HERO-2: risultati riportati a casa con la terapia del modulatore CFTR

Questo studio sarà uno studio di coorte prospettico osservazionale per indagare i cambiamenti nella funzione polmonare tra gli individui che hanno apportato modifiche al trattamento dopo aver iniziato il trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI). I dati saranno raccolti da Folia Health e dal registro dei pazienti della Cystic Fibrosis Foundation (CFFPR) per i partecipanti registrati. La partecipazione allo studio avverrà tramite l'applicazione Folia in cui i partecipanti allo studio saranno indirizzati a uno specifico dashboard di studio HERO-2. Gli individui (n=860) che assumono ETI possono essere iscritti presso i siti partecipanti, attraverso il reclutamento sui social media o da utenti esistenti di Folia Health. Durante il periodo di studio di 12 mesi, ai partecipanti verrà chiesto di monitorare il trattamento di routine e l'uso di farmaci, i sintomi giornalieri e la revisione mensile con questionari convalidati sui risultati riferiti dal paziente (PRO) CF. Ai partecipanti verrà inoltre chiesto di segnalare autonomamente casi di modifiche al loro piano di trattamento e riacutizzazioni polmonari. I dati raccolti all'interno di Folia saranno collegati al CFFPR per i risultati individuali per quanto riguarda i dati clinici, comprese le misure antropometriche, la funzionalità polmonare, le complicanze e le riacutizzazioni polmonari trattate per via endovenosa. Questo studio non fornirà né raccomanderà alcuna raccomandazione terapeutica. Tutte le indicazioni per l'uso dei farmaci sono esclusivamente a discrezione del medico del paziente in conformità con la loro pratica abituale.

L'obiettivo principale dello studio sarà valutare i cambiamenti nella funzione polmonare misurati dalla percentuale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) prevista in soggetti che riferiscono di aver apportato almeno una modifica alle terapie respiratorie croniche giornaliere all'ingresso nello studio e durante i 12 mesi follow up rispetto a chi non apporta modifiche alle terapie giornaliere croniche. Gli endpoint secondari includeranno una misurazione della percentuale di individui che apportano modifiche alla terapia quotidiana cronica, la necessità di riprendere la terapia quotidiana cronica, la qualità della vita correlata alla salute, la gravità e la frequenza dei sintomi e le riacutizzazioni polmonari che richiedono antibiotici EV.