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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab bei Teilnehmern mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ohne FVIII-Inhibitoren (HAVEN 6)

8. März 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab bei Patienten mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ohne FVIII-Inhibitoren

Dies ist eine multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Emicizumab bei Teilnehmern mit leichter oder mittelschwerer Hämophilie A ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII (FVIII).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • München, Deutschland, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
      • Le Kremlin Bicetre, Frankreich, 94275
        • CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburze? Hemostazy i Chorób Wewn?trznych
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust; Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital; Haemophilia Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3HR
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Haemophilia Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von mild (FVIII-Spiegel zwischen >5% und
  • Gewicht ≥3 Kilogramm (kg)
  • Notwendigkeit einer Prophylaxe basierend auf der Einschätzung des Prüfarztes
  • Ein negativer Test auf Inhibitoren (d. h.
  • Kein dokumentierter Inhibitor (d. h.
  • Dokumentation der Einzelheiten der prophylaktischen oder episodischen FVIII-Behandlung und der Anzahl der Blutungsepisoden für mindestens die letzten 24 Wochen vor der Einschreibung
  • Angemessene hämatologische Leber- und Nierenfunktion
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Abstinenz oder zur Anwendung von Verhütungsmitteln (wie im Protokoll definiert) während des Behandlungszeitraums und für mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments

Ausschlusskriterien:

  • Vererbte oder erworbene Blutgerinnungsstörung außer leichter oder mittelschwerer angeborener Hämophilie A
  • Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 48 Wochen vor dem Screening nach Ermessen des Ermittlers
  • Frühere (innerhalb der letzten 12 Monate) oder aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung oder Anzeichen einer thromboembolischen Erkrankung
  • Andere Erkrankungen, die derzeit das Blutungs- oder Thromboserisiko erhöhen können
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion
  • Geplanter chirurgischer Eingriff während der Emicizumab-Ladedosisphase (Operationen bei Teilnehmern, die Emicizumab ab Woche 5 erhalten, sind zulässig)
  • Bekannte HIV-Infektion mit CD4-Zahlen
  • Begleiterkrankungen, -beschwerden, signifikante Anomalien bei Screening-Auswertungen oder Labortests oder Behandlungen, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten oder die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches inakzeptables Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Teilnehmer darstellen würden
  • Erhalt eines der folgenden: Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos von hämophilen Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung, mit Ausnahme einer vorherigen Emicizumab-Prophylaxe; Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was kürzer ist; oder Alle anderen Prüfpräparate, die derzeit verabreicht werden oder deren Verabreichung geplant ist
  • Unfähigkeit, das Studienprotokoll nach Meinung des Prüfarztes einzuhalten
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden (Frauen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation ein negatives Serum-Schwangerschaftstestergebnis haben)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Emicizumab
Teilnehmer mit leichter und mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor VIII (FVIII)-Inhibitoren werden aufgenommen, um das Emicizumab-Ladedosisschema zu erhalten, gefolgt von der Präferenz des Teilnehmers für eines von 3 Erhaltungsdosisschemata.
Arzneimittel: Emicizumab
Vier Aufsättigungsdosen von Emicizumab 3 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) werden subkutan (SC) einmal pro Woche (QW) für 4 Wochen verabreicht, gefolgt von der Präferenz des Teilnehmers für eines der drei folgenden subkutanen Erhaltungsdosisschemata: 1,5 mg /kg QW, 3 mg/kg einmal alle 2 Wochen (Q2W) oder 6 mg/kg einmal alle 4 Wochen (Q4W).
Andere Namen:
  • Halbwaage
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte annualisierte Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Blutung wurde als eine Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophilie-Medikament folgte, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Durchschnittliche berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als eine Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophilie-Medikament folgte, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. Eine behandelte Blutung wurde als eine Blutung definiert, auf die direkt ein Hämophilie-Medikament folgte, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wurde. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Modellbasierte annualisierte Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen über den Wirksamkeitszeitraum wurde als annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. In diesem Ergebnismaß sind alle Blutungen enthalten, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit folgender Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen umfasst, wurde die 72-Stunden-Regelung für behandelte und nicht behandelte Blutungen getrennt eingeführt. Für behandelte Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Für nicht behandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden ab der Blutung selbst berechnet wurde.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Durchschnittliche berechnete annualisierte Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diesem Ergebnismaß sind alle Blutungen enthalten, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit folgender Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen umfasst, wurde die 72-Stunden-Regelung für behandelte und nicht behandelte Blutungen getrennt eingeführt. Für behandelte Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Für nicht behandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden ab der Blutung selbst berechnet wurde.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsrate für alle Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl aller Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25. In diesem Ergebnismaß sind alle Blutungen enthalten, unabhängig von der Behandlung mit Gerinnungsfaktoren, mit folgender Ausnahme: Blutungen aufgrund von Operationen/Eingriffen sind ausgeschlossen. Da „alle Blutungen“ sowohl behandelte als auch nicht behandelte Blutungen umfasst, wurde die 72-Stunden-Regelung für behandelte und nicht behandelte Blutungen getrennt eingeführt. Für behandelte Blutungen bedeutete die 72-Stunden-Regel, dass zwei Blutungen derselben Art und an derselben anatomischen Stelle als eine Blutung gezählt wurden, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Für nicht behandelte Blutungen wurde die 72-Stunden-Regel umgesetzt, indem ein behandlungsfreier Zeitraum von 72 Stunden ab der Blutung selbst berechnet wurde.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Modellbasierte annualisierte Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Gelenkblutung wurde als eine Blutung definiert, deren Art als „Gelenk“ angegeben wurde, basierend auf mindestens einem der folgenden Symptome: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung das Gelenk mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" sei. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Mittlere berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl behandelter Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl Blutungen/Anzahl Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als eine Blutung definiert, deren Art als „Gelenk“ angegeben wurde, basierend auf mindestens einem der folgenden Symptome: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung das Gelenk mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" sei. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Gelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl behandelter Gelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl Blutungen/Anzahl Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte Gelenkblutung wurde als eine Blutung definiert, deren Art als „Gelenk“ angegeben wurde, basierend auf mindestens einem der folgenden Symptome: zunehmende Schwellung oder Erwärmung der Haut über dem Gelenk und/oder zunehmende Schmerzen, verringerte Bewegungsfreiheit oder Schwierigkeiten bei der Anwendung das Gelenk mit dem Ausgangswert verglichen, und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" sei. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Modellbasierte annualisierte Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde als Gelenkblutung in einem Zielgelenk definiert, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens 3 Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ 2 Blutungen in dieses Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten), und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" ist. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Mittlere berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365.25. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde als Gelenkblutung in einem Zielgelenk definiert, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens 3 Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ 2 Blutungen in dieses Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten), und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" ist. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte Zielgelenkblutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten Zielgelenkblutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365.25. Eine behandelte Zielgelenkblutung wurde als Gelenkblutung in einem Zielgelenk definiert, d. h. einer Gelenkstelle, an der in den letzten 24 Wochen vor Studienbeginn mindestens 3 Blutungen aufgetreten sind, oder als ungelöstes Zielgelenk (Zielgelenk, das ≤ 2 Blutungen in dieses Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 12 Monaten), und auf die Blutung folgte direkt ein Hämophilie-Medikament, von dem berichtet wurde, dass es eine "Behandlung von Blutungen" ist. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Modellbasierte annualisierte Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wurde als annualisierte Blutungsrate (ABR) unter Verwendung eines negativen binomialen Regressionsmodells geschätzt, das unterschiedliche Nachbeobachtungszeiten berücksichtigt. Eine behandelte spontane Blutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wird) ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Durchschnittliche berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte spontane Blutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wird) ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Median berechnete annualisierte Blutungsrate für behandelte spontane Blutungen
Zeitfenster: Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Die Anzahl der behandelten spontanen Blutungen während des Wirksamkeitszeitraums wird hier als berechnete annualisierte Blutungsrate (ABR) dargestellt, die für jeden Teilnehmer unter Verwendung der folgenden Formel annualisiert wurde: ABR = (Anzahl der Blutungen/Anzahl der Tage während des Wirksamkeitszeitraums) x 365,25 . Eine behandelte spontane Blutung wurde als behandelte Blutung definiert (Blutung direkt gefolgt von einem Hämophilie-Medikament, das als „Behandlung einer Blutung“ bezeichnet wird) ohne andere bekannte beitragende Faktoren wie Trauma oder Eingriff/Operation. Die 72-Stunden-Regel wurde eingeführt: Zwei Blutungen gleicher Art und an derselben anatomischen Stelle wurden als eine Blutung gezählt, wenn die zweite Blutung innerhalb von 72 Stunden nach der letzten Behandlung der ersten Blutung auftrat. Blutungen aufgrund einer Operation/eines Eingriffs wurden ausgeschlossen.
Vom Tag der ersten Emicizumab-Dosis bis zu mindestens 52 Wochen Emicizumab-Behandlung (Median [Bereich, Min.-Max.] Wirksamkeitszeitraum: 55,64 [8,6-89,9] Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Behandlung mit Emicizumab SC oder ihre frühere Hämophilie-IV-Behandlung bevorzugen oder keine Präferenz haben, wie durch die Verwendung der Emicizumab-Präferenzumfrage in Woche 17 ermittelt
Zeitfenster: Woche 17
Die Emicizumab-Präferenzumfrage ist ein zweckdienlicher Fragebogen, der vom Sponsor entwickelt wurde, um die Präferenz des Teilnehmers für die Behandlung mit subkutanem (SC) Emicizumab, intravenösem (IV) Faktor VIIII (FVIII) oder keiner Präferenz zu erfassen. Die 95-%-Konfidenzintervalle wurden nach der Pearson-Clopper-Methode berechnet.
Woche 17
Prozentsatz der Betreuungspersonen, die eine Emicizumab SC-Behandlung oder die frühere Hämophilie-IV-Behandlung ihres Kindes bevorzugen oder keine Präferenz haben, wie anhand der Emicizumab-Präferenzumfrage in Woche 17 ermittelt
Zeitfenster: Woche 17
Die Emicizumab-Präferenzumfrage ist ein zweckdienlicher Fragebogen, der vom Sponsor entwickelt wurde, um die Präferenz der Betreuungsperson für die Behandlung ihres Kindes mit subkutanem (SC) Emicizumab, intravenösem (IV) Faktor VIIII (FVIII) oder keiner Präferenz zu erfassen. Die 95-%-Konfidenzintervalle wurden nach der Pearson-Clopper-Methode berechnet.
Woche 17
Änderung der mittleren täglichen Spitzenaktivitätsdauer im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Wochen 1-2) und Wochen 13 (Wochen 12-13 Zeitraum), 25 (Wochen 24-25 Zeitraum), 37 (Wochen 36-37 Zeitraum) und 49 (Wochen 48-49 Zeitraum)
Für die Bewertung der körperlichen Aktivität wurden die Teilnehmer im Alter von ≥ 5 Jahren angewiesen, das Beschleunigungsmessgerät der Studie kontinuierlich (24 Stunden/Tag) jeden Tag für die festgelegten 2-Wochen-Zeiträume während der Studie am Handgelenk zu tragen. Ein Teilnehmer wurde als konform mit den Bewertungen der körperlichen Aktivität angesehen, wenn er das Studiengerät kontinuierlich (≥ 8 Stunden/Tag) jeden Tag für mindestens 8 Tage von jedem der festgelegten 2-Wochen-Zeiträume während der Studie trug. Wenn dieses Compliance-Kriterium zu einem bestimmten Zeitpunkt nicht erreicht wurde, wurde der Teilnehmer nicht in die Analyse der festgelegten 2-Wochen-Zeiträume einbezogen, in denen die Compliance nicht erreicht wurde. Tägliche Messungen wurden über den 14-tägigen Zeitpunkt gemittelt. Die Aktivitätszählung war ein Maß für die vom Gerät gemessene Beschleunigung. Die tägliche Spitzenaktivitätsdauer wurde als Summe der mäßigen bis intensiven Aktivität pro Tag (in Minuten) definiert.
Baseline (Wochen 1-2) und Wochen 13 (Wochen 12-13 Zeitraum), 25 (Wochen 24-25 Zeitraum), 37 (Wochen 36-37 Zeitraum) und 49 (Wochen 48-49 Zeitraum)
Änderung der mittleren täglichen Schrittzahl im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Wochen 1–2) und Wochen 13 (Wochen 12–13), 25 (Wochen 24–25), 37 (Wochen 36–37) und 49 (Wochen 48–49)
Für die Bewertung der körperlichen Aktivität wurden die Teilnehmer im Alter von ≥ 5 Jahren angewiesen, das Beschleunigungsmessgerät der Studie kontinuierlich (24 Stunden/Tag) jeden Tag für die festgelegten 2-Wochen-Zeiträume während der Studie am Handgelenk zu tragen. Ein Teilnehmer wurde als konform mit den Bewertungen der körperlichen Aktivität angesehen, wenn er das Studiengerät kontinuierlich (≥ 8 Stunden/Tag) jeden Tag für mindestens 8 Tage von jedem der festgelegten 2-Wochen-Zeiträume während der Studie trug. Wenn dieses Compliance-Kriterium zu einem bestimmten Zeitpunkt nicht erreicht wurde, wurde der Teilnehmer nicht in die Analyse der festgelegten 2-Wochen-Zeiträume einbezogen, in denen die Compliance nicht erreicht wurde. Tägliche Messungen wurden über den 14-tägigen Zeitpunkt gemittelt. Die Aktivitätszählung war ein Maß für die vom Gerät gemessene Beschleunigung.
Baseline (Wochen 1–2) und Wochen 13 (Wochen 12–13), 25 (Wochen 24–25), 37 (Wochen 36–37) und 49 (Wochen 48–49)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Veränderung der Risikowahrnehmung der täglichen Aktivität und der Impact-Domain-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Veränderung der Risikowahrnehmung bei sozialen Aktivitäten und der Wirkungsbereichswerte im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Änderung der Risikowahrnehmung bei Freizeitaktivitäten und der Auswirkungen im Zeitverlauf gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Änderung des Work Impact Domain Score im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Änderung des Wertes für den Bereich der Beschäftigung im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Veränderung des Scores des Behandlungsbelastungsbereichs gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf ihr Schmerzniveau im Zusammenhang mit einer Blutung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf das Ausmaß ihrer Schmerzen in den Zielgelenken im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf das Schmerzniveau, das im Laufe der Zeit am schlimmsten war
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf ihr Schmerzniveau am wenigsten im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für erwachsene Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten zu ihrem durchschnittlichen Schmerzniveau im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Änderung der Risikowahrnehmung der täglichen Aktivität und des Impact-Domain-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Veränderung der Risikowahrnehmung bei sozialen Aktivitäten und des Impact-Domain-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Veränderung der Risikowahrnehmung bei Freizeitaktivitäten und des Impact-Domain-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Änderung des School Impact Domain Score im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Änderung des Wertes für den Bereich der Beschäftigung im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Änderung des Scores des Behandlungsbelastungsbereichs gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf ihr Schmerzniveau im Zusammenhang mit einer Blutung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für pädiatrische Teilnehmer: Anzahl der Teilnehmer nach Antworten auf ihr Schmerzniveau am schlimmsten im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für Betreuer: Änderung des Werts für den Beschäftigungsbereich im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH-Fragebogen für Pflegekräfte: Änderung des Scores im Behandlungsbelastungsbereich im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
CATCH = Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia
Baseline (Woche 1), Wochen 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
Hämophilie Joint Health Scores im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Tag -7 bis -1, Woche 25, 49 und danach alle 24 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Tag -7 bis -1, Woche 25, 49 und danach alle 24 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ) für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter: Veränderung des MBQ-Gesamtwerts gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ) für weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter: Änderung der Bewertung der Schwere-Subskala gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ) für weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter: Veränderung der Bewertung der Subskala für Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ) für weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter: Veränderung der Punktzahl der Unregelmäßigkeits-Subskala gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Fragebogen zur Menstruationsblutung (MBQ) für weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter: Veränderung der Punktzahl der Schmerz-Subskala gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline (Woche 1), Wochen 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45, 49 und danach alle 4 Wochen bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monaten)
Menstruationstagebuch mit dem Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC) für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter: PBAC-Ergebnisse im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und monatlich (an Tagen der Menstruation) bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline (Tag 1) und monatlich (an Tagen der Menstruation) bis Studienabschluss (bis zu ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem unerwünschten Ereignis nach Schweregrad gemäß der Toxizitätseinstufungsskala der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen, die zum Absetzen des Studienmedikaments führten
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem thromboembolischen Ereignis
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem Ereignis einer thrombotischen Mikroangiopathie
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Reaktion an der Injektionsstelle nach Schweregrad gemäß der WHO-Toxizitätseinstufungsskala
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer schweren Überempfindlichkeit, Anaphylaxie und einem anaphylaktoiden Ereignis
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Laboranomalie
Zeitfenster: Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Laborparameter für Hämatologie und Blutchemie werden gemessen und mit einem Standard-Referenzbereich verglichen. Werte außerhalb des Standard-Referenzbereichs gelten als Anomalien. Nicht jede Laboranomalie gilt als unerwünschtes Ereignis. Ein Labortestergebnis wird als unerwünschtes Ereignis gemeldet, wenn es eines der folgenden Kriterien erfüllt: von klinischen Symptomen begleitet wird; zu einer Änderung der Studienbehandlung oder einer medizinischen Intervention führt; oder nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant ist.
Vom Screening (Tag -28 bis -1) bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis ca. 48 Monate)
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Veränderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Veränderung des systolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Veränderung des diastolischen Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Baseline, Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monate)
Veränderung der Elektrokardiogramm (EKG)-Parameter gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit: QT-, QTcB-, QTcF-, RR-, PR- und QRS-Intervalle
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 25 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline, Wochen 5, 25 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit, gemessen durch Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 5, 25 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
Baseline, Wochen 5, 25 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Studienabschluss/Abbruchbesuch (bis zu ca. 48 Monaten)
Plasma-Talkonzentration (Ctrough) von Emicizumab im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Prädosis in den Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss/Abbruch der Studie (bis zu bis ca. 48 Monate)
Prädosis in den Wochen 1, 2, 3, 4, 5, 9, 13, 17, 21, 25, 29, 33, 37, 41, 45 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss/Abbruch der Studie (bis zu bis ca. 48 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern gegen Emicizumab zu Studienbeginn und nach Studienbeginn
Zeitfenster: Prädosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Wochen 5, 13, 25, 33, 41 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss/Abbruch der Studie (bis zu etwa 48 Monaten)
Prädosis zu Studienbeginn (Woche 1) und Wochen 5, 13, 25, 33, 41 und 49 und danach alle 12 Wochen bis zum Abschluss/Abbruch der Studie (bis zu etwa 48 Monaten)
Anzahl der Teilnehmer, die im Laufe der Zeit Anti-FVIII-Hemmer entwickeln
Zeitfenster: Screening (Tag -28 bis -1) und Wochen 1, 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis Studienabschluss/-abbruch (bis zu ca. 48 Monaten)
Screening (Tag -28 bis -1) und Wochen 1, 13, 25, 37 und 49 und danach alle 12 Wochen bis Studienabschluss/-abbruch (bis zu ca. 48 Monaten)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Oktober 2021

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

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  • BO41423
  • 2019-002179-32 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-506610-52-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Anfrageplattform (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten anfordern. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on Sharing of Clinical Study Information und dazu, wie Sie Zugang zu entsprechenden Dokumenten klinischer Studien beantragen können, finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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