HERO-2: naar huis gerapporteerde resultaten met CFTR-modulatortherapie

Deze studie zal een prospectieve, observationele cohortstudie zijn om de veranderingen in de longfunctie te onderzoeken bij personen die behandelingsveranderingen hebben aangebracht na het starten van de behandeling met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Gegevens zullen worden verzameld van Folia Health en de Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR) voor geregistreerde deelnemers. Deelname aan het onderzoek vindt plaats via de Folia-applicatie, waar deelnemers aan het onderzoek naar een specifiek HERO-2-onderzoeksdashboard worden geleid. Individuen (n=860) die ETI gebruiken, kunnen worden ingeschreven bij deelnemende sites, via werving via sociale media of bij bestaande gebruikers van Folia Health. Tijdens de studieperiode van 12 maanden zullen de deelnemers worden gevraagd om hun routinematige behandeling en medicatiegebruik, dagelijkse symptomen en maandelijkse beoordeling bij te houden met gevalideerde CF-patiëntgerapporteerde uitkomst (PRO)-vragenlijsten. Deelnemers wordt ook gevraagd om zelf gevallen van veranderingen in hun behandelplan en longexacerbaties te melden. Gegevens die binnen Folia worden verzameld, zullen worden gekoppeld aan de CFFPR voor individuele uitkomsten met betrekking tot klinische gegevens, waaronder antropometrische metingen, longfunctie, complicaties en met IV behandelde longexacerbaties. Deze studie zal geen behandelingsaanbevelingen geven of aanbevelen. Alle aanwijzingen voor medicatiegebruik zijn uitsluitend ter beoordeling van de arts van de patiënt in overeenstemming met hun gebruikelijke praktijk.

Het primaire doel van de studie zal zijn om veranderingen in de longfunctie te evalueren, zoals gemeten door geforceerd expiratoir volume over een seconde (FEV1) procent voorspeld bij personen die melden dat ze ten minste één wijziging hebben aangebracht in chronische dagelijkse ademhalingstherapieën bij aanvang van de studie en gedurende de 12 maand follow-up in vergelijking met degenen die geen wijzigingen aanbrengen in chronische dagelijkse therapieën. Secundaire eindpunten omvatten een meting van het aantal personen dat wijzigingen aanbrengt in de chronische dagelijkse therapie, de noodzaak om de chronische dagelijkse therapie te hervatten, de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, de ernst van de symptomen en de frequentie van symptomen, en longexacerbaties die IV-antibiotica vereisen.