Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HERO-2: Zgłaszane w domu wyniki terapii modulatorem CFTR

1 maja 2024 zaktualizowane przez: Cynthia Brown, Indiana University

Zgłaszane w domu wyniki u osób z mukowiscydozą przyjmujących wysoce skuteczną terapię modulatorem przewodnictwa przezbłonowego (CFTR) mukowiscydozy

Jest to obserwacyjne badanie kohortowe, wykorzystujące dane z Folia Health i Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR). Osoby przyjmujące elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) mogą być rejestrowane za pośrednictwem aplikacji Folia. Podczas 12-miesięcznego okresu badania uczestnicy zostaną poproszeni o śledzenie rutynowego leczenia i stosowania leków, codziennych objawów i miesięcznego przeglądu za pomocą zatwierdzonych kwestionariuszy zgłaszanych przez pacjentów (PRO). Uczestnicy zostaną również poproszeni o samodzielne zgłaszanie przypadków zmian w planie leczenia i zaostrzeń płucnych. Nie ma wizyt w ośrodkach związanych z badaniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

To badanie będzie prospektywnym, obserwacyjnym badaniem kohortowym mającym na celu zbadanie zmian w czynności płuc u osób, u których dokonano zmian w leczeniu po rozpoczęciu leczenia eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI). Dane będą zbierane z Folia Health i Rejestru Pacjentów Fundacji Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR) dla zarejestrowanych uczestników. Udział w badaniu odbywać się będzie poprzez aplikację Folia, w której uczestnicy badania zostaną przekierowani do konkretnego dashboardu badania HERO-2. Osoby (n=860) biorące udział w ETI mogą zostać zarejestrowane w uczestniczących witrynach, poprzez rekrutację w mediach społecznościowych lub od obecnych użytkowników Folia Health. Podczas 12-miesięcznego okresu badania uczestnicy zostaną poproszeni o śledzenie rutynowego leczenia i stosowania leków, codziennych objawów i comiesięcznego przeglądu za pomocą zatwierdzonych kwestionariuszy zgłaszanych przez pacjentów z mukowiscydozą (PRO). Uczestnicy zostaną również poproszeni o samodzielne zgłaszanie przypadków zmian w planie leczenia i zaostrzeń płucnych. Dane zebrane w Folia zostaną powiązane z CFFPR dla poszczególnych wyników w odniesieniu do danych klinicznych, w tym pomiarów antropometrycznych, czynności płuc, powikłań i zaostrzeń płucnych leczonych dożylnie. To badanie nie dostarczy ani nie zaleci żadnych zaleceń dotyczących leczenia. Wszelkie wskazówki dotyczące stosowania leków leżą wyłącznie w gestii lekarza pacjenta zgodnie z jego zwykłą praktyką.

Głównym celem badania będzie ocena zmian w czynności płuc mierzonych na podstawie natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (FEV1) procentowej przewidywanej u osób, które zgłosiły dokonanie co najmniej jednej zmiany w przewlekłych codziennych terapiach oddechowych na początku badania i w ciągu 12 miesięcy obserwacji w porównaniu z tymi, którzy nie wprowadzają zmian w przewlekłych codziennych terapiach. Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały pomiar odsetka osób dokonujących zmian w przewlekłej codziennej terapii, potrzebę wznowienia przewlekłej codziennej terapii, jakość życia związaną ze zdrowiem, nasilenie i częstość objawów oraz zaostrzenia płucne wymagające dożylnych antybiotyków.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

860

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby, u których zdiagnozowano mukowiscydozę i które są na ETI ze wskazania oznaczonego przez FDA, kwalifikują się do tego badania. Uczestnicy badania będą korzystać z Folia Health, aplikacji internetowej do śledzenia codziennej opieki i muszą mieć dostęp do telefonu komórkowego lub komputera z połączeniem internetowym.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli dotyczy) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego opiekuna.
  • Jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.
  • ≥ 12 lat w momencie rejestracji.
  • Zdiagnozowano mukowiscydozę.
  • Przepisany ETI dla wskazania na etykiecie.
  • Uczestnik ma dostęp do telefonu komórkowego lub tabletu (platforma iPhone lub Android) lub komputera.
  • Uczestnik ma dostęp do łącza internetowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik zostaje włączony do randomizowanej części badania SIMPLIFY (NCT04378153).
  • Uczestnik nie ma dostępu do niezbędnej technologii.
  • Uczestnik jest biorcą przeszczepu narządu miąższowego (tj. płuca, wątroba, trzustka, nerki).
  • Uczestnik nie może porozumiewać się w języku angielskim.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przewidywana zmiana procentu FEV1
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Podstawową miarą wyniku tego badania jest zmiana procentu FEV1 przewidywanego po 12 miesiącach.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation
Folia Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 11375

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj