Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Emicizumab hos deltagere med let eller moderat hæmofili A uden FVIII-hæmmere (HAVEN 6)

6. januar 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Emicizumab hos patienter med let eller moderat hæmofili A uden FVIII-hæmmere

Dette er et multicenter, åbent, enkeltarmsstudie designet til at evaluere sikkerheden, effektiviteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​emicizumab hos deltagere med mild eller moderat hæmofili A uden inhibitorer mod faktor VIII (FVIII).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3HR
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • CH de Bicêtre
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af mild (FVIII niveau mellem >5% og
  • Vægt ≥3 kg (kg)
  • Behov for profylakse baseret på investigator vurdering
  • En negativ test for inhibitor (dvs.
  • Ingen dokumenteret inhibitor (dvs.
  • Dokumentation af detaljerne om profylaktisk eller episodisk FVIII-behandling og antallet af blødningsepisoder i mindst de sidste 24 uger før indskrivning
  • Tilstrækkelig hæmatologisk lever- og nyrefunktion
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at forblive afholdende eller bruge prævention (som defineret i protokollen) under behandlingsperioden og i mindst 24 uger efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Arvelig eller erhvervet blødningssygdom bortset fra mild eller moderat medfødt hæmofili A
  • Anamnese med ulovligt stof- eller alkoholmisbrug inden for 48 uger før screening efter efterforskerens vurdering
  • Tidligere (inden for de sidste 12 måneder) eller nuværende behandling for tromboembolisk sygdom eller tegn på tromboembolisk sygdom
  • Andre tilstande, der i øjeblikket kan øge risikoen for blødning eller trombose
  • Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhed forbundet med monoklonale antistofbehandlinger eller komponenter i emicizumab-injektionen
  • Planlagt kirurgi under emicizumab loading dosisfasen (operationer hos deltagere på emicizumab fra uge 5 og fremefter er tilladt)
  • Kendt HIV-infektion med CD4-tal
  • Samtidig sygdom, tilstand, væsentlige abnormiteter ved screeningsevaluering eller laboratorietests eller behandling, der kunne interferere med gennemførelsen af ​​undersøgelsen, eller som efter investigators mening ville udgøre en yderligere uacceptabel risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren
  • Modtagelse af et eller flere af følgende: Et forsøgslægemiddel til at behandle eller reducere risikoen for hæmofile blødninger inden for 5 halveringstider efter sidste lægemiddeladministration med undtagelse af tidligere emicizumab-profylakse; Et ikke-hæmofili-relateret forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortest; eller Ethvert andet forsøgslægemiddel, der i øjeblikket administreres eller planlægges administreret
  • Manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen efter investigators mening
  • Gravid eller ammende, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen (kvinder i den fødedygtige alder skal have et negativt serumgraviditetstestresultat inden for 7 dage før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Emicizumab
Deltagere med mild og moderat hæmofili A uden faktor VIII (FVIII)-hæmmere vil blive optaget til at modtage emicizumab-belastningsdosisregimet efterfulgt af deltagerens præference for en af ​​3 vedligeholdelsesdosisregimer.
Medicin: Emicizumab
Fire opladningsdoser af emicizumab 3 milligram pr. kilogram kropsvægt (mg/kg) vil blive administreret subkutant (SC) én gang om ugen (QW) i 4 uger efterfulgt af deltagerens præference for en af ​​de tre følgende vedligeholdelses-SC-dosisregimer: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg én gang hver 2. uge (Q2W), eller 6 mg/kg én gang hver 4. uge (Q4W).
Andre navne:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Modelbaseret årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede blødninger i løbet af effektivitetsperioden blev estimeret som en annualiseret blødningshastighed (ABR) ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel, som tager højde for forskellige opfølgningstider. En behandlet blødning blev defineret som en blødning, der blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningshastighed (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. En behandlet blødning blev defineret som en blødning, der blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningshastighed (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. En behandlet blødning blev defineret som en blødning, der blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Modelbaseret årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af alle blødninger i løbet af virkningsperioden blev estimeret som en annualiseret blødningshastighed (ABR) ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel, som tager højde for forskellige opfølgningstider. I dette resultatmål er alle blødninger inkluderet, uanset behandling med koagulationsfaktorer, med følgende undtagelse: blødninger som følge af operation/indgreb er udelukket. Da "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, blev 72-timers reglen implementeret separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger betød 72-timers reglen, at to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som én blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. For ikke-behandlede blødninger blev 72-timers reglen implementeret ved at beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af alle blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. I dette resultatmål er alle blødninger inkluderet, uanset behandling med koagulationsfaktorer, med følgende undtagelse: blødninger som følge af operation/indgreb er udelukket. Da "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, blev 72-timers reglen implementeret separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger betød 72-timers reglen, at to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som én blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. For ikke-behandlede blødninger blev 72-timers reglen implementeret ved at beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Median beregnet årlig blødningsrate for alle blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af alle blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. I dette resultatmål er alle blødninger inkluderet, uanset behandling med koagulationsfaktorer, med følgende undtagelse: blødninger som følge af operation/indgreb er udelukket. Da "alle blødninger" omfatter både behandlede og ikke-behandlede blødninger, blev 72-timers reglen implementeret separat for behandlede og ikke-behandlede blødninger. For behandlede blødninger betød 72-timers reglen, at to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som én blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra sidste behandling for den første blødning. For ikke-behandlede blødninger blev 72-timers reglen implementeret ved at beregne en behandlingsfri periode på 72 timer fra selve blødningen.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Modelbaseret årlig blødningsfrekvens for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede ledblødninger i løbet af effektivitetsperioden blev estimeret som en årlig blødningshastighed (ABR) ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel, som tager højde for forskellige opfølgningstider. En behandlet ledblødning blev defineret som en blødning med typen rapporteret som "led" baseret på mindst et af følgende symptomer: øget hævelse eller varme i huden over leddet og/eller øget smerte, nedsat bevægelighed eller besvær med at bruge leddet sammenlignet med baseline, og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede ledblødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25 . En behandlet ledblødning blev defineret som en blødning med typen rapporteret som "led" baseret på mindst et af følgende symptomer: øget hævelse eller varme i huden over leddet og/eller øget smerte, nedsat bevægelighed eller besvær med at bruge leddet sammenlignet med baseline, og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede ledblødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25 . En behandlet ledblødning blev defineret som en blødning med typen rapporteret som "led" baseret på mindst et af følgende symptomer: øget hævelse eller varme i huden over leddet og/eller øget smerte, nedsat bevægelighed eller besvær med at bruge leddet sammenlignet med baseline, og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Modelbaseret årlig blødningsfrekvens for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede målledsblødninger i løbet af effektivitetsperioden blev estimeret som en årlig blødningshastighed (ABR) ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel, som tager højde for forskellige opfølgningstider. En behandlet målledsblødning blev defineret som en ledblødning i et målled, som er et ledsted, hvor der er opstået mindst 3 blødninger i løbet af de sidste 24 uger før studiestart eller et uløst målled (målled, der ikke opfylder ≤ 2 blødninger ind i dette led inden for en sammenhængende 12-måneders periode), og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin, der blev rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede målledsblødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. En behandlet målledsblødning blev defineret som en ledblødning i et målled, som er et ledsted, hvor der er opstået mindst 3 blødninger i løbet af de sidste 24 uger før studiestart eller et uløst målled (målled, der ikke opfylder ≤ 2 blødninger ind i dette led inden for en sammenhængende 12-måneders periode), og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin, der blev rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede ledblødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede målledsblødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningsrate (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25. En behandlet målledsblødning blev defineret som en ledblødning i et målled, som er et ledsted, hvor der er opstået mindst 3 blødninger i løbet af de sidste 24 uger før studiestart eller et uløst målled (målled, der ikke opfylder ≤ 2 blødninger ind i dette led inden for en sammenhængende 12-måneders periode), og blødningen blev direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin, der blev rapporteret at være en "behandling for blødning". 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Modelbaseret årlig blødningsfrekvens for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede spontane blødninger i løbet af virkningsperioden blev estimeret som en annualiseret blødningshastighed (ABR) ved hjælp af en negativ binomial regressionsmodel, som tager højde for forskellige opfølgningstider. En behandlet spontan blødning blev defineret som en behandlet blødning (blødning direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning") uden nogen anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Gennemsnitlig beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede spontane blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningshastighed (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25 . En behandlet spontan blødning blev defineret som en behandlet blødning (blødning direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning") uden nogen anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Median beregnet årlig blødningsrate for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Antallet af behandlede spontane blødninger i løbet af virkningsperioden præsenteres her som en beregnet annualiseret blødningshastighed (ABR), der blev annualiseret for hver deltager ved hjælp af følgende formel: ABR = (antal blødninger/antal dage i virkningsperioden) x 365,25 . En behandlet spontan blødning blev defineret som en behandlet blødning (blødning direkte efterfulgt af en hæmofilimedicin rapporteret at være en "behandling for blødning") uden nogen anden kendt medvirkende faktor såsom traumer eller procedure/kirurgi. 72-timers reglen blev implementeret: to blødninger af samme type og på samme anatomiske placering blev talt som en blødning, hvis den anden blødning opstod inden for 72 timer fra den sidste behandling for den første blødning. Blødninger på grund af operation/procedure blev udelukket.
Fra dagen for den første emicizumab-dosis til mindst 52 ugers emicizumab-behandling (median [interval, min-max] effektperiode: 55,64 [8,6-89,9] uger)
Procentdel af deltagere, der foretrækker Emicizumab SC-behandling, deres tidligere hæmofili IV-behandling eller ikke har nogen præference, vurderet ved brug af Emicizumab-præferenceundersøgelsen i uge 17
Tidsramme: Uge 17
Emicizumab Preference Survey er et egnet spørgeskema udviklet af sponsoren til at registrere deltagerens præference for behandling med subkutan (SC) emicizumab, intravenøs (IV) faktor VIIII (FVIII) eller ingen præference. 95 % konfidensintervallerne blev beregnet ved hjælp af Pearson-Clopper metoden.
Uge 17
Procentdel af plejere, der foretrækker Emicizumab SC-behandling, deres barns tidligere hæmofili IV-behandling eller ikke har nogen præference, vurderet ved brug af Emicizumab-præferenceundersøgelsen i uge 17
Tidsramme: Uge 17
Emicizumab Preference Survey er et egnet spørgeskema udviklet af sponsoren til at registrere omsorgspersonens præference for deres barns behandling med subkutan (SC) emicizumab, intravenøs (IV) faktor VIIII (FVIII) eller ingen præference. 95 % konfidensintervallerne blev beregnet ved hjælp af Pearson-Clopper metoden.
Uge 17
Ændring fra baseline i gennemsnitlig daglig spidsaktivitetsvarighed over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1-2) og uge 13 (uge 12-13 periode), 25 (uge 24-25 periode), 37 (uge 36-37 periode) og 49 (uge 48-49 periode)
Til vurdering af fysisk aktivitet blev deltagere ≥5 år instrueret i at bære undersøgelsens accelerometrianordning på håndleddet kontinuerligt (24 timer/dag) hver dag i de udpegede 2-ugers perioder under undersøgelsen. En deltager blev anset for at være i overensstemmelse med vurderingerne af fysisk aktivitet, hvis de bar undersøgelsesudstyret kontinuerligt (≥8 timer/dag) hver dag i mindst 8 dage i hver af de udpegede 2-ugers perioder under undersøgelsen. Hvis dette overholdelseskriterium ikke blev nået på et bestemt tidspunkt, blev deltageren ikke inkluderet i analysen af ​​de udpegede 2-ugers perioder, hvor overholdelse ikke blev nået. Daglige målinger blev beregnet som gennemsnit over 14-dages-tidspunktet. Aktivitetstal var et mål for accelerationen målt af enheden. Den daglige maksimale aktivitetsvarighed blev defineret som summen af ​​moderat til kraftig aktivitet pr. dag (i minutter).
Baseline (uge 1-2) og uge 13 (uge 12-13 periode), 25 (uge 24-25 periode), 37 (uge 36-37 periode) og 49 (uge 48-49 periode)
Ændring fra baseline i gennemsnitligt dagligt antal skridt over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1-2) og uge 13 (uge 12-13), 25 (uge 24-25), 37 (uge 36-37) og 49 (uge 48-49)
Til vurdering af fysisk aktivitet blev deltagere ≥5 år instrueret i at bære undersøgelsens accelerometrianordning på håndleddet kontinuerligt (24 timer/dag) hver dag i de udpegede 2-ugers perioder under undersøgelsen. En deltager blev anset for at være i overensstemmelse med vurderingerne af fysisk aktivitet, hvis de bar undersøgelsesudstyret kontinuerligt (≥8 timer/dag) hver dag i mindst 8 dage i hver af de udpegede 2-ugers perioder under undersøgelsen. Hvis dette overholdelseskriterium ikke blev nået på et bestemt tidspunkt, blev deltageren ikke inkluderet i analysen af ​​de udpegede 2-ugers perioder, hvor overholdelse ikke blev nået. Daglige målinger blev beregnet som gennemsnit over 14-dages-tidspunktet. Aktivitetstal var et mål for accelerationen målt af enheden.
Baseline (uge 1-2) og uge 13 (uge 12-13), 25 (uge 24-25), 37 (uge 36-37) og 49 (uge 48-49)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i den daglige aktivitetsrisikoopfattelse og indvirkningsdomænescore over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i risikoopfattelsen for social aktivitet og domænepåvirkning over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i risikoopfattelsen for fritidsaktiviteter og domæneresultater over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i arbejdsindvirkningsdomæneresultatet over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i præoccupation-domænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Ændring fra baseline i behandlingsbyrdedomænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Antal deltagere efter svar på deres niveau af smerte forbundet med en blødning over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Antal deltagere efter svar på deres niveau af smerte i målled over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Antal deltagere efter svar på deres smerteniveau, når det er værst over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Antal deltagere efter svar på deres smerteniveau i det mindste over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for voksne deltagere: Antal deltagere efter svar på deres smerteniveau i gennemsnit over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i den daglige aktivitetsrisikoopfattelse og effektdomænescore over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i den sociale aktivitetsrisikoopfattelse og indvirkningsdomænescore over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i risikoopfattelsen for fritidsaktiviteter og domænepåvirkning over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema for pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i skolepåvirkningsdomæneresultatet over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i præoccupation-domænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Ændring fra baseline i behandlingsbyrdedomænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Antal deltagere efter svar på deres niveau af smerte forbundet med en blødning over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til pædiatriske deltagere: Antal deltagere efter svar på deres smerteniveau, når det er værst over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til omsorgspersoner: Ændring fra baseline i præoccupation-domænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH-spørgeskema til plejere: Ændring fra baseline i behandlingsbyrdedomænets score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (uge 1), uge ​​13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Hæmofili fælles sundhedsresultater over tid
Tidsramme: Dage -7 til -1, uge ​​25, 49 og hver 24. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Dage -7 til -1, uge ​​25, 49 og hver 24. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: Ændring fra baseline i MBQ's samlede score over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: Ændring fra baseline i tyngdeunderskalaen over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: Ændring fra baseline i livskvalitetsunderskalaen over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: Ændring fra baseline i uregelmæssighedsunderskalaen over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsblødningsspørgeskema (MBQ) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: Ændring fra baseline i smerteunderskalaen over tid
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (uge 1), uge ​​5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 og hver 4. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Menstruationsdagbog med billedlig blodvurderingsdiagram (PBAC) for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder: PBAC-score over tid
Tidsramme: Baseline (dag 1) og månedligt (på dage med menstruation) indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Baseline (dag 1) og månedligt (på dage med menstruation) indtil undersøgelsens afslutning (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én uønsket hændelse efter sværhedsgrad ifølge Verdenssundhedsorganisationens (WHO) toksicitetsskala
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med uønskede hændelser, der fører til seponering af medicin
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én tromboembolisk hændelse
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én hændelse af trombotisk mikroangiopati
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én reaktion på injektionsstedet efter sværhedsgrad ifølge WHO's toksicitetsskala
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én svær overfølsomhed, anafylaksi og anafylaktoid hændelse
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere med mindst én laboratorieabnormitet
Tidsramme: Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Laboratorieparametre for hæmatologi og blodkemi vil blive målt og sammenlignet med et standardreferenceområde. Værdier uden for standardreferenceområdet betragtes som abnormiteter. Ikke alle laboratorieabnormiteter kvalificeres som en bivirkning. Et laboratorietestresultat vil blive rapporteret som en uønsket hændelse, hvis det opfylder et af følgende kriterier: er ledsaget af kliniske symptomer; resulterer i en ændring i undersøgelsesbehandling eller en medicinsk intervention; eller er klinisk signifikant efter investigatorens vurdering.
Fra screening (dag -28 til -1) til studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Ændring fra baseline i pulsfrekvens over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Ændring fra baseline i kropstemperatur over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk over tid
Tidsramme: Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Baseline, uge ​​1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til cirka 48 måneder)
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parametre over tid: QT, QTcB, QTcF, RR, PR og QRS intervaller
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 25 og 49, og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Baseline, uge ​​5, 25 og 49, og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Ændring fra baseline i hjertefrekvens over tid, målt ved elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Baseline, uge ​​5, 25 og 49, og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Baseline, uge ​​5, 25 og 49, og hver 12. uge derefter indtil studieafslutning/stopbesøg (op til ca. 48 måneder)
Plasma Trough Concentration (Ctrough) af Emicizumab over tid
Tidsramme: Præ-dosis i uge 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/seponering (op til til cirka 48 måneder)
Præ-dosis i uge 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 og 49 og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/seponering (op til til cirka 48 måneder)
Antal deltagere med antistof-antistoffer mod Emicizumab ved baseline og post-baseline
Tidsramme: Præ-dosis ved baseline (uge 1) og uge 5, 13, 25, 33, 41 og 49, og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/seponering (op til ca. 48 måneder)
Præ-dosis ved baseline (uge 1) og uge 5, 13, 25, 33, 41 og 49, og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/seponering (op til ca. 48 måneder)
Antal deltagere, der udvikler anti-FVIII-hæmmere over tid
Tidsramme: Screening (dag -28 til -1) og uge 1, 13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/afbrydelse (op til ca. 48 måneder)
Screening (dag -28 til -1) og uge 1, 13, 25, 37 og 49 og hver 12. uge derefter indtil undersøgelsens afslutning/afbrydelse (op til ca. 48 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

19. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2019

Først opslået (Faktiske)

12. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BO41423
  • 2019-002179-32 (EudraCT nummer)
  • 2023-506610-52-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til individuelle data på patientniveau gennem anmodningsplatformen (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/).

For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af oplysninger om kliniske undersøgelser og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Emicizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner