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Um estudo clínico exploratório de RD133 em indivíduos com tumores sólidos positivos para MSLN recidivantes ou refratários

8 de dezembro de 2021 atualizado por: Lingxiang Liu, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

Um estudo clínico exploratório para avaliar a segurança e a eficácia do RD133 em indivíduos com tumores sólidos positivos para MSLN recidivantes ou refratários

Este estudo é um ensaio clínico exploratório de centro único. Estima-se que 9-24 indivíduos serão inscritos. O design de escalonamento de dose "3+3" é adotado. O objetivo principal é avaliar a segurança do RD133 no tratamento de indivíduos com tumores sólidos positivos para MSLN recidivantes ou refratários e explorar a dose recomendada de fase II de RD133 no tratamento de pacientes com tumores sólidos positivos para MSLN recidivantes/refratários.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O procedimento de leucaférese será realizado para fabricar células T modificadas do receptor de antígeno quimérico (CAR) RD133. A terapia de ponte é permitida entre a coleta de PBMC e a linfodepleção. A linfodepleção com fludarabina e ciclofosfamida foi realizada por três dias consecutivos. Após 1 dia de descanso, os indivíduos receberão uma infusão de dose única de RD133 a 1,0, 3,0 ou 6,0x 10^6 CAR+ T cells/Kg. Os indivíduos serão acompanhados no estudo por um período mínimo de 2 anos após a infusão de RD133. O acompanhamento de longo prazo para a segurança do vetor lentiviral será seguido por até 15 anos após a infusão de RD133.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

24

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, China, 210029
        • Recrutamento
        • The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O sujeito deve assinar pessoalmente o termo de consentimento livre e esclarecido aprovado pelo comitê de ética antes do início do estudo;
  2. ≥18 anos de idade;
  3. Recebeu pelo menos 2 tratamentos padrão anteriores e não obteve resposta ao tratamento de última linha;
  4. >25% taxa positiva de mesotelina na membrana da célula tumoral confirmada por imuno-histoquímica prévia do tecido tumoral ou tecido recém-puncionado;
  5. Sobrevida esperada ≥ 12 semanas;
  6. pontuação ECOG ≤ 2;
  7. Pelo menos uma lesão-alvo mensurável que atenda ao padrão RECIST v1.1;
  8. Indivíduos do sexo feminino ou masculino com fertilidade devem concordar em praticar um método contraceptivo eficaz desde o dia da assinatura do TCLE até 365 dias após a infusão. Método eficaz de contracepção é definido como: abstinência ou métodos contraceptivos com uma taxa de falha anual <1% especificada no plano. ;
  9. Antes de ser inscrito no grupo, o sujeito deve ter função orgânica adequada e atender a todos os seguintes critérios:

9.1 O valor absoluto de neutrófilos≥1,0×10^9/L (o suporte do fator estimulador de colônias de granulócitos (G-CSF) é permitido, mas deve ser sem tratamento de suporte dentro de 7 dias antes do exame); 9.2 Contagem de plaquetas ≥75×10^9/L (deve ser sem suporte de transfusão de sangue [incluindo transfusão de hemocomponentes] ou trombopoietina [TPO], ou outros tratamentos com a finalidade de aumentar as plaquetas até 7 dias antes do exame); 9.3 Hemoglobina ≥9 g/dl (deve estar sem suporte transfusional [incluindo transfusão de hemocomponentes] até 7 dias antes do exame); 9,4 Valor de bilirrubina ≤1,5×limite superior do normal (LSN) (exceto obstrução do ducto biliar causada por compressão tumoral); 9,5 Taxa de depuração de creatinina ≥60 ml/min; 9,6 ALT ou AST ≤2,5×limite superior da normalidade (LSN) (com comprometimento hepático ≤5×LSN); 9.7 Os resultados da ecocardiografia indicam que a fração de ejeção cardíaca é ≥ 50%, sem derrame pericárdico óbvio; 9.8 Função de coagulação estável: INR ≤ 1,5, APTT ≤1,2 × LSN (exceto terapia de anticoagulação relacionada ao tumor); 9,9 >91% de saturação básica de oxigênio no sangue em ambientes internos com ar natural.

Critério de exclusão:

  1. Sujeito que recebeu qualquer um dos seguintes tratamentos anteriores:

    1.1 Sujeito com doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) aguda ou crônica que precisa de tratamento sistêmico dentro de 4 semanas antes da inscrição; 1.2 Sujeito que recebeu terapia gênica antes da inscrição; 1.3 Indivíduo que necessita de terapia imunossupressora sistemática (exceto drogas tópicas) para controle de doenças autoimunes (por exemplo: doença de Crohn, artrite reumatóide, lúpus eritematoso sistêmico, etc.), imunodeficiência ou outras doenças nos primeiros 2 anos após a inscrição; 1.4 Sujeito que foi injetado com vacinas vivas dentro de 4 semanas antes da inscrição; 1.5 O sujeito recebeu outros medicamentos intervencionistas de pesquisa clínica dentro de 12 semanas antes da aférese.

  2. Indivíduo com metástase central ou obstrução intestinal completa;
  3. Sujeito com hidrotórax moderado ou mais grave e ascite que são difíceis de controlar pelo tratamento convencional e requerem drenagem contínua por cateter;
  4. Com um tumor maligno ativo nos últimos 5 anos, a menos que seja um tumor curável e tenha sido obviamente curado, como carcinoma basocelular ou espinocelular, carcinoma cervical ou de mama in situ, etc.
  5. Sujeito com antígeno de superfície de hepatite B positivo (HBsAg) ou anticorpo nuclear de hepatite B (HBcAb) e resultados anormais de teste de DNA de HBV no sangue periférico (resultados anormais de teste de DNA de HBV são definidos como: nível quantitativo de DNA de HBV superior ao limite inferior do centro de detecção ou acima da faixa normal do centro de detecção; ou teste qualitativo de DNA de HBV positivo); Anticorpo positivo para o vírus da hepatite C (HCV) e RNA positivo para vírus da hepatite C (HCV) no sangue periférico; Anticorpo positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV); Teste de DNA de citomegalovírus (CMV) positivo; teste de sífilis RPR positivo.
  6. Com uma infecção ativa incontrolável (exceto infecção do aparelho geniturinário e infecção do trato respiratório superior <CTCAE Grau 2).
  7. Doença cardíaca grave: incluindo, entre outros, angina instável, infarto do miocárdio (dentro de 6 meses antes da triagem), insuficiência cardíaca congestiva (classificação da New York Heart Association [NYHA] ≥ grau 3), arritmia grave.
  8. Sujeito com hipertensão que não pode ser controlada por medicamentos.
  9. A toxicidade do tratamento anterior não foi aliviada para a linha de base ou ≤1 (NCI-CTCAE v5.0, exceto para perda de cabelo e anormalidades laboratoriais sem significado clínico).
  10. Cirurgia de grande porte dentro de 2 semanas antes da inscrição, ou tem cirurgia planejada durante o tempo que se espera que o sujeito receba infusão de RD133 ou dentro de 12 semanas após a infusão de RD133 (exceto cirurgia planejada sob anestesia local).
  11. Sujeito submetido a transplante de órgão sólido.
  12. Mulheres grávidas ou amamentando.
  13. Sujeito com doenças anteriores do sistema nervoso central (como aneurisma cerebral, epilepsia, acidente vascular cerebral, doença de Alzheimer, doença mental, etc.) ou transtornos mentais.
  14. Outras doenças sistêmicas instáveis ​​julgadas pelo investigador: incluindo, entre outras, doenças hepáticas, renais ou metabólicas graves que requerem medicação.
  15. Conhecido por ter reações alérgicas com risco de vida, reações de hipersensibilidade ou intolerância a preparações de células RD133 ou seus componentes.
  16. Sujeito com hemorragia, trombose grave julgada pelo investigador, ou hemorragia hereditária/adquirida e trombose grave (incluindo hemofilia, coagulopatia, trombocitopenia, hiperesplenismo, etc.), ou está recebendo trombolítico ou anticoagulante.
  17. A pesquisadora acredita que outras situações não são adequadas para inclusão no grupo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Administração de RD133

Três grupos de dose de 1,0 × 10^6 CAR-T/kg, 3,0 × 10^6 CAR-T/kg e 6,0 × 10^6 CAR-T/kg RD133 são projetados neste estudo. Espera-se que 3 a 6 indivíduos sejam inscritos em cada grupo de dose de acordo com o DLT observado.

O RD133 será infundido por via intravenosa pelo menos 24 horas após o pré-condicionamento de linfodepleção. De acordo com o grupo de dose atribuído, a dose designada de RD133 será infundida em uma única infusão em 30 minutos no dia 0.

O design aprimorado da célula MSLN-CAR-T deste estudo é obtido pela co-infecção de células T com dois vetores lentivirais. Um vetor lentiviral expressa o interruptor de segurança molecular CD19-CAR e tEGFR, e o outro vetor lentiviral expressa os receptores MSLN-CAR e dnTGFβRII. O receptor dnTGFβRII sem sinal intracelular é usado para resistir à inibição da função das células T pelo microambiente imune do tecido tumoral. Além disso, para a segurança da aplicação de células CAR-T in vivo, o tEGFR é usado no projeto CAR como um interruptor de segurança molecular para células CAR-T.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tipo e incidência de toxicidade limitante da dose (DLT) por grupo de dose
Prazo: 2 anos após a infusão
O número e a porcentagem de DLT em cada grupo de dose
2 anos após a infusão
Tipo e incidência de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) por grupo de dose
Prazo: 2 anos após a infusão
Calcular o tipo e a incidência de eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), incluindo aqueles ocorridos após a linfodepleção e após a infusão, aqueles relacionados ao medicamento do estudo e à linfodepleção ou aqueles que levaram à retirada do estudo. Eles também serão agregados por classificação sistemática de órgãos (SOC), termo preferido (PT) e gravidade.
2 anos após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 2 anos após a infusão
Um evento adverso é qualquer evento médico desfavorável que ocorre em um participante que administrou um produto experimental e não indica necessariamente apenas eventos com relação causal clara com o produto experimental relevante
2 anos após a infusão
Taxa de resposta objetiva (ORR)
Prazo: 2 anos após a infusão
A proporção de indivíduos que alcançaram a melhor resposta de resposta parcial (PR) ou resposta completa (CR) de acordo com os critérios de avaliação RECIST V1.1 3 meses após a infusão de células RD133.
2 anos após a infusão
Duração da resposta (DoR)
Prazo: 2 anos após a infusão
O tempo desde a data da documentação inicial de CR/PR após a infusão de células RD133 até a data da doença progressiva ou morte devido à doença estudada
2 anos após a infusão
Tempo de resposta (TTR)
Prazo: 2 anos após a infusão
O tempo desde a data da infusão de células RD133 até a primeira avaliação de eficácia de resposta parcial (PR) ou resposta completa (CR)
2 anos após a infusão
Taxa de controle de doenças (DCR)
Prazo: 2 anos após a infusão
A proporção de indivíduos com melhor avaliação de eficácia de resposta completa (CR), resposta parcial (PR) ou doença estável (SD)
2 anos após a infusão
Sobrevida livre de progressão (PFS)
Prazo: 2 anos após a infusão
O tempo desde a data da infusão de células RD133 até a data da documentação inicial de doença progressiva/recaída ou morte por qualquer causa
2 anos após a infusão
Sobrevida global (OS)
Prazo: 2 anos após a infusão
O tempo desde a data da infusão de células RD133 até a data da morte
2 anos após a infusão
Níveis de transgene de RD133
Prazo: 2 anos após a infusão
Alterações no número de cópias do vetor do vírus (VCN) no sangue periférico e tecido tumoral (se houver) após a infusão de RD133
2 anos após a infusão
Concentração de Células Positivas do Receptor de Antígeno Quimérico T (CAR-T)
Prazo: 2 anos após a infusão
Alterações na concentração de células CAR T no sangue periférico e tecido tumoral (se houver) após a infusão de RD133
2 anos após a infusão

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentrações de TGF-β
Prazo: 2 anos após a infusão
Medição do nível de TGF-β no sangue periférico
2 anos após a infusão
Expressão de biomarcador em tecido tumoral
Prazo: 2 anos após a infusão
A expressão de CD3, CD4, CD8, CD68, CD163, MSLN e PDL1 no tecido tumoral após infusão de células RD133
2 anos após a infusão
Imunogenicidade de RD133
Prazo: 2 anos após a infusão
A taxa positiva e o nível de anticorpo de anticorpos humanos anti-RD133 após a infusão de células RD133
2 anos após a infusão
lentivírus competente para replicação (RCL)
Prazo: 2 anos após a infusão
A taxa positiva e mudança no lentivírus competente para replicação (RCL)
2 anos após a infusão
Análise exploratória do nível de MSLN no sangue periférico
Prazo: 2 anos após a infusão
A correlação entre o nível de MSLN no sangue periférico antes e depois da infusão de células RD133
2 anos após a infusão
Análise exploratória do nível de MSLN em tecidos tumorais e eficácia
Prazo: 2 anos após a infusão
A correlação entre o nível de expressão de MSLN em tecidos tumorais e eficácia clínica
2 anos após a infusão
Proporção de células T/B/NK no sangue periférico
Prazo: 2 anos após a infusão
A proporção de células T/B/NK no sangue periférico será medida por citometria de fluxo após a infusão de células RD133
2 anos após a infusão
Concentrações Sistêmicas de Citocinas
Prazo: 2 anos após a infusão
Alterações nos níveis de fatores inflamatórios no sangue periférico após infusão de células RD133
2 anos após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Lingxiang Liu, The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2037

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

21 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RD133CI002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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