HERO-2: Hjemmerapporterede resultater med CFTR-modulatorterapi

Dette studie vil være et prospektivt, observationelt kohortestudie for at undersøge ændringerne i lungefunktionen blandt personer, der har foretaget behandlingsændringer efter påbegyndelse af behandling med elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). Data vil blive indsamlet fra Folia Health og Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry (CFFPR) for deltagere, der er registreret. Deltagelse i undersøgelsen vil ske gennem Folia-applikationen, hvor undersøgelsesdeltagere vil blive dirigeret til et specifikt HERO-2 undersøgelses dashboard. Personer (n=860), der tager ETI, kan blive tilmeldt deltagende websteder, gennem rekruttering på sociale medier eller fra eksisterende brugere af Folia Health. I løbet af den 12-måneders undersøgelsesperiode vil deltagerne blive bedt om at spore deres rutinemæssige behandling og medicinforbrug, daglige symptomer og månedlig gennemgang med validerede CF-patientrapporterede udfald (PRO) spørgeskemaer. Deltagerne vil også blive bedt om selv at rapportere tilfælde af ændringer i deres behandlingsplan og pulmonale eksacerbationer. Data indsamlet i Folia vil blive knyttet til CFFPR for individuelle resultater med hensyn til kliniske data, herunder antropometriske målinger, lungefunktion, komplikationer og IV-behandlede pulmonale eksacerbationer. Denne undersøgelse vil ikke give eller anbefale nogen behandlingsanbefalinger. Al retning for medicinbrug er udelukkende efter patientens læges skøn i overensstemmelse med deres sædvanlige praksis.

Det primære mål for undersøgelsen vil være at evaluere ændringer i lungefunktion målt ved forceret eksspiratorisk volumen over et sekund (FEV1) procent forudsagt hos personer, der rapporterer at foretage mindst én ændring af kroniske daglige respiratoriske behandlinger ved undersøgelsens start og i løbet af de 12 måneder. følge op i forhold til dem, der ikke foretager ændringer i kroniske daglige terapier. Sekundære endepunkter vil omfatte en måling af andelen af ​​individer, der foretager ændringer i kronisk daglig terapi, behovet for at genoptage kronisk daglig terapi, sundhedsrelateret livskvalitet, symptomsværhedsgrad og symptomhyppighed og pulmonale eksacerbationer, der kræver IV-antibiotika.