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Uno studio per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Emicizumab nei partecipanti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII (HAVEN 6)

6 gennaio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Emicizumab in pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del FVIII

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo progettato per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nei partecipanti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori contro il fattore VIII (FVIII).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

73

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • CH de Bicêtre
      • Paris, Francia, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Germania, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di lieve (livello di FVIII tra >5% e
  • Peso ≥3 chilogrammi (kg)
  • Necessità di profilassi basata sulla valutazione dello sperimentatore
  • Un test negativo per l'inibitore (cioè,
  • Nessun inibitore documentato (cioè,
  • Documentazione dei dettagli del trattamento profilattico o episodico con FVIII e del numero di episodi emorragici per almeno le ultime 24 settimane prima dell'arruolamento
  • Adeguata funzionalità ematologica epatica e renale
  • Per le donne in età fertile: accordo a mantenere l'astinenza o usare la contraccezione (come definito nel protocollo) durante il periodo di trattamento e per almeno 24 settimane dopo la dose finale del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia congenita lieve o moderata A
  • Storia di abuso di droghe illecite o alcol entro 48 settimane prima dello screening, a giudizio dell'investigatore
  • Trattamento precedente (negli ultimi 12 mesi) o in corso per malattia tromboembolica o segni di malattia tromboembolica
  • Altre condizioni che attualmente possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
  • Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie con anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
  • Chirurgia pianificata durante la fase della dose di carico di emicizumab (sono consentiti interventi chirurgici nei partecipanti in trattamento con emicizumab dalla settimana 5 in poi)
  • Infezione da HIV nota con conta dei CD4
  • Malattia concomitante, condizione, anomalia significativa nella valutazione dello screening o nei test di laboratorio o trattamento che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un ulteriore rischio inaccettabile nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al partecipante
  • Ricezione di uno dei seguenti: Un farmaco sperimentale per trattare o ridurre il rischio di sanguinamento emofilico entro 5 emivite dall'ultima somministrazione del farmaco ad eccezione della precedente profilassi con emicizumab; Un farmaco sperimentale non correlato all'emofilia negli ultimi 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più breve; o Qualsiasi altro farmaco sperimentale attualmente somministrato o pianificato per essere somministrato
  • Incapacità di rispettare il protocollo dello studio secondo il parere dello sperimentatore
  • Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio (le donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza su siero entro 7 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Emicizumab
I partecipanti con emofilia A lieve e moderata senza inibitori del fattore VIII (FVIII) verranno arruolati per ricevere il regime di dose di carico di emicizumab seguito dalla preferenza del partecipante di uno dei 3 regimi di dose di mantenimento.
Droga: Emicizumab
Quattro dosi di carico di emicizumab 3 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) saranno somministrate per via sottocutanea (SC) una volta alla settimana (QW) per 4 settimane seguite dalla preferenza del partecipante di uno dei tre seguenti regimi di dose di mantenimento SC: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg una volta ogni 2 settimane (Q2W) o 6 mg/kg una volta ogni 4 settimane (Q4W).
Altri nomi:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato basato sul modello per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per i sanguinamenti trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia trattata è stata definita come un'emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. In questa misura di esito, sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. Poiché "tutte le emorragie" comprende sia le emorragie trattate che quelle non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per le emorragie trattate e non trattate. Per le emorragie trattate, la regola delle 72 ore significava che due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Per le emorragie non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore dall'emorragia stessa.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito, sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. Poiché "tutte le emorragie" comprende sia le emorragie trattate che quelle non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per le emorragie trattate e non trattate. Per le emorragie trattate, la regola delle 72 ore significava che due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Per le emorragie non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore dall'emorragia stessa.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per tutti i sanguinamenti
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di tutti i sanguinamenti durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. In questa misura di esito, sono inclusi tutti i sanguinamenti, indipendentemente dal trattamento con fattori della coagulazione, con la seguente eccezione: sono esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure. Poiché "tutte le emorragie" comprende sia le emorragie trattate che quelle non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata separatamente per le emorragie trattate e non trattate. Per le emorragie trattate, la regola delle 72 ore significava che due emorragie dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica venivano conteggiate come un'emorragia se la seconda emorragia si verificava entro 72 ore dall'ultimo trattamento per la prima emorragia. Per le emorragie non trattate, la regola delle 72 ore è stata implementata calcolando un periodo senza trattamento di 72 ore dall'emorragia stessa.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per sanguinamenti articolari trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia con tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, ridotta mobilità o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per le emorragie articolari trattate
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia con tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, ridotta mobilità o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per le emorragie articolari trattate
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) calcolato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia articolare trattata è stata definita come un'emorragia con tipo riportato come "articolare" sulla base di almeno uno dei seguenti sintomi: aumento del gonfiore o del calore della pelle sopra l'articolazione e/o aumento del dolore, ridotta mobilità o difficoltà nell'uso l'articolazione rispetto al basale e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per l'emorragia". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari bersaglio trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia dell'articolazione bersaglio trattata è stata definita come un'emorragia articolare in un'articolazione bersaglio, che è una posizione articolare in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione bersaglio irrisolta (articolazione bersaglio che non soddisfa ≤ 2 sanguina in questa articolazione entro un periodo di 12 mesi consecutivi) e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per sanguinamento". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari target trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) che è stato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia dell'articolazione bersaglio trattata è stata definita come un'emorragia articolare in un'articolazione bersaglio, che è una posizione articolare in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione bersaglio irrisolta (articolazione bersaglio che non soddisfa ≤ 2 sanguina in questa articolazione entro un periodo di 12 mesi consecutivi) e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per sanguinamento". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per sanguinamenti articolari target trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti articolari target trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) che è stato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25. Un'emorragia dell'articolazione bersaglio trattata è stata definita come un'emorragia articolare in un'articolazione bersaglio, che è una posizione articolare in cui si sono verificati almeno 3 sanguinamenti nelle ultime 24 settimane prima dell'ingresso nello studio o un'articolazione bersaglio irrisolta (articolazione bersaglio che non soddisfa ≤ 2 sanguina in questa articolazione entro un periodo di 12 mesi consecutivi) e l'emorragia è stata seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come un "trattamento per sanguinamento". È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato basato su modello per sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è stato stimato come tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) utilizzando un modello di regressione binomiale negativo, che tiene conto dei diversi tempi di follow-up. Un'emorragia spontanea trattata è stata definita come un'emorragia trattata (emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per emorragia") senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato medio calcolato per i sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) che è stato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia spontanea trattata è stata definita come un'emorragia trattata (emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per emorragia") senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Tasso di sanguinamento annualizzato mediano calcolato per sanguinamenti spontanei trattati
Lasso di tempo: Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Il numero di sanguinamenti spontanei trattati durante il periodo di efficacia è presentato qui come tasso di sanguinamento annualizzato calcolato (ABR) che è stato annualizzato per ciascun partecipante utilizzando la seguente formula: ABR = (numero di sanguinamenti/numero di giorni durante il periodo di efficacia) x 365,25 . Un'emorragia spontanea trattata è stata definita come un'emorragia trattata (emorragia seguita direttamente da un farmaco per l'emofilia segnalato come "trattamento per emorragia") senza altri fattori contribuenti noti come traumi o procedure/chirurgia. È stata implementata la regola delle 72 ore: due sanguinamenti dello stesso tipo e nella stessa sede anatomica sono stati contati come un sanguinamento se il secondo sanguinamento si è verificato entro 72 ore dall'ultimo trattamento per il primo sanguinamento. Sono stati esclusi i sanguinamenti dovuti a interventi chirurgici/procedure.
Dal giorno della prima dose di emicizumab ad almeno 52 settimane di trattamento con emicizumab (periodo di efficacia mediano [range, min-max]: 55,64 [8,6-89,9] settimane)
Percentuale di partecipanti che preferiscono il trattamento con emicizumab SC, il loro precedente trattamento per l'emofilia IV o non hanno alcuna preferenza, come valutato attraverso l'uso del sondaggio sulle preferenze di emicizumab alla settimana 17
Lasso di tempo: Settimana 17
L'Emicizumab Preference Survey è un questionario adatto allo scopo sviluppato dallo sponsor per registrare la preferenza del partecipante per il trattamento con emicizumab sottocutaneo (SC), fattore VIIII (FVIII) per via endovenosa (IV) o nessuna preferenza. Gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati utilizzando il metodo Pearson-Clopper.
Settimana 17
Percentuale di caregiver che preferiscono il trattamento con emicizumab SC, il precedente trattamento per l'emofilia IV del loro bambino o non hanno preferenze, come valutato attraverso l'uso del sondaggio sulle preferenze di emicizumab alla settimana 17
Lasso di tempo: Settimana 17
L'Emicizumab Preference Survey è un questionario adatto allo scopo sviluppato dallo sponsor per registrare la preferenza del caregiver per il trattamento del proprio bambino con emicizumab sottocutaneo (SC), fattore VIIII (FVIII) per via endovenosa (IV) o nessuna preferenza. Gli intervalli di confidenza al 95% sono stati calcolati utilizzando il metodo Pearson-Clopper.
Settimana 17
Variazione rispetto al basale della durata media giornaliera del picco di attività nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimane 1-2) e settimane 13 (periodo delle settimane 12-13), 25 (periodo delle settimane 24-25), 37 (periodo delle settimane 36-37) e 49 (periodo delle settimane 48-49)
Per la valutazione dell'attività fisica, i partecipanti di età ≥5 anni sono stati istruiti a indossare il dispositivo di accelerometria dello studio al polso in modo continuo (24 ore al giorno) ogni giorno per i periodi di 2 settimane designati durante lo studio. Un partecipante è stato considerato conforme alle valutazioni dell'attività fisica se indossava il dispositivo dello studio ininterrottamente (≥8 ore/giorno) ogni giorno per almeno 8 giorni di ciascuno dei periodi di 2 settimane designati durante lo studio. Se questo criterio di conformità non è stato raggiunto in un momento specifico, il partecipante non è stato incluso nell'analisi dei periodi di 2 settimane designati in cui la conformità non è stata raggiunta. Le misurazioni giornaliere sono state mediate nel timepoint di 14 giorni. Il conteggio delle attività era una misura dell'accelerazione misurata dal dispositivo. La durata del picco giornaliero di attività è stata definita come la somma dell'attività da moderata a vigorosa al giorno (in minuti).
Basale (settimane 1-2) e settimane 13 (periodo delle settimane 12-13), 25 (periodo delle settimane 24-25), 37 (periodo delle settimane 36-37) e 49 (periodo delle settimane 48-49)
Variazione rispetto al basale nel conteggio giornaliero medio dei passi nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimane 1-2) e settimane 13 (settimane 12-13), 25 (settimane 24-25), 37 (settimane 36-37) e 49 (settimane 48-49)
Per la valutazione dell'attività fisica, i partecipanti di età ≥5 anni sono stati istruiti a indossare il dispositivo di accelerometria dello studio al polso in modo continuo (24 ore al giorno) ogni giorno per i periodi di 2 settimane designati durante lo studio. Un partecipante è stato considerato conforme alle valutazioni dell'attività fisica se indossava il dispositivo dello studio ininterrottamente (≥8 ore/giorno) ogni giorno per almeno 8 giorni di ciascuno dei periodi di 2 settimane designati durante lo studio. Se questo criterio di conformità non è stato raggiunto in un momento specifico, il partecipante non è stato incluso nell'analisi dei periodi di 2 settimane designati in cui la conformità non è stata raggiunta. Le misurazioni giornaliere sono state mediate nel timepoint di 14 giorni. Il conteggio delle attività era una misura dell'accelerazione misurata dal dispositivo.
Basale (settimane 1-2) e settimane 13 (settimane 12-13), 25 (settimane 24-25), 37 (settimane 36-37) e 49 (settimane 48-49)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: variazione rispetto al basale nella percezione del rischio dell'attività quotidiana e nei punteggi del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: cambiamento rispetto al basale nella percezione del rischio dell'attività sociale e nei punteggi del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: variazione rispetto al basale della percezione del rischio delle attività ricreative e dei punteggi del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dell'impatto sul lavoro nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di occupazione nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio del carico di trattamento nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: numero di partecipanti in base alle risposte al loro livello di dolore associato a un'emorragia nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: numero di partecipanti in base alle risposte al loro livello di dolore nelle articolazioni bersaglio nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: numero di partecipanti in base alle risposte al livello di dolore peggiore nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: numero di partecipanti in base alle risposte al loro livello di dolore minimo nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti adulti: numero di partecipanti in base alle risposte al loro livello di dolore in media nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: variazione rispetto al basale nella percezione del rischio dell'attività quotidiana e nel punteggio del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: cambiamento rispetto al basale nella percezione del rischio dell'attività sociale e nel punteggio del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: cambiamento rispetto al basale nella percezione del rischio delle attività ricreative e nel punteggio del dominio dell'impatto nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio dell'impatto scolastico nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio di occupazione nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio del carico di trattamento nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: numero di partecipanti in base alle risposte al loro livello di dolore associato a un'emorragia nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per partecipanti pediatrici: numero di partecipanti in base alle risposte al livello di dolore peggiore nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per gli operatori sanitari: cambiamento rispetto al basale nel punteggio del dominio di preoccupazione nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario CATCH per gli operatori sanitari: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio del carico di trattamento nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
CATCH = Strumento di valutazione completa delle sfide nell'emofilia
Basale (settimana 1), settimane 13, 25, 37 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento dello studio/visita di interruzione (fino a circa 48 mesi)
Punteggi di salute delle articolazioni dell'emofilia nel tempo
Lasso di tempo: Giorni da -7 a -1, settimane 25, 49 e successivamente ogni 24 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Giorni da -7 a -1, settimane 25, 49 e successivamente ogni 24 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ) per partecipanti di sesso femminile in età fertile: variazione rispetto al basale del punteggio totale MBQ nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ) per partecipanti di sesso femminile in età fertile: variazione rispetto al basale del punteggio della sottoscala di pesantezza nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ) per partecipanti di sesso femminile in età fertile: variazione rispetto al basale del punteggio della sottoscala della qualità della vita nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ) per partecipanti di sesso femminile in età fertile: variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di irregolarità nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Questionario sul sanguinamento mestruale (MBQ) per partecipanti di sesso femminile in età fertile: variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala del dolore nel tempo
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (settimana 1), settimane 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 e successivamente ogni 4 settimane fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Diario delle mestruazioni con il Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC) per le partecipanti di sesso femminile in età fertile: punteggi PBAC nel tempo
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mensile (nei giorni delle mestruazioni) fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale (giorno 1) e mensile (nei giorni delle mestruazioni) fino al completamento dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS)
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno un evento tromboembolico
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno un evento di microangiopatia trombotica
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno una reazione al sito di iniezione per gravità, secondo la scala di classificazione della tossicità dell'OMS
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno una grave ipersensibilità, anafilassi ed evento anafilattoide
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con almeno un'anomalia di laboratorio
Lasso di tempo: Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
I parametri di laboratorio per l'ematologia e la chimica del sangue saranno misurati e confrontati con un intervallo di riferimento standard. I valori al di fuori dell'intervallo di riferimento standard sono considerati anomalie. Non tutte le anomalie di laboratorio si qualificano come eventi avversi. Il risultato di un test di laboratorio verrà riportato come evento avverso se soddisfa uno dei seguenti criteri: è accompagnato da sintomi clinici; comporta un cambiamento nel trattamento dello studio o un intervento medico; o è clinicamente significativo nel giudizio dello sperimentatore.
Dallo screening (giorno da -28 a -1) alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica nel tempo
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento dello studio/interruzione (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) nel tempo: intervalli QT, QTcB, QTcF, RR, PR e QRS
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 5, 25 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo, misurata dall'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 25 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Basale, settimane 5, 25 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino alla visita di completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Concentrazione plasmatica minima (Ctrough) di Emicizumab nel tempo
Lasso di tempo: Pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino al a circa 48 mesi)
Pre-dose alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino al a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco contro Emicizumab al basale e dopo il basale
Lasso di tempo: Pre-dose al basale (settimana 1) e alle settimane 5, 13, 25, 33, 41 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Pre-dose al basale (settimana 1) e alle settimane 5, 13, 25, 33, 41 e 49 e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Numero di partecipanti che sviluppano nel tempo inibitori anti-FVIII
Lasso di tempo: Screening (giorni da -28 a -1) e settimane 1, 13, 25, 37 e 49, e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)
Screening (giorni da -28 a -1) e settimane 1, 13, 25, 37 e 49, e successivamente ogni 12 settimane fino al completamento/interruzione dello studio (fino a circa 48 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 febbraio 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BO41423
  • 2019-002179-32 (Numero EudraCT)
  • 2023-506610-52-00 (Identificatore di registro: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di singolo paziente attraverso la piattaforma di richiesta (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni sugli studi clinici e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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