Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky emicizumabu u účastníků s mírnou nebo středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů FVIII (HAVEN 6)

6. ledna 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická otevřená studie k hodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky emicizumabu u pacientů s mírnou nebo středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů FVIII

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, jednoramennou studii navrženou k hodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky emicizumabu u účastníků s mírnou nebo středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů proti faktoru VIII (FVIII).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

73

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • CH de Bicêtre
      • Paris, Francie, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • Německo
      • Bonn, Německo, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Německo, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza mírné (hladina FVIII mezi >5 % a
  • Hmotnost ≥ 3 kilogramy (kg)
  • Potřeba profylaxe na základě hodnocení zkoušejícího
  • Negativní test na inhibitor (tj.
  • Žádný zdokumentovaný inhibitor (tj.
  • Dokumentace podrobností o profylaktické nebo epizodické léčbě FVIII a počtu krvácivých epizod za posledních 24 týdnů před zařazením
  • Přiměřená hematologická funkce jater a ledvin
  • Pro ženy ve fertilním věku: souhlas s tím, že zůstanou abstinovat nebo budou užívat antikoncepci (jak je definováno v protokolu) během období léčby a po dobu nejméně 24 týdnů po poslední dávce studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  • Dědičná nebo získaná krvácivá porucha jiná než mírná nebo středně závažná vrozená hemofilie A
  • Anamnéza zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu během 48 týdnů před screeningem, podle úsudku vyšetřovatele
  • Předchozí (během posledních 12 měsíců) nebo současná léčba tromboembolické nemoci nebo příznaků tromboembolické nemoci
  • Další stavy, které mohou v současnosti zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
  • Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
  • Plánovaná operace během fáze nasycovací dávky emicizumabu (operace u účastníků na emicizumabu od 5. týdne jsou povoleny)
  • Známá infekce HIV s počtem CD4
  • Souběžné onemocnění, stav, významná abnormalita při screeningovém hodnocení nebo laboratorních testech nebo léčba, která by mohla narušovat provádění studie nebo která by podle názoru zkoušejícího představovala další nepřijatelné riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Příjem některého z následujících léků: Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů od posledního podání léku, s výjimkou předchozí profylaxe emicizumabem; Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší; nebo Jakékoli jiné zkoumané léčivo, které je v současné době podáváno nebo má být podáváno
  • Neschopnost dodržet protokol studie podle názoru zkoušejícího
  • Těhotné nebo kojící nebo zamýšlející otěhotnět během studie (ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru do 7 dnů před zahájením léčby studovaným lékem)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Emicizumab
Účastníci s mírnou a středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů faktoru VIII (FVIII) budou zařazeni do režimu nasycovací dávky emicizumabu, po kterém bude účastník preferovat jeden ze 3 režimů udržovací dávky.
Lék: Emicizumab
Čtyři nasycovací dávky emicizumabu 3 miligramy na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) budou podávány subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů, poté bude účastník preferovat jeden ze tří následujících režimů udržovací SC dávky: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg jednou za 2 týdny (Q2W) nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny (Q4W).
Ostatní jména:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) s použitím negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Léčené krvácení bylo definováno jako krvácení, které bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) pomocí negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet všech krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. V tomto ukazateli výsledku jsou zahrnuta všechna krvácení, bez ohledu na léčbu koagulačními faktory, s následující výjimkou: krvácení v důsledku chirurgického zákroku/procedury je vyloučeno. Protože "všechna krvácení" zahrnují léčené i neléčené krvácení, bylo pravidlo 72 hodin implementováno odděleně pro léčené a neléčené krvácení. U léčeného krvácení pravidlo 72 hodin znamenalo, že dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. U neléčeného krvácení bylo implementováno 72hodinové pravidlo vypočítáním 72hodinového období bez léčby ze samotného krvácení.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení z kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení do kloubů během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) pomocí negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže na kloubu a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených kloubních krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže na kloubu a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená krvácení do kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených kloubních krvácení za období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené krvácení do kloubu bylo definováno jako krvácení s typem uváděným jako „kloub“ na základě alespoň jednoho z následujících příznaků: zvětšující se otok nebo zahřívání kůže na kloubu a/nebo zvyšující se bolest, snížený rozsah pohybu nebo potíže s používáním kloub se porovnal s výchozí hodnotou a krvácení bylo přímo následováno medikací na hemofilii, která byla označena jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená cílová krvácení do kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených cílových krvácení do kloubu během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) s použitím negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Krvácení z léčeného cílového kloubu bylo definováno jako krvácení do kloubu v cílovém kloubu, což je kloubní místo, kde došlo alespoň ke 3 krvácením za posledních 24 týdnů před vstupem do studie, nebo nevyřešený cílový kloub (cílový kloub, který nesplňuje ≤ 2 krvácení do tohoto kloubu během po sobě jdoucích 12 měsíců) a krvácení bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená cílová krvácení do kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení do cílového kloubu během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Krvácení z léčeného cílového kloubu bylo definováno jako krvácení do kloubu v cílovém kloubu, což je kloubní místo, kde došlo alespoň ke 3 krvácením za posledních 24 týdnů před vstupem do studie, nebo nevyřešený cílový kloub (cílový kloub, který nesplňuje ≤ 2 krvácení do tohoto kloubu během po sobě jdoucích 12 měsíců) a krvácení bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená cílová krvácení do kloubů
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených krvácení do cílového kloubu během období účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla pro každého účastníka anualizována pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25. Krvácení z léčeného cílového kloubu bylo definováno jako krvácení do kloubu v cílovém kloubu, což je kloubní místo, kde došlo alespoň ke 3 krvácením za posledních 24 týdnů před vstupem do studie, nebo nevyřešený cílový kloub (cílový kloub, který nesplňuje ≤ 2 krvácení do tohoto kloubu během po sobě jdoucích 12 měsíců) a krvácení bylo přímo následováno lékem na hemofilii, který byl označen jako „léčba krvácení“. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Modelovaná anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení během období účinnosti byl odhadnut jako anualizovaná míra krvácení (ABR) s použitím negativního binomického regresního modelu, který zohledňuje různé doby sledování. Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii uváděnou jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/operace. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Průměrná vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení za dobu účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii uváděnou jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/operace. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Počet léčených spontánních krvácení za dobu účinnosti je zde uveden jako vypočtená anualizovaná míra krvácení (ABR), která byla anualizována pro každého účastníka pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení/počet dní během období účinnosti) x 365,25 . Léčené spontánní krvácení bylo definováno jako léčené krvácení (krvácení přímo následované medikací na hemofilii uváděnou jako "léčba krvácení") bez dalšího známého přispívajícího faktoru, jako je trauma nebo zákrok/operace. Bylo implementováno pravidlo 72 hodin: dvě krvácení stejného typu a na stejném anatomickém místě byla počítána jako jedno krvácení, pokud se druhé krvácení objevilo do 72 hodin od posledního ošetření pro první krvácení. Krvácení v důsledku chirurgického zákroku/zákroku bylo vyloučeno.
Ode dne první dávky emicizumabu do alespoň 52 týdnů léčby emicizumabem (medián [rozmezí, min-max] období účinnosti: 55,64 [8,6–89,9] týdnů)
Procento účastníků, kteří preferují léčbu emicizumabem SC, jejich předchozí léčbu hemofilie IV nebo nemají žádnou preferenci, jak bylo hodnoceno pomocí průzkumu preferencí emicizumabu v týdnu 17
Časové okno: 17. týden
Průzkum preferencí emicizumabu je účelový dotazník vyvinutý sponzorem k zaznamenání toho, zda účastník preferuje léčbu subkutánním (SC) emicizumabem, intravenózním (IV) faktorem VIIII (FVIII) nebo žádnou preferenci. 95% intervaly spolehlivosti byly vypočteny pomocí Pearson-Clopperovy metody.
17. týden
Procento pečovatelů, kteří preferují léčbu emicizumabem SC, předchozí léčbu hemofilie IV jejich dítěte nebo nemají žádnou preferenci, jak bylo hodnoceno pomocí průzkumu preferencí emicizumabu v 17. týdnu
Časové okno: 17. týden
Průzkum preferencí emicizumabu je účelový dotazník vyvinutý sponzorem, aby zaznamenal, zda pečovatel preferuje léčbu svého dítěte subkutánním (SC) emicizumabem, intravenózním (IV) faktorem VIIII (FVIII) nebo žádnou preferenci. 95% intervaly spolehlivosti byly vypočteny pomocí Pearson-Clopperovy metody.
17. týden
Změna průměrného denního trvání aktivity v průběhu času od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav (týdny 1-2) a týdny 13 (období týdnů 12-13), 25 (období týdnů 24-25), 37 (období týdnů 36-37) a 49 (období týdnů 48-49)
Pro hodnocení fyzické aktivity byli účastníci ve věku ≥ 5 let instruováni, aby nosili studijní akcelerometrické zařízení na zápěstí nepřetržitě (24 hodin/den) každý den po určená 2týdenní období během studie. Účastník byl považován za vyhovujícího hodnocení fyzické aktivity, pokud nosil studijní zařízení nepřetržitě (≥8 hodin/den) každý den po dobu alespoň 8 dnů každého z určených 2-týdenních období během studie. Pokud tohoto kritéria shody nebylo dosaženo v konkrétním časovém bodě, nebyl účastník zahrnut do analýzy určených 2týdenních období, kdy splnění nebylo dosaženo. Denní měření byla zprůměrována za 14denní časový bod. Počet aktivit byl mírou zrychlení měřeného zařízením. Denní maximální trvání aktivity bylo definováno jako součet střední až intenzivní aktivity za den (v minutách).
Výchozí stav (týdny 1-2) a týdny 13 (období týdnů 12-13), 25 (období týdnů 24-25), 37 (období týdnů 36-37) a 49 (období týdnů 48-49)
Změna od základní linie v průměrném denním počtu kroků v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. až 2. týden) a 13. týden (12. až 13. týden), 25. (24. až 25. týden), 37. (36. až 37. týden) a 49. (týd. 48. až 49. 4.)
Pro hodnocení fyzické aktivity byli účastníci ve věku ≥ 5 let instruováni, aby nosili studijní akcelerometrické zařízení na zápěstí nepřetržitě (24 hodin/den) každý den po určená 2týdenní období během studie. Účastník byl považován za vyhovujícího hodnocení fyzické aktivity, pokud nosil studijní zařízení nepřetržitě (≥8 hodin/den) každý den po dobu alespoň 8 dnů každého z určených 2-týdenních období během studie. Pokud tohoto kritéria shody nebylo dosaženo v konkrétním časovém bodě, nebyl účastník zahrnut do analýzy určených 2týdenních období, kdy splnění nebylo dosaženo. Denní měření byla zprůměrována za 14denní časový bod. Počet aktivit byl mírou zrychlení měřeného zařízením.
Výchozí stav (1. až 2. týden) a 13. týden (12. až 13. týden), 25. (24. až 25. týden), 37. (36. až 37. týden) a 49. (týd. 48. až 49. 4.)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna od výchozí hodnoty ve vnímání rizika denní aktivity a skóre dopadu domény v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna od výchozího stavu ve vnímání rizika sociální aktivity a skóre dopadu domény v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna od výchozího stavu ve vnímání rizik rekreační činnosti a skóre dopadu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna skóre domény dopadu práce oproti výchozímu stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna skóre domény zájmu od výchozího stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Změna skóre domény léčebné zátěže od výchozího stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Počet účastníků podle odpovědí na úroveň jejich bolesti spojené s krvácením v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Počet účastníků podle reakcí na jejich úroveň bolesti v cílových kloubech v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Počet účastníků podle reakcí na jejich nejhorší úroveň bolesti v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Počet účastníků podle odpovědí na úroveň jejich bolesti v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro dospělé účastníky: Počet účastníků podle odpovědí na úroveň jejich bolesti v průměru v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna od výchozího stavu ve vnímání rizika denní aktivity a skóre dopadu domény v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna od výchozího stavu ve vnímání rizika sociální aktivity a skóre dopadu domény v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna od výchozího stavu ve vnímání rizik rekreační činnosti a skóre dopadu domény v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna skóre domény dopadu školy od výchozího stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna od výchozího skóre ve skóre domény zájmu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Změna skóre domény léčebné zátěže od výchozího stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Počet účastníků podle odpovědí na úroveň jejich bolesti spojené s krvácením v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pediatrické účastníky: Počet účastníků podle odpovědí na jejich nejhorší úroveň bolesti v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pečovatele: Změna od výchozího skóre ve skóre domény zájmu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník CATCH pro pečovatele: Změna skóre domény léčebné zátěže oproti výchozímu stavu v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
CATCH = Komplexní nástroj pro hodnocení výzev u hemofilie
Výchozí stav (1. týden), 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Hemofilie skóre zdraví kloubů v průběhu času
Časové okno: Dny -7 až -1, týdny 25, 49 a poté každých 24 týdnů až do ukončení studie / návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dny -7 až -1, týdny 25, 49 a poté každých 24 týdnů až do ukončení studie / návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník menstruačního krvácení (MBQ) pro ženy s fertilním potenciálem: změna celkového skóre MBQ od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník menstruačního krvácení (MBQ) pro účastnice plodného potenciálu: změna skóre subškály těžkosti v průběhu času od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník menstruačního krvácení (MBQ) pro účastnice s fertilním potenciálem: Změna skóre subškály kvality života od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník menstruačního krvácení (MBQ) pro účastnice s fertilním potenciálem: změna skóre subškály nepravidelnosti od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Dotazník menstruačního krvácení (MBQ) pro účastnice s fertilním potenciálem: Změna skóre subškály bolesti od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. týden), 5., 9., 13., 17., 21., 25., 29., 33., 37., 41., 45., 49. týden a poté každé 4 týdny až do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Menstruační deník s obrázkovou tabulkou hodnocení krve (PBAC) pro ženy s reprodukčním potenciálem: skóre PBAC v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a měsíčně (ve dnech menstruace) do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav (1. den) a měsíčně (ve dnech menstruace) do dokončení studie (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou podle závažnosti, podle stupnice hodnocení toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k přerušení studia drog
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou tromboembolickou příhodou
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou příhodou trombotické mikroangiopatie
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou reakcí v místě vpichu podle závažnosti, podle stupnice hodnocení toxicity WHO
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou závažnou hypersenzitivitou, anafylaxí a anafylaktoidní příhodou
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků s alespoň jednou laboratorní abnormalitou
Časové okno: Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Laboratorní parametry pro hematologii a biochemii krve budou měřeny a porovnány se standardním referenčním rozmezím. Hodnoty mimo standardní referenční rozsah jsou považovány za abnormality. Ne každá laboratorní abnormalita se kvalifikuje jako nežádoucí příhoda. Výsledek laboratorního testu bude hlášen jako nežádoucí příhoda, pokud splňuje kterékoli z následujících kritérií: je doprovázen klinickými příznaky; vede ke změně studijní léčby nebo lékařského zákroku; nebo je podle úsudku zkoušejícího klinicky významný.
Od screeningu (den -28 až -1) po ukončení studie/návštěvu při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Změna tepové frekvence od základní linie v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Změna tělesné teploty od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Výchozí stav, týdny 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení studie/přerušení návštěvy (až do cca 48 měsíců)
Změna parametrů elektrokardiogramu (EKG) od výchozí hodnoty v průběhu času: intervaly QT, QTcB, QTcF, RR, PR a QRS
Časové okno: Výchozí stav, 5., 25. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav, 5., 25. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty v průběhu času, měřená elektrokardiogramem (EKG)
Časové okno: Výchozí stav, 5., 25. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Výchozí stav, 5., 25. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do ukončení studie/návštěvy při přerušení (až přibližně 48 měsíců)
Plazmatická minimální koncentrace (Ctrough) emicizumabu v průběhu času
Časové okno: Předdávkování v týdnech 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až do cca 48 měsíců)
Předdávkování v týdnech 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 a 49 a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až do cca 48 měsíců)
Počet účastníků s protidrogovými protilátkami proti emicizumabu na začátku a po zahájení
Časové okno: Před podáním dávky (1. týden) a 5., 13., 25., 33., 41. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až přibližně 48 měsíců)
Před podáním dávky (1. týden) a 5., 13., 25., 33., 41. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až přibližně 48 měsíců)
Počet účastníků, kteří v průběhu času vyvinuli anti-FVIII inhibitory
Časové okno: Screening (den -28 až -1) a 1., 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až přibližně 48 měsíců)
Screening (den -28 až -1) a 1., 13., 25., 37. a 49. týden a poté každých 12 týdnů až do dokončení/přerušení studie (až přibližně 48 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

19. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BO41423
  • 2019-002179-32 (Číslo EudraCT)
  • 2023-506610-52-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy žádostí (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení informací o klinických studiích a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Emicizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit