit is een multicenter, open-label, eenarmig onderzoek dat is opgezet om de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emicizumab te evalueren bij deelnemers met lichte of matige hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII (FVIII).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

73

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • München, Duitsland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94275
        • CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburze? Hemostazy i Chorób Wewn?trznych
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust; Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital; Haemophilia Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3HR
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Haemophilia Centre
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van milde (FVIII-waarde tussen >5% en
  • Gewicht ≥3 kilogram (kg)
  • Behoefte aan profylaxe op basis van beoordeling door de onderzoeker
  • Een negatieve test voor remmer (d.w.z.
  • Geen gedocumenteerde remmer (d.w.z.
  • Documentatie van de details van profylactische of episodische FVIII-behandeling en van het aantal bloedingsepisoden gedurende ten minste de laatste 24 weken voorafgaand aan inschrijving
  • Adequate hematologische lever- en nierfunctie
  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd: afspraak om onthouding te blijven of anticonceptie te gebruiken (zoals gedefinieerd in het protocol) tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 24 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel

Uitsluitingscriteria:

  • Erfelijke of verworven bloedingsstoornis anders dan milde of matige congenitale hemofilie A
  • Geschiedenis van illegaal drugs- of alcoholmisbruik binnen 48 weken voorafgaand aan de screening, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Vorige (in de laatste 12 maanden) of huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte of tekenen van trombo-embolische ziekte
  • Andere aandoeningen die momenteel het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie
  • Geplande operatie tijdens de oplaaddosisfase van emicizumab (operaties bij deelnemers die emicizumab gebruiken vanaf week 5 zijn toegestaan)
  • Bekende hiv-infectie met CD4-tellingen
  • Gelijktijdige ziekte, aandoening, significante afwijking bij screeningevaluatie of laboratoriumtests, of behandeling die de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren, of die naar de mening van de onderzoeker een bijkomend onaanvaardbaar risico zou vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de deelnemer
  • Ontvangst van een van de volgende geneesmiddelen: Een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 halfwaardetijden na de laatste toediening van het geneesmiddel, met uitzondering van eerdere emicizumab-profylaxe; Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel binnen de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, welke korter is; of enig ander onderzoeksgeneesmiddel dat momenteel wordt toegediend of gepland is om te worden toegediend
  • Onvermogen om het onderzoeksprotocol na te leven naar de mening van de onderzoeker
  • Zwanger of borstvoeding gevend, of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek (vrouwen die zwanger kunnen worden moeten een negatief serumzwangerschapstestresultaat hebben binnen 7 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Emicizumab
Deelnemers met lichte en matige hemofilie A zonder factor VIII-remmers (FVIII-remmers) zullen worden ingeschreven voor het emicizumab-oplaaddosisregime, gevolgd door de voorkeur van de deelnemer voor een van de 3 onderhoudsdosisregimes.
Geneesmiddel: Emicizumab
Vier oplaaddoses emicizumab 3 milligram per kilogram lichaamsgewicht (mg/kg) zullen subcutaan (SC) eenmaal per week (QW) gedurende 4 weken worden toegediend, gevolgd door de voorkeur van de deelnemer voor een van de drie volgende SC-onderhoudsdosisregimes: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg eenmaal per 2 weken (Q2W), of 6 mg/kg eenmaal per 4 weken (Q4W).
Andere namen:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geschat als een bloedingspercentage op jaarbasis (ABR) met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel, dat rekening houdt met verschillende follow-uptijden. Een behandelde bloeding werd gedefinieerd als een bloeding die direct werd gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Een behandelde bloeding werd gedefinieerd als een bloeding die direct werd gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Een behandelde bloeding werd gedefinieerd als een bloeding die direct werd gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal van alle bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geschat als een bloedingspercentage op jaarbasis (ABR) met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel, dat rekening houdt met verschillende follow-uptijden. In deze uitkomstmaat worden alle bloedingen meegenomen, ongeacht behandeling met stollingsfactoren, met de volgende uitzondering: bloedingen als gevolg van een operatie/ingreep zijn uitgesloten. Aangezien "alle bloedingen" zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen omvat, werd de 72-uursregel apart ingevoerd voor behandelde en niet-behandelde bloedingen. Voor behandelde bloedingen betekende de 72-uursregel dat twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie als één bloeding werden geteld als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Voor niet-behandelde bloedingen werd de 72-uursregel toegepast door vanaf de bloeding zelf een behandelingsvrije periode van 72 uur te berekenen.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal van alle bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. In deze uitkomstmaat worden alle bloedingen meegenomen, ongeacht behandeling met stollingsfactoren, met de volgende uitzondering: bloedingen als gevolg van een operatie/ingreep zijn uitgesloten. Aangezien "alle bloedingen" zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen omvat, werd de 72-uursregel apart ingevoerd voor behandelde en niet-behandelde bloedingen. Voor behandelde bloedingen betekende de 72-uursregel dat twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie als één bloeding werden geteld als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Voor niet-behandelde bloedingen werd de 72-uursregel toegepast door vanaf de bloeding zelf een behandelingsvrije periode van 72 uur te berekenen.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Mediaan berekend geannualiseerd bloedingspercentage voor alle bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal van alle bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. In deze uitkomstmaat worden alle bloedingen meegenomen, ongeacht behandeling met stollingsfactoren, met de volgende uitzondering: bloedingen als gevolg van een operatie/ingreep zijn uitgesloten. Aangezien "alle bloedingen" zowel behandelde als niet-behandelde bloedingen omvat, werd de 72-uursregel apart ingevoerd voor behandelde en niet-behandelde bloedingen. Voor behandelde bloedingen betekende de 72-uursregel dat twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie als één bloeding werden geteld als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Voor niet-behandelde bloedingen werd de 72-uursregel toegepast door vanaf de bloeding zelf een behandelingsvrije periode van 72 uur te berekenen.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde gewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geschat als een op jaarbasis berekend bloedingspercentage (ABR) met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel, dat rekening houdt met verschillende follow-uptijden. Een behandelde gewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een bloeding van het type 'gewricht' op basis van ten minste een van de volgende symptomen: toenemende zwelling of warmte van de huid rond het gewricht en/of toenemende pijn, verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruiken het gewricht vergeleken met de uitgangswaarde, en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde gewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25 . Een behandelde gewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een bloeding van het type 'gewricht' op basis van ten minste een van de volgende symptomen: toenemende zwelling of warmte van de huid rond het gewricht en/of toenemende pijn, verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruiken het gewricht vergeleken met de uitgangswaarde, en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde gewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde gewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25 . Een behandelde gewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een bloeding van het type 'gewricht' op basis van ten minste een van de volgende symptomen: toenemende zwelling of warmte van de huid rond het gewricht en/of toenemende pijn, verminderde bewegingsvrijheid of moeite met het gebruiken het gewricht vergeleken met de uitgangswaarde, en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde doelgewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde doelgewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geschat als een op jaarbasis berekend bloedingspercentage (ABR) met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel, dat rekening houdt met verschillende follow-uptijden. Een behandelde doelgewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een gewrichtsbloeding in een doelgewricht, dat is een gewrichtslocatie waar ten minste 3 bloedingen zijn opgetreden in de laatste 24 weken voorafgaand aan het begin van de studie of een onopgelost doelgewricht (doelgewricht dat niet voldoet aan ≤ 2 bloedingen in dit gewricht binnen een opeenvolgende periode van 12 maanden), en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde doelgewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde beoogde gewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Een behandelde doelgewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een gewrichtsbloeding in een doelgewricht, dat is een gewrichtslocatie waar ten minste 3 bloedingen zijn opgetreden in de laatste 24 weken voorafgaand aan het begin van de studie of een onopgelost doelgewricht (doelgewricht dat niet voldoet aan ≤ 2 bloedingen in dit gewricht binnen een opeenvolgende periode van 12 maanden), en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde doelgewrichtsbloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde beoogde gewrichtsbloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25. Een behandelde doelgewrichtsbloeding werd gedefinieerd als een gewrichtsbloeding in een doelgewricht, dat is een gewrichtslocatie waar ten minste 3 bloedingen zijn opgetreden in de laatste 24 weken voorafgaand aan het begin van de studie of een onopgelost doelgewricht (doelgewricht dat niet voldoet aan ≤ 2 bloedingen in dit gewricht binnen een opeenvolgende periode van 12 maanden), en de bloeding werd direct gevolgd door een hemofiliemedicatie waarvan werd gemeld dat het een "behandeling voor bloeding" was. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Op modellen gebaseerd bloedingspercentage op jaarbasis voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde spontane bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode werd geschat als een op jaarbasis berekend bloedingspercentage (ABR) met behulp van een negatief binomiaal regressiemodel, dat rekening houdt met verschillende follow-uptijden. Een behandelde spontane bloeding werd gedefinieerd als een behandelde bloeding (bloeding direct gevolgd door een hemofiliemedicatie die naar verluidt een "behandeling voor bloeding" is) zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Gemiddelde berekende bloedingssnelheid op jaarbasis voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde spontane bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25 . Een behandelde spontane bloeding werd gedefinieerd als een behandelde bloeding (bloeding direct gevolgd door een hemofiliemedicatie die naar verluidt een "behandeling voor bloeding" is) zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Mediaan berekend jaarlijks bloedingspercentage voor behandelde spontane bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Het aantal behandelde spontane bloedingen gedurende de werkzaamheidsperiode wordt hier weergegeven als een berekend aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) dat voor elke deelnemer op jaarbasis werd berekend met behulp van de volgende formule: ABR = (aantal bloedingen/aantal dagen tijdens de werkzaamheidsperiode) x 365,25 . Een behandelde spontane bloeding werd gedefinieerd als een behandelde bloeding (bloeding direct gevolgd door een hemofiliemedicatie die naar verluidt een "behandeling voor bloeding" is) zonder andere bekende bijdragende factor zoals trauma of procedure/operatie. De 72-uursregel werd ingevoerd: twee bloedingen van hetzelfde type en op dezelfde anatomische locatie werden geteld als één bloeding als de tweede bloeding optrad binnen 72 uur na de laatste behandeling voor de eerste bloeding. Bloedingen als gevolg van een operatie/procedure werden uitgesloten.
Vanaf de dag van de eerste dosis emicizumab tot ten minste 52 weken behandeling met emicizumab (mediane [spreiding, min-max] werkzaamheidsperiode: 55,64 [8,6-89,9] weken)
Percentage deelnemers dat de voorkeur geeft aan een SC-behandeling met Emicizumab, hun eerdere hemofilie IV-behandeling of geen voorkeur heeft, zoals beoordeeld door middel van het Emicizumab-voorkeurenonderzoek in week 17
Tijdsspanne: Week 17
De Emicizumab Preference Survey is een vragenlijst die geschikt is voor het beoogde doel, ontwikkeld door de sponsor om de voorkeur van de deelnemer vast te leggen voor behandeling met subcutane (SC) emicizumab, intraveneuze (IV) factor VIIII (FVIII) of geen voorkeur. De 95%-betrouwbaarheidsintervallen werden berekend met behulp van de Pearson-Clopper-methode.
Week 17
Percentage zorgverleners dat de voorkeur geeft aan een behandeling met SC Emicizumab, de eerdere hemofilie IV-behandeling van hun kind of geen voorkeur heeft, zoals beoordeeld aan de hand van het onderzoek naar de voorkeuren van Emicizumab in week 17
Tijdsspanne: Week 17
De Emicizumab Preference Survey is een vragenlijst die geschikt is voor het beoogde doel, ontwikkeld door de sponsor om de voorkeur van de verzorger vast te leggen voor de behandeling van hun kind met subcutane (SC) emicizumab, intraveneuze (IV) factor VIIII (FVIII) of geen voorkeur. De 95%-betrouwbaarheidsintervallen werden berekend met behulp van de Pearson-Clopper-methode.
Week 17
Verandering van baseline in gemiddelde dagelijkse piekactiviteitsduur in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline (week 1-2) en week 13 (week 12-13 periode), 25 (week 24-25 periode), 37 (week 36-37 periode) en 49 (week 48-49 periode)
Voor de beoordeling van fysieke activiteit kregen deelnemers ≥5 jaar de instructie om het accelerometrie-apparaat van de studie continu (24 uur/dag) elke dag om de pols te dragen gedurende de aangegeven perioden van 2 weken tijdens de studie. Een deelnemer werd geacht te voldoen aan de beoordelingen van fysieke activiteit als hij het onderzoeksapparaat continu (≥ 8 uur/dag) elke dag droeg gedurende ten minste 8 dagen van elk van de aangewezen perioden van 2 weken tijdens het onderzoek. Als dit nalevingscriterium op een bepaald tijdstip niet werd bereikt, werd de deelnemer niet opgenomen in de analyse van de aangewezen perioden van 2 weken waarin naleving niet werd bereikt. Dagelijkse metingen werden gemiddeld over het tijdspunt van 14 dagen. Het aantal activiteiten was een maat voor de versnelling die door het apparaat werd gemeten. De duur van de dagelijkse piekactiviteit werd gedefinieerd als de som van matige tot krachtige activiteit per dag (in minuten).
Baseline (week 1-2) en week 13 (week 12-13 periode), 25 (week 24-25 periode), 37 (week 36-37 periode) en 49 (week 48-49 periode)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde dagelijkse aantal stappen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1-2) en week 13 (week 12-13), 25 (week 24-25), 37 (week 36-37) en 49 (week 48-49)
Voor de beoordeling van fysieke activiteit kregen deelnemers ≥5 jaar de instructie om het accelerometrie-apparaat van de studie continu (24 uur/dag) elke dag om de pols te dragen gedurende de aangegeven perioden van 2 weken tijdens de studie. Een deelnemer werd geacht te voldoen aan de beoordelingen van fysieke activiteit als hij het onderzoeksapparaat continu (≥ 8 uur/dag) elke dag droeg gedurende ten minste 8 dagen van elk van de aangewezen perioden van 2 weken tijdens het onderzoek. Als dit nalevingscriterium op een bepaald tijdstip niet werd bereikt, werd de deelnemer niet opgenomen in de analyse van de aangewezen perioden van 2 weken waarin naleving niet werd bereikt. Dagelijkse metingen werden gemiddeld over het tijdspunt van 14 dagen. Het aantal activiteiten was een maat voor de versnelling die door het apparaat werd gemeten.
Basislijn (week 1-2) en week 13 (week 12-13), 25 (week 24-25), 37 (week 36-37) en 49 (week 48-49)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de dagelijkse activiteitsrisicoperceptie en impactdomeinscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de domeinscores voor sociale activiteit, risicoperceptie en impact in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de domeinscores voor risicoperceptie en impact van recreatieve activiteiten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de werkimpactdomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering van baseline in de preoccupatiedomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de domeinscore voor de behandelingslast in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn in verband met een bloeding in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn in doelgewrichten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn op zijn ergst in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn op zijn minst in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor volwassen deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun gemiddelde pijnniveau in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de dagelijkse activiteitsrisicoperceptie en impactdomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de domeinscore voor sociale activiteit, risicoperceptie en impact in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de risicoperceptie en impactdomeinscore van recreatieve activiteiten in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de schoolimpactdomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de preoccupatiedomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: verandering ten opzichte van baseline in de domeinscore voor de behandelingslast in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn in verband met een bloeding in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor pediatrische deelnemers: aantal deelnemers op basis van hun mate van pijn op zijn ergst in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor zorgverleners: verandering ten opzichte van baseline in de preoccupatiedomeinscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH-vragenlijst voor zorgverleners: verandering ten opzichte van baseline in de domeinscore voor de behandelingslast in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Basislijn (week 1), week 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van het onderzoek/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Hemofilie Gezamenlijke gezondheidsscores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Dag -7 tot -1, week 25, 49, en daarna elke 24 weken tot studievoltooiing/beëindigingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Dag -7 tot -1, week 25, 49, en daarna elke 24 weken tot studievoltooiing/beëindigingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiebloedingsvragenlijst (MBQ) voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden: verandering ten opzichte van baseline in de MBQ-totaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiebloedingsvragenlijst (MBQ) voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de zwaarte-subschaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiebloedingsvragenlijst (MBQ) voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score op de subschaal Kwaliteit van leven in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiebloedingsvragenlijst (MBQ) voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden: verandering ten opzichte van baseline in de score van de subschaal Onregelmatigheid in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiebloedingsvragenlijst (MBQ) voor vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden: verandering ten opzichte van baseline in de pijnsubschaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (week 1), weken 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 en daarna elke 4 weken tot afronding van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Menstruatiedagboek met de Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC) voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd: PBAC-scores in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en maandelijks (op dagen van menstruatie) tot voltooiing van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn (dag 1) en maandelijks (op dagen van menstruatie) tot voltooiing van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één bijwerking naar ernst, volgens de toxiciteitsbeoordelingsschaal van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met bijwerkingen die hebben geleid tot stopzetting van de studiemedicatie
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één trombo-embolische gebeurtenis
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één voorval van trombotische microangiopathie
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één reactie op de injectieplaats naar ernst, volgens de WHO Toxicity Grading Scale
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één ernstige overgevoeligheid, anafylaxie en anafylactoïde gebeurtenis
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met ten minste één laboratoriumafwijking
Tijdsspanne: Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Laboratoriumparameters voor hematologie en bloedchemie zullen worden gemeten en vergeleken met een standaard referentiebereik. Waarden buiten het standaard referentiebereik worden als afwijkingen beschouwd. Niet elke laboratoriumafwijking kwalificeert als een bijwerking. Een laboratoriumtestresultaat wordt gerapporteerd als een bijwerking als het aan een van de volgende criteria voldoet: vergezeld gaat van klinische symptomen; resulteert in een wijziging van de onderzoeksbehandeling of een medische ingreep; of klinisch significant is naar het oordeel van de onderzoeker.
Van screening (dag -28 tot -1) tot studieafronding/stopzettingsbezoek (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van baseline in ademhalingsfrequentie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van basislijn in pulsfrequentie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van baseline in systolische bloeddruk in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van baseline in diastolische bloeddruk in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, weken 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot het bezoek aan de voltooiing van de studie/stopzetting (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van baseline in elektrocardiogram (ECG)-parameters in de loop van de tijd: QT-, QTcB-, QTcF-, RR-, PR- en QRS-intervallen
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 25 en 49, en daarna elke 12 weken tot bezoek aan afronding/stopzetting onderzoek (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, week 5, 25 en 49, en daarna elke 12 weken tot bezoek aan afronding/stopzetting onderzoek (tot ongeveer 48 maanden)
Verandering van basislijn in hartslag in de loop van de tijd, zoals gemeten door elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Basislijn, week 5, 25 en 49, en daarna elke 12 weken tot bezoek aan afronding/stopzetting onderzoek (tot ongeveer 48 maanden)
Basislijn, week 5, 25 en 49, en daarna elke 12 weken tot bezoek aan afronding/stopzetting onderzoek (tot ongeveer 48 maanden)
Plasma-dalconcentratie (Ctrough) van emicizumab in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Pre-dosis in week 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot afronding/stopzetting van de studie (tot tot ongeveer 48 maanden)
Pre-dosis in week 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 en 49, en daarna elke 12 weken tot afronding/stopzetting van de studie (tot tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers met antidrug-antilichamen tegen emicizumab bij baseline en post-baseline
Tijdsspanne: Pre-dosis bij baseline (week 1) en week 5, 13, 25, 33, 41 en 49, en daarna elke 12 weken tot voltooiing/stopzetting van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Pre-dosis bij baseline (week 1) en week 5, 13, 25, 33, 41 en 49, en daarna elke 12 weken tot voltooiing/stopzetting van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Aantal deelnemers dat in de loop van de tijd anti-FVIII-remmers ontwikkelt
Tijdsspanne: Screening (dag -28 tot -1) en week 1, 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot voltooiing/stopzetting van de studie (tot ongeveer 48 maanden)
Screening (dag -28 tot -1) en week 1, 13, 25, 37 en 49, en daarna elke 12 weken tot voltooiing/stopzetting van de studie (tot ongeveer 48 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 oktober 2021

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BO41423
  • 2019-002179-32 (EudraCT-nummer)
  • 2023-506610-52-00 (Register-ID: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via het aanvraagplatform (www.vivli.org) toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau. Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische onderzoeksinformatie en hoe u toegang kunt vragen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Emicizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren