HERO-2 : résultats rapportés à domicile avec la thérapie par modulateur CFTR

Cette étude sera une étude de cohorte prospective et observationnelle pour étudier les changements de la fonction pulmonaire chez les personnes qui ont modifié leur traitement après avoir commencé le traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Les données seront collectées auprès de Folia Health et du registre des patients de la Fondation de la fibrose kystique (CFFPR) pour les participants inscrits. La participation à l'étude se fera via l'application Folia où les participants à l'étude seront dirigés vers un tableau de bord d'étude HERO-2 spécifique. Les personnes (n = 860) prenant une ETI peuvent être inscrites sur les sites participants, via le recrutement sur les réseaux sociaux ou auprès d'utilisateurs existants de Folia Health. Au cours de la période d'étude de 12 mois, les participants seront invités à suivre leur traitement de routine et leur utilisation de médicaments, leurs symptômes quotidiens et leur examen mensuel avec des questionnaires validés sur les résultats rapportés par les patients (PRO). Les participants seront également invités à signaler eux-mêmes les cas de changements apportés à leur plan de traitement et les exacerbations pulmonaires. Les données collectées au sein de Folia seront liées au CFFPR pour les résultats individuels en ce qui concerne les données cliniques, y compris les mesures anthropométriques, la fonction pulmonaire, les complications et les exacerbations pulmonaires traitées par IV. Cette étude ne fournira ni ne recommandera aucune recommandation de traitement. Toutes les directives d'utilisation des médicaments sont à la seule discrétion du médecin du patient conformément à sa pratique habituelle.

L'objectif principal de l'étude sera d'évaluer les changements de la fonction pulmonaire tels que mesurés par le pourcentage de volume expiratoire forcé sur une seconde (FEV1) prévu chez les personnes qui déclarent avoir apporté au moins un changement aux thérapies respiratoires quotidiennes chroniques à l'entrée dans l'étude et au cours des 12 mois. suivi par rapport à ceux qui n'apportent pas de modifications aux thérapies quotidiennes chroniques. Les critères d'évaluation secondaires comprendront une mesure de la proportion d'individus apportant des modifications à la thérapie quotidienne chronique, la nécessité de reprendre la thérapie quotidienne chronique, la qualité de vie liée à la santé, la gravité des symptômes et la fréquence des symptômes, et les exacerbations pulmonaires nécessitant des antibiotiques IV.