HERO-2: resultados relatados em casa com terapia moduladora de CFTR
Resultados relatados em casa em pessoas com fibrose cística (FC) recebendo terapia moduladora de regulador de condutância transmembrana (CFTR) altamente eficaz para fibrose cística
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este estudo será um estudo de coorte observacional prospectivo para investigar as alterações na função pulmonar entre os indivíduos que fizeram alterações no tratamento após iniciar o tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Os dados serão coletados no Folia Health e no Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR) para os participantes que estiverem cadastrados. A participação no estudo ocorrerá por meio do aplicativo Folia, onde os participantes do estudo serão direcionados para um painel de estudo específico do HERO-2. Indivíduos (n = 860) que tomam ETI podem ser inscritos nos sites participantes, por meio de recrutamento de mídia social ou de usuários existentes do Folia Health. Durante o período de estudo de 12 meses, os participantes serão solicitados a monitorar seu tratamento de rotina e uso de medicamentos, sintomas diários e revisão mensal com questionários validados de resultados relatados por pacientes com FC (PRO). Os participantes também serão solicitados a relatar casos de mudanças em seu plano de tratamento e exacerbações pulmonares. Os dados coletados no Folia serão vinculados ao CFFPR para resultados individuais com relação a dados clínicos, incluindo medidas antropométricas, função pulmonar, complicações e exacerbações pulmonares tratadas com IV. Este estudo não fornecerá ou recomendará nenhuma recomendação de tratamento. Todas as instruções para o uso de medicamentos ficam a critério exclusivo do médico do paciente, de acordo com sua prática habitual.
O objetivo principal do estudo será avaliar as alterações na função pulmonar, conforme medido pelo percentual do volume expiratório forçado em um segundo (FEV1) previsto em indivíduos que relatam ter feito pelo menos uma alteração nas terapias respiratórias diárias crônicas no início do estudo e durante os 12 meses acompanhamento em comparação com aqueles que não fazem alterações nas terapias diárias crônicas. Os desfechos secundários incluirão uma medição da proporção de indivíduos que fazem alterações na terapia diária crônica, a necessidade de retomar a terapia diária crônica, qualidade de vida relacionada à saúde, gravidade e frequência dos sintomas e exacerbações pulmonares que requerem antibióticos IV.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do sujeito ou do responsável legal do sujeito.
- Está disposto e é capaz de aderir aos requisitos do protocolo.
- ≥ 12 anos de idade na inscrição.
- Diagnosticado com FC.
- ETI prescrito para uma indicação no rótulo.
- O participante tem acesso a um telemóvel ou tablet (plataforma iPhone ou Android) ou computador.
- O participante tem acesso a uma conexão de internet.
Critério de exclusão:
- O participante está inscrito na parte aleatória do estudo SIMPLIFY (NCT04378153).
- O participante não tem acesso à tecnologia necessária.
- O participante é um receptor de um transplante de órgão sólido (ou seja, pulmão, fígado, pâncreas, rim).
- O participante não pode se comunicar em inglês.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no percentual de VEF1 previsto
Prazo: 12 meses
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A medida de desfecho primário deste estudo é a alteração no percentual de VEF1 previsto em 12 meses.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 11375
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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