HERO-2: Hjemmerapporterte resultater med CFTR-modulatorterapi

Denne studien vil være en prospektiv, observasjonell kohortstudie for å undersøke endringene i lungefunksjon blant individer som har gjort endringer i behandlingen etter å ha startet behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Data vil bli samlet inn fra Folia Health, og Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR) for deltakere som er registrert. Deltakelse i studien vil skje gjennom Folia-applikasjonen der studiedeltakere vil bli henvist til et spesifikt HERO-2-studiedashbord. Individer (n=860) som tar ETI kan registreres på deltakende nettsteder, gjennom rekruttering av sosiale medier eller fra eksisterende brukere av Folia Health. I løpet av den 12-måneders studieperioden vil deltakerne bli bedt om å spore rutinemessig behandling og medisinbruk, daglige symptomer og månedlig gjennomgang med validerte CF-pasientrapporterte utfall (PRO) spørreskjemaer. Deltakerne vil også bli bedt om å selvrapportere tilfeller av endringer i behandlingsplanen og lungeeksaserbasjoner. Data som samles inn i Folia vil bli knyttet til CFFPR for individuelle utfall med hensyn til kliniske data, inkludert antropometriske mål, lungefunksjon, komplikasjoner og IV-behandlede lungeforverringer. Denne studien vil ikke gi eller anbefale noen behandlingsanbefalinger. All retning for medisinbruk er utelukkende etter pasientens leges skjønn i samsvar med deres vanlige praksis.

Hovedmålet for studien vil være å evaluere endringer i lungefunksjon målt ved forsert ekspirasjonsvolum over ett sekund (FEV1) prosent spådd hos individer som rapporterer å gjøre minst én endring av kroniske daglige respiratorbehandlinger ved studiestart og i løpet av 12 måneder. følge opp sammenlignet med de som ikke gjør endringer i kroniske daglige terapier. Sekundære endepunkter vil inkludere en måling av andelen individer som gjør endringer i kronisk daglig terapi, behovet for å gjenoppta kronisk daglig terapi, helserelatert livskvalitet, alvorlighetsgrad av symptomer og symptomfrekvens, og lungeforverringer som krever IV-antibiotika.