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FVIII 억제제가 없는 경증 또는 중등도 혈우병 A 환자에서 Emicizumab의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구 (HAVEN 6)

2024년 3월 8일 업데이트: Hoffmann-La Roche

FVIII 억제제가 없는 경증 또는 중등도 혈우병 A 환자에서 Emicizumab의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨 연구

이는 인자 VIII(FVIII)에 대한 억제제가 없는 경증 또는 중등도 혈우병 A 참가자를 대상으로 에미시주맙의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위해 설계된 다기관, 공개 라벨, 단일군 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

73

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 남아프리카
      • Johannesburg, 남아프리카, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC
  • 독일
      • Bonn, 독일, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
      • München, 독일, 80336
        • Klinikum der Universität München, Campus Innenstadt; Hämostaseologische Ambulanz/Hämophiliezentrum
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital LA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30308
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan, C.S. Mott Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • Washington Institute for Coagulation
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
  • 영국
      • Cardiff, 영국, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust; Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, 영국, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital; Haemophilia Centre
      • London, 영국, WC1N 3HR
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Haemophilia Centre
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2V2
        • Kaye Edmonton Clinic
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다, A1B 3V6
        • Eastern Health - General Hospital
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburze? Hemostazy i Chorób Wewn?trznych
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
      • Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
        • CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 경미한 진단(FVIII 수준 >5% ~
  • 무게 ≥3kg(kg)
  • 연구자 평가에 근거한 예방 조치의 필요성
  • 억제제에 대한 음성 테스트(즉,
  • 문서화된 억제제 없음(즉,
  • 등록 전 마지막 24주 동안의 예방적 또는 간헐적 FVIII 치료 및 출혈 횟수에 대한 세부 사항 문서화
  • 적절한 혈액학적 간 및 신장 기능
  • 가임 여성의 경우: 치료 기간 동안 및 연구 약물의 최종 투여 후 최소 24주 동안 금욕을 유지하거나 피임법(프로토콜에 정의됨)을 사용하는 데 동의

제외 기준:

  • 경증 또는 중등도 선천성 혈우병 A 이외의 유전성 또는 후천성 출혈 장애
  • 검사자의 판단에 따라 스크리닝 전 48주 이내에 불법 약물 또는 알코올 남용 이력
  • 혈전색전증 또는 혈전색전증 징후에 대한 이전(지난 12개월 이내) 또는 현재 치료
  • 현재 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태
  • 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
  • 에미시주맙 로딩 용량 단계 동안 계획된 수술(5주차부터 에미시주맙 참가자의 수술은 허용됨)
  • CD4 수치가 있는 알려진 HIV 감염
  • 수반되는 질병, 상태, 스크리닝 평가 또는 실험실 검사에서의 유의미한 이상 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 치료, 또는 연구자의 의견으로는 참가자에게 연구 약물을 투여하는 데 허용할 수 없는 추가 위험을 제기하는 치료
  • 다음 중 하나의 수령: 사전 에미시주맙 예방을 제외하고 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물; 지난 30일 이내 또는 반감기 5일 이내의 비혈우병 관련 시험용 약물 중 더 짧은 기간 또는 현재 투여 중이거나 투여 예정인 기타 임상시험용 약물
  • 조사자의 의견으로는 연구 프로토콜을 준수할 수 없음
  • 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 여성(가임 여성은 연구 약물 투여 시작 전 7일 이내에 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 함)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에미시주맙
제8인자(FVIII) 억제제가 없는 경증 및 중등도 혈우병 A 참가자는 에미시주맙 부하 용량 요법을 받은 후 참가자가 선호하는 3가지 유지 용량 요법 중 하나를 받도록 등록됩니다.
의약품: 에미시주맙
체중 1kg당 3밀리그램(mg/kg)의 에미시주맙 4회 부하 용량을 4주 동안 주 1회(QW) 피하(SC) 투여한 후 참가자는 다음 3가지 유지 SC 용량 요법 중 하나를 선호합니다: 1.5mg /kg QW, 2주에 한 번(Q2W) 3 mg/kg 또는 4주에 한 번(Q4W) 6 mg/kg.
다른 이름들:
  • 헴리브라
  • RO5534262
  • RG6013
  • 에이스910

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료된 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
효능 기간 동안 처리된 출혈의 수는 다양한 추적 시간을 설명하는 음의 이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈률(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따른 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 제시됩니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따른 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 제시됩니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 출혈은 "출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따른 출혈로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 블리드에 대한 모델 기반 연간 블리드 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
효능 기간 동안의 모든 출혈의 수는 다양한 추적 시간을 설명하는 음의 이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈률(ABR)로 추정되었습니다. 이 결과 측정에는 응고 인자를 사용한 치료와 관계없이 모든 출혈이 포함되며 다음 예외가 있습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈을 모두 포함하므로 72시간 규칙은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈에 대해 별도로 구현되었습니다. 치료된 출혈의 경우, 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 개의 출혈이 하나의 출혈로 계산됨을 의미했습니다. 치료되지 않은 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간의 무치료 기간을 계산하여 72시간 규칙을 구현했습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
모든 블리드에 대한 평균 계산된 연간 블리드 비율
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간에 걸친 모든 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 제시됩니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 이 결과 측정에는 응고 인자를 사용한 치료와 관계없이 모든 출혈이 포함되며 다음 예외가 있습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈을 모두 포함하므로 72시간 규칙은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈에 대해 별도로 구현되었습니다. 치료된 출혈의 경우, 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 개의 출혈이 하나의 출혈로 계산됨을 의미했습니다. 치료되지 않은 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간의 무치료 기간을 계산하여 72시간 규칙을 구현했습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
모든 블리드에 대해 계산된 연간 블리드 비율 중앙값
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간에 걸친 모든 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 제시됩니다: ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 이 결과 측정에는 응고 인자를 사용한 치료와 관계없이 모든 출혈이 포함되며 다음 예외가 있습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외됩니다. "모든 출혈"은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈을 모두 포함하므로 72시간 규칙은 처리된 출혈과 처리되지 않은 출혈에 대해 별도로 구현되었습니다. 치료된 출혈의 경우, 72시간 규칙은 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료 후 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 개의 출혈이 하나의 출혈로 계산됨을 의미했습니다. 치료되지 않은 출혈의 경우 출혈 자체로부터 72시간의 무치료 기간을 계산하여 72시간 규칙을 구현했습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
효능 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다양한 추적 시간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈률(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 기반으로 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의되었습니다. 관절 위 피부의 팽창 또는 온기 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따랐습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25 . 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 기반으로 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의되었습니다. 관절 위 피부의 팽창 또는 온기 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따랐습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 관절 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25 . 치료된 관절 출혈은 다음 증상 중 적어도 하나를 기반으로 "관절"로 보고된 유형의 출혈로 정의되었습니다. 관절 위 피부의 팽창 또는 온기 증가 및/또는 통증 증가, 운동 범위 감소 또는 기준선과 비교한 관절, 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 뒤따랐습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료 대상 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
효능 기간 동안 치료된 표적 관절 출혈의 수는 다양한 추적 시간을 설명하는 음이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈률(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 표적 관절 출혈은 연구 시작 전 지난 24주 동안 적어도 3번의 출혈이 발생한 관절 위치인 표적 관절의 관절 출혈 또는 해결되지 않은 표적 관절(≤ 충족하지 않는 표적 관절)로 정의되었습니다. 2는 연속 12개월 이내에 이 관절에 출혈이 있었고 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료 대상 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 표적 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 표적 관절 출혈은 연구 시작 전 지난 24주 동안 적어도 3번의 출혈이 발생한 관절 위치인 표적 관절의 관절 출혈 또는 해결되지 않은 표적 관절(≤ 충족하지 않는 표적 관절)로 정의되었습니다. 2는 연속 12개월 이내에 이 관절에 출혈이 있었고 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료 대상 관절 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 치료된 표적 관절 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간화한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25. 치료된 표적 관절 출혈은 연구 시작 전 지난 24주 동안 적어도 3번의 출혈이 발생한 관절 위치인 표적 관절의 관절 출혈 또는 해결되지 않은 표적 관절(≤ 충족하지 않는 표적 관절)로 정의되었습니다. 2는 연속 12개월 이내에 이 관절에 출혈이 있었고 출혈 직후 "출혈 치료제"로 보고된 혈우병 약물이 투여되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 자연 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
효능 기간 동안 치료된 자연 출혈의 수는 다양한 추적 시간을 설명하는 음의 이항 회귀 모델을 사용하여 연간 출혈률(ABR)로 추정되었습니다. 치료된 자발 출혈은 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈)으로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 자연 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 처리된 자연 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간으로 환산한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25 . 치료된 자발 출혈은 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈)으로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
치료된 자연 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
유효성 기간 동안 처리된 자연 출혈의 수는 다음 공식을 사용하여 각 참가자에 대해 연간으로 환산한 계산된 연간 출혈률(ABR)로 여기에 표시됩니다. ABR = (유효 기간 동안의 출혈 수/일수) x 365.25 . 치료된 자발 출혈은 외상이나 절차/수술과 같은 다른 알려진 기여 요인이 없는 치료된 출혈("출혈 치료"로 보고된 혈우병 약물이 바로 뒤따르는 출혈)으로 정의되었습니다. 72시간 규칙이 시행되었습니다. 첫 번째 출혈에 대한 마지막 치료로부터 72시간 이내에 두 번째 출혈이 발생한 경우 동일한 유형 및 동일한 해부학적 위치에서 두 번의 출혈이 한 번의 출혈로 계산되었습니다. 수술/시술로 인한 출혈은 제외되었습니다.
첫 번째 에미시주맙 투여일부터 에미시주맙 치료 최소 52주까지 (중앙값[범위, 최소-최대] 효능 기간: 55.64[8.6-89.9]주)
17주차에 Emicizumab 선호도 조사를 통해 평가한 바와 같이 Emicizumab SC 치료, 이전 혈우병 IV 치료를 선호하거나 선호하지 않는 참가자 비율
기간: 17주차
에미시주맙 선호도 조사는 피하(SC) 에미시주맙, 정맥내(IV) 인자 VIIII(FVIII) 또는 선호하지 않는 치료에 대한 참가자의 선호도를 기록하기 위해 스폰서가 개발한 목적에 맞는 설문지입니다. 95% 신뢰 구간은 Pearson-Clopper 방법을 사용하여 계산되었습니다.
17주차
17주차에 Emicizumab 선호도 조사를 통해 평가한 바와 같이 Emicizumab SC 치료, 자녀의 이전 혈우병 IV 치료를 선호하거나 선호하지 않는 간병인의 비율
기간: 17주차
Emicizumab 선호도 조사는 피하(SC) emicizumab, 정맥(IV) 인자 VIIII(FVIII) 또는 선호하지 않는 치료에 대한 간병인의 선호도를 기록하기 위해 스폰서가 개발한 목적에 맞는 설문지입니다. 95% 신뢰 구간은 Pearson-Clopper 방법을 사용하여 계산되었습니다.
17주차
시간 경과에 따른 일일 평균 최대 활동 기간의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1-2주) 및 13주(12-13주 기간), 25주(24-25주 기간), 37주(36-37주 기간) 및 49주(48-49주 기간)
신체 활동 평가를 위해 5세 이상의 참가자는 연구 기간 동안 지정된 2주 동안 매일 지속적으로(24시간/일) 손목에 연구 가속도 측정 장치를 착용하도록 지시받았습니다. 참가자는 연구 기간 동안 지정된 각 2주 기간 중 최소 8일 동안 매일 지속적으로(≥8시간/일) 연구 장치를 착용한 경우 신체 활동 평가를 준수하는 것으로 간주되었습니다. 특정 시점에서 이 준수 기준에 도달하지 못한 경우 참가자는 준수에 도달하지 못한 지정된 2주 기간의 분석에 포함되지 않았습니다. 일일 측정은 14일 시점에 걸쳐 평균을 냈습니다. 활동 횟수는 장치에서 측정한 가속도의 척도입니다. 일일 최대 활동 시간은 하루 중 중간에서 격렬한 활동의 ​​합계(분 단위)로 정의되었습니다.
기준선(1-2주) 및 13주(12-13주 기간), 25주(24-25주 기간), 37주(36-37주 기간) 및 49주(48-49주 기간)
시간 경과에 따른 평균 일일 걸음 수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1-2주) 및 13주(12-13주), 25주(24-25주), 37주(36-37주) 및 49주(48-49주)
신체 활동 평가를 위해 5세 이상의 참가자는 연구 기간 동안 지정된 2주 동안 매일 지속적으로(24시간/일) 손목에 연구 가속도 측정 장치를 착용하도록 지시받았습니다. 참가자는 연구 기간 동안 지정된 각 2주 기간 중 최소 8일 동안 매일 지속적으로(≥8시간/일) 연구 장치를 착용한 경우 신체 활동 평가를 준수하는 것으로 간주되었습니다. 특정 시점에서 이 준수 기준에 도달하지 못한 경우 참가자는 준수에 도달하지 못한 지정된 2주 기간의 분석에 포함되지 않았습니다. 일일 측정은 14일 시점에 걸쳐 평균을 냈습니다. 활동 횟수는 장치에서 측정한 가속도의 척도입니다.
기준선(1-2주) 및 13주(12-13주), 25주(24-25주), 37주(36-37주) 및 49주(48-49주)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 일일 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 사회 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 레크리에이션 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 작업 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 집착 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 치료 부담 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 출혈과 관련된 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 대상 관절의 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간이 지남에 따라 통증이 가장 심할 때의 통증 수준에 대한 응답에 따른 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 최소 시간 경과에 따른 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
성인 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 평균 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 일상 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 사회 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 레크리에이션 활동 위험 인식 및 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 학교 영향 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 몰두 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 치료 부담 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 출혈과 관련된 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
소아 참가자를 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따라 통증이 가장 심할 때의 통증 수준에 대한 응답별 참가자 수
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
간병인을 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 집착 영역 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
간병인을 위한 CATCH 설문지: 시간 경과에 따른 치료 부담 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
CATCH = 혈우병 문제에 대한 포괄적인 평가 도구
기준선(1주), 13주, 25주, 37주 및 49주 및 그 후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 혈우병 관절 건강 점수
기간: -7일 내지 -1일, 25주, 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 24주(최대 약 48개월)
-7일 내지 -1일, 25주, 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 24주(최대 약 48개월)
가임 여성 참가자를 위한 월경 출혈 설문지(MBQ): 시간 경과에 따른 MBQ 총 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
가임 여성 참가자를 위한 월경 출혈 설문지(MBQ): 시간 경과에 따른 무거움 하위 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
가임 여성 참가자를 위한 월경 출혈 설문지(MBQ): 시간 경과에 따른 삶의 질 하위 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
가임기 여성 참가자를 위한 월경 출혈 설문지(MBQ): 시간 경과에 따른 불규칙성 하위 척도 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
가임 여성 참가자를 위한 월경 출혈 설문지(MBQ): 시간 경과에 따른 통증 하위 척도 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차), 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주, 49주 및 그 후 연구가 완료될 때까지 매 4주마다(최대 약 48개월)
가임 여성 참여자를 위한 그림 혈액 평가 차트(PBAC)가 포함된 월경 일기: 시간 경과에 따른 PBAC 점수
기간: 연구 완료까지(최대 약 48개월) 기준선(1일) 및 매월(월경일)
연구 완료까지(최대 약 48개월) 기준선(1일) 및 매월(월경일)
세계보건기구(WHO) 독성 등급 척도에 따른 심각도별 부작용이 최소 하나 이상 발생한 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
연구 약물 중단으로 이어지는 부작용이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
최소 하나의 혈전 색전증 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
혈전성 미세혈관병증이 하나 이상 발생한 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
WHO 독성 등급 척도에 따른 중증도별 최소 하나의 주사 부위 반응이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
하나 이상의 중증 과민증, 아나필락시스 및 아나필락시스양 사건이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
하나 이상의 실험실 이상이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
혈액학 및 혈액 화학에 대한 실험실 매개변수를 측정하고 표준 참조 범위와 비교합니다. 표준 참조 범위를 벗어난 값은 이상으로 간주됩니다. 모든 검사실 이상이 부작용으로 인정되는 것은 아닙니다. 실험실 검사 결과는 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 부작용으로 보고됩니다. 임상 증상이 동반됨; 연구 치료 또는 의학적 개입의 변경을 초래합니다. 또는 조사자의 판단에서 임상적으로 중요합니다.
스크리닝(-28일에서 -1일)부터 연구 완료/중단 방문까지(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 호흡수의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 맥박수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 체온의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 수축기 혈압의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 이완기 혈압의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선, 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 심전도(ECG) 매개변수의 기준선에서 변경: QT, QTcB, QTcF, RR, PR 및 QRS 간격
기간: 기준선, 5주, 25주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주(최대 약 48개월)
기준선, 5주, 25주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주(최대 약 48개월)
심전도(ECG)로 측정한 시간 경과에 따른 심박수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 5주, 25주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주(최대 약 48개월)
기준선, 5주, 25주 및 49주 및 이후 연구 완료/중단 방문까지 매 12주(최대 약 48개월)
시간 경과에 따른 Emicizumab의 혈장 최저점 농도(Ctrough)
기간: 1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주에 투약 전 및 그 후 연구 완료/중단까지 12주마다(최대 ~ 약 48개월)
1주, 2주, 3주, 4주, 5주, 9주, 13주, 17주, 21주, 25주, 29주, 33주, 37주, 41주, 45주 및 49주에 투약 전 및 그 후 연구 완료/중단까지 12주마다(최대 ~ 약 48개월)
베이스라인 및 포스트 베이스라인에서 Emicizumab에 대한 항약물 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선(1주차) 및 5주, 13주, 25주, 33주, 41주 및 49주에 투여 전 및 그 후 연구 완료/중단까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
기준선(1주차) 및 5주, 13주, 25주, 33주, 41주 및 49주에 투여 전 및 그 후 연구 완료/중단까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
시간 경과에 따라 항-FVIII 억제제를 개발하는 참가자 수
기간: 스크리닝(-28일에서 -1일) 및 1주, 13주, 25주, 37주 및 49주, 그리고 그 후 연구 완료/중단까지 매 12주마다(최대 약 48개월)
스크리닝(-28일에서 -1일) 및 1주, 13주, 25주, 37주 및 49주, 그리고 그 후 연구 완료/중단까지 매 12주마다(최대 약 48개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Hoffmann-La Roche

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 10일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 30일

연구 완료 (추정된)

2025년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 7일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 8일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BO41423
  • 2019-002179-32 (EudraCT 번호)
  • 2023-506610-52-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.

Roche의 임상 연구 정보 공유에 대한 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 A에 대한 임상 시험

에미시주맙에 대한 임상 시험

  • Kathelijn Fischer
    Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들
    모병
    Emicizumab의 약동학적 유도 투여 (DosEmi)
    한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증
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