HERO-2: Home-Reported Outcomes with CFTR Modulator Therapy

Tato studie bude prospektivní, observační kohortová studie ke zkoumání změn plicních funkcí u jedinců, kteří provedli změny v léčbě po zahájení léčby elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem (ETI). Data budou pro registrované účastníky shromažďována z Folia Health az registru pacientů Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR). Účast ve studii bude probíhat prostřednictvím aplikace Folia, kde budou účastníci studie přesměrováni na konkrétní řídicí panel studie HERO-2. Jednotlivci (n=860) užívající ETI se mohou zapsat na zúčastněných stránkách, prostřednictvím náboru sociálních médií nebo od stávajících uživatelů Folia Health. Během 12měsíčního studijního období budou účastníci požádáni, aby sledovali svou rutinní léčbu a užívání léků, denní symptomy a měsíční přehled pomocí validovaných dotazníků CF pacientem hlášených výsledků (PRO). Účastníci budou také požádáni, aby sami hlásili případy změn svého léčebného plánu a plicních exacerbací. Data shromážděná v rámci Folia budou propojena s CFFPR pro jednotlivé výsledky s ohledem na klinická data včetně antropometrických měření, funkce plic, komplikací a plicních exacerbací léčených IV. Tato studie neposkytne ani nedoporučí žádná doporučení pro léčbu. Veškeré pokyny pro použití léků jsou výhradně na uvážení lékaře pacienta v souladu s jeho obvyklou praxí.

Primárním cílem studie bude vyhodnotit změny ve funkci plic měřené objemem usilovného výdechu v průběhu jedné sekundy (FEV1) předpokládaným procentem u jedinců, kteří při vstupu do studie a během 12 měsíců uvedli, že provedli alespoň jednu změnu chronických denních respiračních terapií. sledování ve srovnání s těmi, kteří neprovádějí změny v chronických denních terapiích. Sekundární koncové body budou zahrnovat měření podílu jedinců, kteří provádějí změny v chronické denní terapii, potřebu obnovit chronickou denní terapii, kvalitu života související se zdravím, závažnost symptomů a frekvenci symptomů a plicní exacerbace vyžadující IV antibiotika.