HERO-2: Kotona raportoidut tulokset CFTR-modulaattoriterapialla
Kotona raportoidut tulokset ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat saaneet erittäin tehokasta kystistä fibroosia transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattorihoitoa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on prospektiivinen, havainnollinen kohorttitutkimus, jossa tutkitaan keuhkojen toiminnan muutoksia henkilöillä, jotka ovat tehneet muutoksia hoitoon eleksakaftori/tetsakaftori/ivakaftorihoidon aloittamisen jälkeen. Tiedot kerätään Folia Healthilta ja Cystic Fibrosis Foundation -potilasrekisteristä (CFFPR) rekisteröityneistä osallistujista. Tutkimukseen osallistuminen tapahtuu Folia-sovelluksen kautta, jossa tutkimukseen osallistujat ohjataan tiettyyn HERO-2-tutkimuksen hallintapaneeliin. ETI:tä käyttävät henkilöt (n=860) voidaan ilmoittautua osallistuville sivustoille, sosiaalisen median rekrytoinnin kautta tai Folia Healthin olemassa olevilta käyttäjiltä. 12 kuukauden tutkimusjakson aikana osallistujia pyydetään seuraamaan rutiinihoitoaan ja lääkkeiden käyttöä, päivittäisiä oireita ja kuukausittaista tarkistusta validoiduilla CF-potilaiden raportoimilla tuloskyselyillä (PRO). Osallistujia pyydetään myös ilmoittamaan itse hoitosuunnitelmansa muutoksista ja keuhkojen pahenemisvaiheista. Foliassa kerätyt tiedot linkitetään CFFPR:ään kliinisten tulosten osalta, mukaan lukien antropometriset mittaukset, keuhkojen toiminta, komplikaatiot ja IV-hoidetut keuhkojen pahenemisvaiheet. Tämä tutkimus ei tarjoa tai suosittele hoitosuosituksia. Kaikki lääkkeen käyttöä koskevat ohjeet ovat yksinomaan potilaan lääkärin harkinnassa tavanomaisen käytännön mukaisesti.
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida keuhkojen toiminnan muutoksia mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella yhden sekunnin (FEV1) prosentin ennusteella henkilöillä, jotka raportoivat tehneensä vähintään yhden muutoksen krooniseen päivittäiseen hengityshoitoon tutkimukseen tullessa ja 12 kuukauden aikana. seurantaa verrattuna niihin, jotka eivät tee muutoksia kroonisiin päivittäisiin hoitoihin. Toissijaisiin päätepisteisiin sisältyvät krooniseen päivittäiseen hoitoon muutoksia tekevien henkilöiden osuuden mittaaminen, jatkuvan päivittäisen hoidon jatkamisen tarve, terveyteen liittyvä elämänlaatu, oireiden vakavuus ja oireiden esiintymistiheys sekä IV-antibiootteja vaativat keuhkojen pahenemisvaiheet.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa), joka on saatu tutkittavalta tai tutkittavan lailliselta huoltajalta.
- Hän haluaa ja pystyy noudattamaan protokollavaatimuksia.
- ≥ 12-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä.
- CF diagnosoitu.
- Määrätty ETI etiketissä olevaa indikaatiota varten.
- Osallistujalla on pääsy matkapuhelimeen tai tablettiin (iPhone tai Android-alusta) tai tietokone.
- Osallistujalla on pääsy Internetiin.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja on mukana SIMPLIFY-tutkimuksen satunnaistetussa osassa (NCT04378153).
- Osallistujalla ei ole pääsyä tarvittavaan tekniikkaan.
- Osallistuja on kiinteän elinsiirron vastaanottaja (esim. keuhkot, maksa, haima, munuaiset).
- Osallistuja ei voi kommunikoida englanniksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FEV1 prosentin muutos ennustetaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tämän tutkimuksen ensisijainen tulosmitta on FEV1 prosentin muutos ennustettuna 12 kuukauden kohdalla.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11375
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis