HERO-2: Resultados informados en el hogar con la terapia moduladora de CFTR

Este estudio será un estudio de cohorte observacional prospectivo para investigar los cambios en la función pulmonar entre las personas que han realizado cambios en el tratamiento después de iniciar el tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Los datos se recopilarán de Folia Health y del Registro de pacientes de la Fundación de Fibrosis Quística (CFFPR) para los participantes que estén registrados. La participación en el estudio se realizará a través de la aplicación Folia, donde los participantes del estudio serán dirigidos a un panel de control específico del estudio HERO-2. Las personas (n=860) que toman ETI pueden inscribirse en los sitios participantes, a través del reclutamiento en las redes sociales o de los usuarios existentes de Folia Health. Durante el período de estudio de 12 meses, se les pedirá a los participantes que realicen un seguimiento de su tratamiento de rutina y uso de medicamentos, síntomas diarios y revisión mensual con cuestionarios de resultados informados por pacientes (PRO) con FQ validados. También se les pedirá a los participantes que autoinformen casos de cambios en su plan de tratamiento y exacerbaciones pulmonares. Los datos recopilados dentro de Folia se vincularán al CFFPR para los resultados individuales con respecto a los datos clínicos, incluidas las medidas antropométricas, la función pulmonar, las complicaciones y las exacerbaciones pulmonares tratadas por vía intravenosa. Este estudio no proporcionará ni recomendará ninguna recomendación de tratamiento. Todas las instrucciones para el uso de medicamentos quedan únicamente a discreción del médico del paciente de acuerdo con su práctica habitual.

El objetivo principal del estudio será evaluar los cambios en la función pulmonar medidos por el porcentaje de volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) previsto en personas que informan haber realizado al menos un cambio en las terapias respiratorias diarias crónicas al ingresar al estudio y durante los 12 meses. seguimiento en comparación con aquellos que no realizan cambios en las terapias crónicas diarias. Los criterios de valoración secundarios incluirán una medición de la proporción de personas que realizan cambios en la terapia diaria crónica, la necesidad de reanudar la terapia diaria crónica, la calidad de vida relacionada con la salud, la gravedad y la frecuencia de los síntomas, y las exacerbaciones pulmonares que requieren antibióticos por vía intravenosa.