HERO-2: Домашние отчеты о результатах модуляторной терапии CFTR
Домашние отчеты о результатах у людей с кистозным фиброзом (МВ), принимающих высокоэффективную муковисцидозную терапию модулятором трансмембранного регулятора проводимости (CFTR)
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Это исследование будет проспективным обсервационным когортным исследованием для изучения изменений в функции легких среди лиц, которые изменили лечение после начала лечения элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором (ETI). Данные будут собираться из Folia Health и реестра пациентов Фонда кистозного фиброза (CFFPR) для зарегистрированных участников. Участие в исследовании будет происходить через приложение Folia, где участники исследования будут перенаправлены на специальную панель исследования HERO-2. Лица (n = 860), принимающие ETI, могут быть зачислены на участвующих сайтах, через социальные сети или от существующих пользователей Folia Health. В течение 12-месячного периода исследования участников попросят отслеживать свое обычное лечение и использование лекарств, ежедневные симптомы и ежемесячный обзор с помощью утвержденных опросников результатов, сообщаемых пациентами CF (PRO). Участников также попросят сообщать о случаях изменений в их плане лечения и легочных обострениях. Данные, собранные в Folia, будут связаны с CFFPR для индивидуальных результатов в отношении клинических данных, включая антропометрические показатели, функцию легких, осложнения и обострения легких, леченные внутривенно. Это исследование не будет предоставлять или рекомендовать какие-либо рекомендации по лечению. Все направления для использования лекарств исключительно на усмотрение врача пациента в соответствии с их обычной практикой.
Основная цель исследования будет заключаться в оценке изменений в функции легких, измеряемых объемом форсированного выдоха в течение одной секунды (ОФВ1) в процентах от прогнозируемого у лиц, которые сообщают о внесении по крайней мере одного изменения в хроническую ежедневную респираторную терапию при включении в исследование и в течение 12 месяцев. последующее наблюдение по сравнению с теми, кто не вносит изменений в хроническую ежедневную терапию. Вторичные конечные точки будут включать измерение доли лиц, вносящих изменения в хроническую ежедневную терапию, необходимость возобновления хронической ежедневной терапии, качество жизни, связанное со здоровьем, тяжесть и частоту симптомов, а также легочные обострения, требующие внутривенного введения антибиотиков.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Письменное информированное согласие (и согласие, если применимо), полученное от субъекта или законного опекуна субъекта.
- Желает и может соблюдать требования протокола.
- Возраст ≥ 12 лет на момент зачисления.
- Поставлен диагноз КФ.
- Предписан ETI для индикации на этикетке.
- Участник имеет доступ к мобильному телефону или планшету (платформа iPhone или Android) или компьютеру.
- Участник имеет доступ к интернет-соединению.
Критерий исключения:
- Участник включен в рандомизированную часть исследования SIMPLIFY (NCT04378153).
- Участник не имеет доступа к необходимой технологии.
- Участник является реципиентом солидного трансплантата органа (т. легкие, печень, поджелудочная железа, почки).
- Участник не может общаться на английском языке.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогнозируемое изменение ОФВ1 в процентах
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Первичным показателем результата этого исследования является изменение ОФВ1 в процентах, прогнозируемое через 12 месяцев.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 11375
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .